Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Selumetinib voor de preventie van plexiforme neurofibroomgroei bij NF type 1 (NF114)

26 mei 2026 bijgewerkt door: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Fase 2-onderzoek naar Selumetinib voor de preventie van groei en morbiditeit van plexiforme neurofibromen bij neurofibromatose type 1

Het is bekend dat plexiforme neurofibromen (PN) aanzienlijke morbiditeit veroorzaken bij kinderen met NF1. De recente goedkeuring door de FDA voor selumetinib bij kinderen van 2 jaar en ouder met inoperabele symptomatische PN was gebaseerd op de bevinding dat selumetinib het merendeel van de PN bij kinderen met NF1 doet krimpen en resulteert in klinisch betekenisvolle voordelen zoals verbetering van de pijn of het bewegingsbereik. Veel morbiditeiten, zoals blindheid of zenuwbeschadiging, kunnen echter niet volledig worden teruggedraaid met PN-krimp. Daarom blijft er bij deze patiëntenpopulatie een cruciale behoefte bestaan ​​om te bepalen of jonge deelnemers met PN op locaties met een hoog risico baat kunnen hebben bij vroegtijdige medische interventie voorafgaand aan de ontwikkeling van klinische problemen. Deze studie zal bepalen of deelnemers met asymptomatische PN op locaties met een hoog risico mogelijk baat kunnen hebben bij een vroege behandeling met selumetinib.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Het is bekend dat plexiforme neurofibromen (PN) aanzienlijke morbiditeit veroorzaken bij kinderen met NF1. De recente goedkeuring door de FDA voor selumetinib bij kinderen van 2 jaar en ouder met inoperabele symptomatische PN was gebaseerd op de bevinding dat selumetinib het merendeel van de PN bij kinderen met NF1 doet krimpen en resulteert in klinisch betekenisvolle voordelen zoals verbetering van de pijn of het bewegingsbereik. Veel morbiditeiten, zoals blindheid of zenuwbeschadiging, kunnen echter niet volledig worden teruggedraaid met PN-krimp. Daarom blijft er bij deze patiëntenpopulatie een cruciale behoefte bestaan ​​om te bepalen of jonge deelnemers met PN op locaties met een hoog risico baat kunnen hebben bij vroegtijdige medische interventie voorafgaand aan de ontwikkeling van klinische problemen. Deze studie zal bepalen of deelnemers met asymptomatische PN op locaties met een hoog risico mogelijk baat kunnen hebben bij een vroege behandeling met selumetinib.

Overige: Deze proef zal worden uitgevoerd via het Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium, gefinancierd door het Congressional Directed Medical Research Program van het Ministerie van Defensie, dat bestaat uit 24 locaties verspreid over de Verenigde Staten.

Interventie: Selumetinib (KoselugoTM) in de door de FDA goedgekeurde dosis van 25 mg/m2/dosis PO BID.

Studieduur: 7 jaar Deelnemersduur: 5 jaar

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
200

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefoonnummer: 2055141317
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Childrens of Alabama
        • Hoofdonderzoeker:
          • Girish Dhall, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tena Rosser, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 63637
        • Werving
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
        • Werving
        • Johns Hopkins University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Contact:
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University - St. Louis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Armstrong, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas, Southwestern
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

DEEL 1:

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd: > 1 (>12 maanden) en ≤8 jaar op het moment van inschrijving voor de studie.
  2. Diagnose: Deelnemers met een diagnose van NF1 op basis van de in 2021 herziene consensuscriteria [52] en
  3. Geen bekende PN (vóór inschrijving voor deel 1). Deelnemers bij wie er een klinische verdenking bestaat op een PN (bijvoorbeeld subtiele gezichtsasymmetrie of een groot bovenliggend hypergepigmenteerd gebied) kunnen na overleg met de studievoorzitter in het onderzoek worden opgenomen, zolang ze niet eerder een MRI van het betreffende gebied hebben gehad en zijn verder asymptomatisch.
  4. Lichamelijk onderzoek bij uw instelling binnen 1 jaar voorafgaand aan toestemming.
  5. Er moet schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen van de wettelijke voogden van alle deelnemers <18 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een bekende, symptomatische PN met of zonder eerdere MRI-beeldvorming.
  2. Patiënten die eerder een MRI van het hele lichaam (WBMRI) hebben ondergaan, worden uitgesloten van het onderzoek. Patiënten bij wie regionale MRI('s) zijn ondergaan voor een andere indicatie dan een PN en waarbij bij een eerdere MRI geen PN werd geïdentificeerd, kunnen echter nog steeds in aanmerking komen voor het onderzoek.
  3. Onvermogen om MRI te ondergaan en/of contra-indicatie voor MRI-onderzoeken volgens het MRI-protocol.
  4. Voorafgaande behandeling met selumetinib of een andere specifieke MEK1/2-remmer.
  5. Bewijs van een optische route of ander laaggradig glioom, hooggradig glioom, kwaadaardige perifere zenuwmanteltumor of andere kanker/tumor die behandeling met chemotherapie, biologische therapie of bestralingstherapie vereist.
  6. Lopende bestralingstherapie, chemotherapie, hormonale therapie gericht op een tumor, immunotherapie of biologische therapie.
  7. Klinisch oordeel van de onderzoeker dat de patiënt niet aan het onderzoek mag deelnemen.

DEEL 2:

Inclusiecriteria:

  1. Ingeschreven voor deel 1 van dit onderzoek en voltooide de baseline-WBMRI binnen 6 weken na de geplande inschrijving voor deel 2.

  2. Een meetbare (≥3 ml) PN op een locatie met een hoog risico zoals hieronder gedefinieerd (dit moet worden bevestigd door de studievoorzitter of een lid van de studiecommissie voorafgaand aan inschrijving voor deel 2).

    • In het hoofd of de nek (met uitzondering van geïsoleerde hoofdhuidlaesies) OF
    • Binnen de brachiale of lumbosacrale plexus OF

    • Grenzend aan structuur(s) met een hoog risico, gedefinieerd als:

      1. Groot ("benoemd") bloedvat OF
      2. Grote ("benoemde") luchtweg OF
      3. Holle ingewanden OF
      4. Ruggenmerg en foramina OF
      5. Vitale organen (waaronder hart, longen, lever, milt, enz.)
  3. Lichaamsoppervlak (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [in afwachting van beschikbaarheid van korrelformulering].
  4. Prestatiestatus: Lansky-prestaties ≥70%. Deelnemers die rolstoelgebonden zijn vanwege verlamming of immobiliteit als gevolg van een niet-PN-gerelateerde manifestatie van NF1 (zoals tibiale pseudoartrose of ernstige scoliose) moeten als ambulant worden beschouwd als ze in hun rolstoel zitten.
  5. Kan hele capsules doorslikken [In afwachting van beschikbaarheid van korrelformulering].
  6. Hematologische functie: Absoluut aantal neutrofielen ≥1200/μL, hemoglobine ≥9g/dL en bloedplaatjes ≥100.000/μL (zonder transfusies).
  7. Leverfunctie: Bilirubine binnen 1,5 x de bovengrens van normaal voor de leeftijd, met uitzondering van degenen met het Gilbert-syndroom, en AST/ALT binnen ≤ 3 x de bovengrens van normaal.

  8. Nierfunctie: Creatinineklaring of radio-isotoop GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 of een normaal serumcreatinine op basis van leeftijd, beschreven in onderstaande tabel.

    Leeftijd (jaren) Maximaal serumcreatinine (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 tot ≤10 1,0 >10 tot ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Hartfunctie:

    1. Normale ejectiefractie (ECHO of cardiale MRI) ≥ 53% (of het institutionele normaal; als een bereik wordt opgegeven, wordt de bovenste waarde van het bereik gebruikt).
    2. ECG met QTC of QTcF ≤450 msec.

  10. Adequate bloeddruk gedefinieerd als:

    Een bloeddruk (BP) ≤ het 95e percentiel voor leeftijd, lengte en geslacht. Een adequate bloeddruk kan worden bereikt met behulp van medicatie voor de behandeling van hypertensie. Deelnemers moeten ten minste 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek een stabiel antihypertensivum volgen.

  11. Bereidheid om overmatige blootstelling aan de zon te vermijden en adequate zonnebrandcrème te gebruiken als blootstelling aan de zon wordt verwacht.
  12. Bereidheid om tijdens het onderzoek de inname van grapefruit en Sevilla-sinaasappelen (evenals andere producten die deze vruchten bevatten, bijvoorbeeld grapefruitsap of marmelade) te vermijden, aangezien deze het metabolisme van selumetinib kunnen beïnvloeden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van een optische route of ander laaggradig glioom, hooggradig glioom, kwaadaardige perifere zenuwschedetumor of andere kanker/tumor die behandeling met chemotherapie, biologische therapie of bestralingstherapie vereist.
  2. Lopende bestralingstherapie, chemotherapie, hormonale therapie, immunotherapie of biologische therapie gericht op een tumor.
  3. Prothese, orthopedisch implantaat of beugel die de volumetrische analyse van doel-PN op MRI zouden verstoren.
  4. Gebruik van een onderzoeksagent in de afgelopen 30 dagen.
  5. Elk bewijs van een ernstige of ongecontroleerde systemische ziekte, actieve infectie, actieve bloedingsdiathese of niertransplantatie, inclusief elke patiënt waarvan bekend is dat deze hepatitis B, hepatitis C of het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) heeft, wordt uitgesloten.
  6. Deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet in staat zijn om te voldoen aan de veiligheidsmonitoringvereisten van het onderzoek.
  7. Refractaire misselijkheid en braken, chronische gastro-intestinale ziekten (bijv. inflammatoire darmaandoeningen) of significante darmresectie die adequate absorptie zou belemmeren.
  8. Suppletie met vitamine E groter dan 100% van de dagelijks aanbevolen dosis. Elke multivitamine die vitamine E bevat, moet vóór aanvang van de behandeling worden stopgezet.
  9. Deelnemers bereiken geen adequate bloeddruk ondanks antihypertensieve therapie voor controle van de bloeddruk.

  10. Hartaandoeningen:

    1. Bekende erfelijke coronaire ziekte
    2. Symptomatisch hartfalen (NYHA klasse II-IV eerdere of huidige cardiomyopathie, of ernstige hartklepziekte)
    3. Eerdere of huidige cardiomyopathie
    4. Ernstige hartklepziekte
    5. Geschiedenis van atriale fibrillatie

  11. Oftalmologische aandoeningen:

    1. Huidige of vroegere voorgeschiedenis van centrale sereuze retinopathie of loslating van het retinale pigmentepitheel (RPED).
    2. Huidige of vroegere geschiedenis van retinale veneuze occlusie.
    3. Geschiedenis van bestralingstherapie die de baan op het gebied van behandeling omvatte.
    4. Bekende intraoculaire druk (IOD) > 21 mmHg (of ULN aangepast aan de leeftijd) of ongecontroleerd glaucoom (ongeacht de IOD). Deelnemers met bekend glaucoom en verhoogde IOD die geen betekenisvol zicht hebben (alleen lichtperceptie of geen lichtperceptie) en geen pijn ervaren die verband houdt met het glaucoom, kunnen in aanmerking komen na overleg met de studievoorzitter.
    5. Deelnemers met enige andere significante afwijking bij oogheelkundig onderzoek moeten met de studievoorzitter worden besproken om te bepalen of zij in aanmerking komen.
    6. Oftalmologische bevindingen die secundair zijn aan langdurig bestaand glioom van de optische baan (zoals verlies van gezichtsvermogen, bleekheid van de oogzenuw of scheelzien) worden voor de doeleinden van het onderzoek NIET als een significante afwijking beschouwd.
  12. Bekende ernstige overgevoeligheid voor selumetinib of voor één van de hulpstoffen van selumetinib of voorgeschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als selumetinib.
  13. Recente grote operatie binnen minimaal 4 weken vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling.
  14. Elke onopgeloste chronische toxiciteit met CTCAE-graad ≥ 2 als gevolg van eerdere therapie, behalve alopecia.
  15. Het ontvangen van kruidensupplementen of medicijnen waarvan bekend is dat ze sterke of matige remmers of inductoren zijn van de cytochroom P450 (CYP)2C19- en CYP3A4-enzymen of fluconazol, tenzij dergelijke producten veilig kunnen worden stopgezet ten minste 14 dagen of 5 halfwaardetijden (welke langer is) vóór de eerste dosis onderzoeksmedicatie.

DEEL 3:

Inclusiecriteria:

  1. Ingeschreven voor deel 2 van dit onderzoek en had PN-groei >20% OF ontwikkeling van PN-gerelateerde symptomen tijdens het observatiegedeelte van Deel 2 (inclusief de eerste 2 jaar voor de observatie-arm OF tijdens het eerste jaar van observatie na behandeling met selumetinib ).
  2. Lichaamsoppervlak (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [in afwachting van beschikbaarheid van korrelformulering].
  3. Prestatiestatus: Lansky-prestaties ≥70%. Deelnemers die rolstoelgebonden zijn vanwege verlamming of immobiliteit als gevolg van een niet-PN-gerelateerde manifestatie van NF1 (zoals tibiale pseudoartrose of ernstige scoliose) moeten als ambulant worden beschouwd als ze in hun rolstoel zitten.
  4. Kan hele capsules doorslikken [In afwachting van beschikbaarheid van korrelformulering].
  5. Hematologische functie: Absoluut aantal neutrofielen ≥1200/μL, hemoglobine ≥9g/dL en bloedplaatjes ≥100.000/μL (zonder transfusies).
  6. Leverfunctie: Bilirubine binnen 1,5 x de bovengrens van normaal voor de leeftijd, met uitzondering van degenen met het Gilbert-syndroom, en AST/ALT binnen ≤ 3 x de bovengrens van normaal.

  7. Nierfunctie: Creatinineklaring of radio-isotoop GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 of een normaal serumcreatinine op basis van leeftijd, beschreven in onderstaande tabel.

    Leeftijd (jaren) Maximaal serumcreatinine (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 tot ≤10 1,0 >10 tot ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Hartfunctie:

    1. Normale ejectiefractie (ECHO of cardiale MRI) ≥ 53% (of het institutionele normaal; als een bereik wordt opgegeven, wordt de bovenste waarde van het bereik gebruikt).
    2. ECG met QTC of QTcF ≤450 msec.

  9. Adequate bloeddruk gedefinieerd als:

    Een bloeddruk (BP) ≤ het 95e percentiel voor leeftijd, lengte en geslacht. Een adequate bloeddruk kan worden bereikt met behulp van medicatie voor de behandeling van hypertensie. Deelnemers moeten ten minste 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek een stabiel antihypertensivum volgen.

  10. Bereidheid om overmatige blootstelling aan de zon te vermijden en adequate zonnebrandcrème te gebruiken als blootstelling aan de zon wordt verwacht.
  11. Bereidheid om tijdens het onderzoek de inname van grapefruit en Sevilla-sinaasappelen (evenals andere producten die deze vruchten bevatten, bijvoorbeeld grapefruitsap of marmelade) te vermijden, aangezien deze het metabolisme van selumetinib kunnen beïnvloeden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van een optische route of ander laaggradig glioom, hooggradig glioom, kwaadaardige perifere zenuwschedetumor of andere kanker/tumor die behandeling met chemotherapie, biologische therapie of bestralingstherapie vereist.
  2. Lopende bestralingstherapie, chemotherapie, hormonale therapie, immunotherapie of biologische therapie gericht op een tumor.
  3. Prothese, orthopedisch implantaat of beugel die de volumetrische analyse van doel-PN op MRI zouden verstoren.
  4. Elk bewijs van een ernstige of ongecontroleerde systemische ziekte, actieve infectie, actieve bloedingsdiathese of niertransplantatie, inclusief elke patiënt waarvan bekend is dat deze hepatitis B, hepatitis C of het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) heeft, wordt uitgesloten.
  5. Deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet in staat zijn om te voldoen aan de veiligheidsmonitoringvereisten van het onderzoek.
  6. Refractaire misselijkheid en braken, chronische gastro-intestinale ziekten (bijv. inflammatoire darmaandoeningen) of significante darmresectie die adequate absorptie zou belemmeren.
  7. Suppletie met vitamine E groter dan 100% van de dagelijks aanbevolen dosis. Elke multivitamine die vitamine E bevat, moet vóór aanvang van de behandeling worden stopgezet.
  8. Deelnemers bereiken geen adequate bloeddruk ondanks antihypertensieve therapie voor controle van de bloeddruk.

  9. Hartaandoeningen:

    1. Bekende erfelijke coronaire ziekte
    2. Symptomatisch hartfalen (NYHA klasse II-IV eerdere of huidige cardiomyopathie, of ernstige hartklepziekte)
    3. Eerdere of huidige cardiomyopathie
    4. Ernstige hartklepziekte
    5. Geschiedenis van atriale fibrillatie

  10. Oftalmologische aandoeningen:

    1. Huidige of vroegere voorgeschiedenis van centrale sereuze retinopathie of loslating van het retinale pigmentepitheel (RPED).
    2. Huidige of vroegere geschiedenis van retinale veneuze occlusie.
    3. Geschiedenis van bestralingstherapie die de baan op het gebied van behandeling omvatte.
    4. Bekende intraoculaire druk (IOD) > 21 mmHg (of ULN aangepast aan de leeftijd) of ongecontroleerd glaucoom (ongeacht de IOD). Deelnemers met bekend glaucoom en verhoogde IOP die geen betekenisvol zicht hebben (alleen lichtperceptie of geen lichtperceptie) en geen pijn ervaren die verband houdt met het glaucoom, kunnen in aanmerking komen na overleg met de studievoorzitter.
    5. Deelnemers met enige andere significante afwijking bij oogheelkundig onderzoek moeten met de studievoorzitter worden besproken om te bepalen of zij in aanmerking komen.
    6. Oftalmologische bevindingen die secundair zijn aan langdurig bestaand glioom van de optische baan (zoals verlies van gezichtsvermogen, bleekheid van de oogzenuw of scheelzien) worden voor de doeleinden van het onderzoek NIET als een significante afwijking beschouwd.
  11. Bekende ernstige overgevoeligheid voor selumetinib of voor één van de hulpstoffen van selumetinib of voorgeschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als selumetinib.
  12. Recente grote operatie binnen minimaal 4 weken vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling.
  13. Elke onopgeloste chronische toxiciteit met CTC AE-graad ≥ 2 als gevolg van eerdere therapie, behalve alopecia.
  14. Het ontvangen van kruidensupplementen of medicijnen waarvan bekend is dat ze sterke of matige remmers of inductoren zijn van de cytochroom P450 (CYP)2C19- en CYP3A4-enzymen of fluconazol, tenzij dergelijke producten veilig kunnen worden stopgezet ten minste 14 dagen of 5 halfwaardetijden (welke langer is) vóór de eerste dosis onderzoeksmedicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Geen tussenkomst: Deel 1: WBMRI voor NF1-patiënten zonder bekende PN
Om de incidentie van asymptomatische PN op elke locatie te beoordelen bij deelnemers met NF1 en geen bekende PN
Experimenteel: Deel 2: Randomisatie van de behandeling naar selumetinib versus observatie
Om te bepalen of behandeling met selumetinib de groei van PN voorkomt bij jonge deelnemers met asymptomatische tumoren op locaties met een hoog risico
Geneesmiddel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) in de door de FDA goedgekeurde dosis van 25 mg/m2/dosis PO BID
Andere namen:
  • Koselogo
Experimenteel: Deel 3: Deel 2 deelnemers met groeiende of symptomatische PN
Om het percentage deelnemers te beoordelen dat in staat is de tumorrespons te behouden na de overgang naar een intermitterend doseringsschema
Geneesmiddel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) in de door de FDA goedgekeurde dosis van 25 mg/m2/dosis PO BID
Andere namen:
  • Koselogo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 60 maanden
Progressievrije overleving (PFS) in de groep behandeld met selumetinib vergeleken met die in de observatiegroep
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers bleken een voorheen onbekende meetbare PN te hebben
Tijdsspanne: 60 maanden
Het deel van de deelnemers dat een voorheen onbekende meetbare PN bleek te hebben op welke locatie dan ook op WBMRI-beeldvorming
60 maanden
PFS
Tijdsspanne: 60 maanden
2) PFS tot en met één jaar na de overgang van een continu naar een intermitterend doseringsschema
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of Alabama at Birmingham

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
27 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2031

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 september 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
3 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 mei 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • IRB-300010135
  • 164893 (Andere identificatie: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Ander subsidie-/financieringsnummer: DoD and Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen