Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Selumetinib for forebygging av plexiform nevrofibromvekst i NF type 1 (NF114)

26. mai 2026 oppdatert av: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Fase 2-studie av Selumetinib for forebygging av plexiform nevrofibromvekst og sykelighet ved nevrofibromatose type 1

Plexiforme nevrofibromer (PN) er kjent for å forårsake betydelig sykelighet hos barn med NF1. Den nylige FDA-godkjenningen for selumetinib hos barn 2 år og eldre med inoperabel symptomatisk PN var basert på funnene om at selumetinib krymper størstedelen av PN hos barn med NF1 og resulterer i klinisk meningsfull fordel som forbedring av smerte eller bevegelsesutslag. Imidlertid kan mange sykeligheter, som blindhet eller nerveskade, ikke reverseres fullt ut med PN-krymping. Derfor er det fortsatt et kritisk behov i denne pasientpopulasjonen for å avgjøre om unge deltakere med PN på høyrisikosteder kan ha nytte av tidlig medisinsk intervensjon før utviklingen av kliniske problemer. Denne studien vil avgjøre om deltakere med asymptomatisk PN på steder med høy risiko potensielt kan ha nytte av tidlig behandling med selumetinib.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Plexiforme nevrofibromer (PN) er kjent for å forårsake betydelig sykelighet hos barn med NF1. Den nylige FDA-godkjenningen for selumetinib hos barn 2 år og eldre med inoperabel symptomatisk PN var basert på funnene om at selumetinib krymper størstedelen av PN hos barn med NF1 og resulterer i klinisk meningsfull fordel som forbedring av smerte eller bevegelsesutslag. Imidlertid kan mange sykeligheter, som blindhet eller nerveskade, ikke reverseres fullt ut med PN-krymping. Derfor er det fortsatt et kritisk behov i denne pasientpopulasjonen for å avgjøre om unge deltakere med PN på høyrisikosteder kan ha nytte av tidlig medisinsk intervensjon før utviklingen av kliniske problemer. Denne studien vil avgjøre om deltakere med asymptomatisk PN på steder med høy risiko potensielt kan ha nytte av tidlig behandling med selumetinib.

Annet: Denne studien vil bli drevet gjennom Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium, finansiert av Congressionally Directed Medical Research Program under Department of Defense som består av 24 steder over hele USA.

Intervensjon: Selumetinib (KoselugoTM) ved FDA-godkjent dose på 25 mg/m2/dose PO BID.

Studievarighet: 7 år Deltakervarighet: 5 år

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
200

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefonnummer: 2055141317
  • E-post: kplourde@uab.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Childrens of Alabama
        • Hovedetterforsker:
          • Girish Dhall, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Hovedetterforsker:
          • Tena Rosser, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Ta kontakt med:
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 63637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Hovedetterforsker:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Ta kontakt med:
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University - St. Louis
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Armstrong, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas, Southwestern
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

DEL 1:

Inklusjonskriterier:

  1. Alder: > 1 (>12 måneder) og ≤8 år ved studieopptakstidspunktet.
  2. Diagnose: Deltakere med diagnosen NF1 basert på 2021 reviderte konsensuskriterier [52] og
  3. Ingen kjent PN (før påmelding på del 1). Deltakere som det er klinisk mistanke om en PN (f.eks. subtil ansiktsasymmetri eller stort overliggende hyperpigmentert område) kan inkluderes i studien etter diskusjon med studielederen så lenge de ikke tidligere har hatt en MR av det aktuelle området og er ellers asymptomatiske.
  4. Fysisk eksamen ved institusjonen din innen 1 år før samtykke.
  5. Skriftlig informert samtykke må innhentes fra de juridiske foresatte til alle deltakere <18 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av en kjent, symptomatisk PN med eller uten tidligere MR-avbildning.
  2. Pasienter som tidligere har hatt helkropps-MR (WBMRI) er ekskludert fra studien. Imidlertid kan pasienter som har hatt regional(e) MR(er) for en annen indikasjon enn en PN og ikke har en PN identifisert på tidligere MR, fortsatt være kvalifisert for studien.
  3. Manglende evne til å gjennomgå MR og/eller kontraindikasjon for MR-undersøkelser etter MR-protokollen.
  4. Tidligere behandling med selumetinib eller annen spesifikk MEK1/2-hemmer.
  5. Bevis på en optisk vei eller annet lavgradig gliom, høygradig gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft/svulst som krever behandling med kjemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  6. Pågående strålebehandling, kjemoterapi, hormonbehandling rettet mot en svulst, immunterapi eller biologisk terapi.
  7. Klinisk vurdering av etterforskeren at pasienten ikke bør delta i studien.

DEL 2:

Inklusjonskriterier:

  1. Registrert på del 1 av denne studien og fullførte baseline WBMRI innen 6 uker etter planlagt påmelding på del 2.

  2. En målbar (≥3 mL) PN på et høyrisikosted som definert nedenfor (dette må bekreftes av studieleder eller et medlem av studiekomiteen før påmelding til del 2).

    • I hodet eller nakken (med unntak av isolerte hodebunnslesjoner) ELLER
    • Innenfor plexus brachialis eller lumbosacral OR

    • Ved siden av høyrisikostruktur(er), definert som:

      1. Major ("navngitt") blodåre ELLER
      2. Major ("navngitt") luftvei ELLER
      3. Hul viscus ELLER
      4. Ryggmarg og foramina ELLER
      5. Vitale organer (inkludert hjerte, lunger, lever, milt, etc.)
  3. Kroppsoverflateareal (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [avventer tilgjengelighet av granulatformulering].
  4. Ytelsesstatus: Lansky ytelse ≥70 %. Deltakere som er rullestolbundet på grunn av lammelse eller immobilitet sekundært til en ikke-PN-relatert manifestasjon av NF1 (som tibial pseudartrose eller alvorlig skoliose) bør betraktes som ambulerende når de sitter i rullestolen.
  5. Kan svelge hele kapsler [Venter på tilgjengelighet av granulatformulering].
  6. Hematologisk funksjon: Absolutt nøytrofiltall ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dL og blodplater ≥100 000/µL (uten transfusjoner).
  7. Leverfunksjon: Bilirubin innenfor 1,5 x øvre normalgrense for alder, med unntak av de med Gilbert syndrom, og ASAT/ALT innenfor ≤ 3 x øvre normalgrense.

  8. Nyrefunksjon: Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥60ml/min/1,73 m2 eller et normalt serumkreatinin basert på alder, beskrevet i tabellen nedenfor.

    Alder (år) Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 til ≤10 1,0 >10 til ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Hjertefunksjon:

    1. Normal ejeksjonsfraksjon (EKHO eller hjerte-MR) ≥ 53 % (eller den institusjonelle normalen; hvis et område er gitt, vil den øvre verdien av området bli brukt).
    2. EKG med QTC eller QTcF ≤450 msek.

  10. Tilstrekkelig blodtrykk definert som:

    Et blodtrykk (BP) ≤ 95. persentilen for alder, høyde og kjønn. Tilstrekkelig blodtrykk kan oppnås ved å bruke medisiner for behandling av hypertensjon. Deltakerne må være på stabilt antihypertensivt regime i minst 30 dager før studiestart.

  11. Vilje til å unngå overdreven soleksponering og bruk tilstrekkelig solbeskyttelse dersom soleksponering er forventet.
  12. Vilje til å unngå inntak av grapefrukt og Sevilla-appelsiner (samt andre produkter som inneholder disse fruktene, f.eks. grapefruktjuice eller marmelade) under studien, da disse kan påvirke selumetinib-metabolismen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på en optisk vei eller annet lavgradig gliom, høygradig gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft/svulst som krever behandling med kjemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  2. Pågående strålebehandling, kjemoterapi, hormonbehandling, immunterapi eller biologisk terapi rettet mot en svulst.
  3. Proteser, ortopediske implantater eller tannskinner som vil forstyrre volumetrisk analyse av mål-PN på MR.
  4. Bruk av et undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene.
  5. Ethvert bevis på alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom, aktiv infeksjon, aktive blødningsdiateser eller nyretransplantasjon, inkludert pasienter som er kjent for å ha hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) vil bli ekskludert.
  6. Deltakere som etter utrederens oppfatning kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.
  7. Refraktær kvalme og oppkast, kroniske gastrointestinale sykdommer (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom) eller betydelig tarmreseksjon som vil forhindre tilstrekkelig absorpsjon.
  8. Tilskudd med vitamin E større enn 100 % av den daglige anbefalte dosen. Eventuelle multivitaminer som inneholder vitamin E må seponeres før behandlingsstart.
  9. Deltakere som ikke oppnår tilstrekkelig blodtrykk til tross for antihypertensiv behandling for kontroll av blodtrykket.

  10. Hjertetilstander:

    1. Kjent arvelig koronar sykdom
    2. Symptomatisk hjertesvikt (NYHA klasse II-IV tidligere eller nåværende kardiomyopati, eller alvorlig hjerteklaffsykdom)
    3. Tidligere eller nåværende kardiomyopati
    4. Alvorlig hjerteklaffsykdom
    5. Historie om atrieflimmer

  11. Oftalmologiske tilstander:

    1. Nåværende eller tidligere historie med sentral serøs retinopati eller retinal pigmentepitelløsning (RPED).
    2. Nåværende eller tidligere historie med retinal veneokklusjon.
    3. Historie om strålebehandling som inkluderte bane i behandlingsfeltet.
    4. Kjent intraokulært trykk (IOP) > 21 mmHg (eller ULN justert etter alder) eller ukontrollert glaukom (uavhengig av IOP). Deltakere med kjent glaukom og økt IOP som ikke har meningsfylt syn (kun lysoppfatning eller ingen lysoppfatning) og ikke opplever smerte relatert til glaukom, kan være kvalifisert etter diskusjon med studieleder.
    5. Deltakere med andre betydelige abnormiteter ved oftalmisk undersøkelse bør diskuteres med studielederen for potensiell kvalifisering.
    6. Oftalmologiske funn sekundært til langvarig optisk pathway gliom (som synstap, synsnerveblekhet eller strabismus) vil IKKE anses som en signifikant abnormitet for studiens formål.
  12. Kjent alvorlig overfølsomhet overfor selumetinib eller ethvert hjelpestoff av selumetinib eller historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som selumetinib.
  13. Nylig større operasjon innen minimum 4 uker før oppstart av studiebehandling.
  14. Eventuell uløst kronisk toksisitet med CTCAE grad ≥ 2 fra tidligere behandling, bortsett fra alopecia.
  15. Får urtetilskudd eller medisiner kjent for å være sterke eller moderate hemmere eller indusere av cytokrom P450 (CYP)2C19 og CYP3A4 enzymer eller flukonazol med mindre slike produkter trygt kan seponeres minst 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før første dose studiemedisin.

DEL 3:

Inklusjonskriterier:

  1. Registrert på del 2 av denne studien og hadde PN-vekst >20 % ELLER utvikling av PN-relaterte symptom(er) under observasjonsdelen av del 2 (inkludert de første 2 årene for observasjonsarmen ELLER i løpet av det første året med observasjon etter behandling med selumetinib ).
  2. Kroppsoverflateareal (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [avventer tilgjengelighet av granulatformulering].
  3. Ytelsesstatus: Lansky ytelse ≥70 %. Deltakere som er rullestolbundet på grunn av lammelse eller immobilitet sekundært til en ikke-PN-relatert manifestasjon av NF1 (som tibial pseudartrose eller alvorlig skoliose) bør betraktes som ambulerende når de sitter i rullestolen.
  4. Kan svelge hele kapsler [Venter på tilgjengelighet av granulatformulering].
  5. Hematologisk funksjon: Absolutt nøytrofiltall ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dL og blodplater ≥100 000/µL (uten transfusjoner).
  6. Leverfunksjon: Bilirubin innenfor 1,5 x øvre normalgrense for alder, med unntak av de med Gilbert syndrom, og ASAT/ALT innenfor ≤ 3 x øvre normalgrense.

  7. Nyrefunksjon: Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥60mL/min/1,73 m2 eller et normalt serumkreatinin basert på alder, beskrevet i tabellen nedenfor.

    Alder (år) Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 til ≤10 1,0 >10 til ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Hjertefunksjon:

    1. Normal ejeksjonsfraksjon (EKHO eller hjerte-MR) ≥ 53 % (eller den institusjonelle normalen; hvis et område er gitt, vil den øvre verdien av området bli brukt).
    2. EKG med QTC eller QTcF ≤450 msek.

  9. Tilstrekkelig blodtrykk definert som:

    Et blodtrykk (BP) ≤ 95. persentilen for alder, høyde og kjønn. Tilstrekkelig blodtrykk kan oppnås ved å bruke medisiner for behandling av hypertensjon. Deltakerne må være på stabilt antihypertensivt regime i minst 30 dager før studiestart.

  10. Vilje til å unngå overdreven soleksponering og bruk tilstrekkelig solbeskyttelse dersom soleksponering er forventet.
  11. Vilje til å unngå inntak av grapefrukt og Sevilla-appelsiner (samt andre produkter som inneholder disse fruktene, f.eks. grapefruktjuice eller marmelade) under studien, da disse kan påvirke selumetinib-metabolismen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på en optisk vei eller annet lavgradig gliom, høygradig gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft/svulst som krever behandling med kjemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  2. Pågående strålebehandling, kjemoterapi, hormonbehandling, immunterapi eller biologisk terapi rettet mot en svulst.
  3. Proteser, ortopediske implantater eller tannskinner som vil forstyrre volumetrisk analyse av mål-PN på MR.
  4. Ethvert bevis på alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom, aktiv infeksjon, aktive blødningsdiateser eller nyretransplantasjon, inkludert pasienter som er kjent for å ha hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) vil bli ekskludert.
  5. Deltakere som etter utrederens oppfatning kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.
  6. Refraktær kvalme og oppkast, kroniske gastrointestinale sykdommer (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom) eller betydelig tarmreseksjon som vil forhindre tilstrekkelig absorpsjon.
  7. Tilskudd med vitamin E større enn 100 % av den daglige anbefalte dosen. Eventuelle multivitaminer som inneholder vitamin E må seponeres før behandlingsstart.
  8. Deltakere som ikke oppnår tilstrekkelig blodtrykk til tross for antihypertensiv behandling for kontroll av blodtrykket.

  9. Hjertetilstander:

    1. Kjent arvelig koronar sykdom
    2. Symptomatisk hjertesvikt (NYHA klasse II-IV tidligere eller nåværende kardiomyopati, eller alvorlig hjerteklaffsykdom)
    3. Tidligere eller nåværende kardiomyopati
    4. Alvorlig hjerteklaffsykdom
    5. Historie om atrieflimmer

  10. Oftalmologiske tilstander:

    1. Nåværende eller tidligere historie med sentral serøs retinopati eller retinal pigmentepitelløsning (RPED).
    2. Nåværende eller tidligere historie med retinal veneokklusjon.
    3. Historie om strålebehandling som inkluderte bane i behandlingsfeltet.
    4. Kjent intraokulært trykk (IOP) > 21 mmHg (eller ULN justert etter alder) eller ukontrollert glaukom (uavhengig av IOP). Deltakere med kjent glaukom og økt IOP som ikke har meningsfylt syn (kun lysoppfatning eller ingen lysoppfatning) og ikke opplever smerte relatert til glaukom, kan være kvalifisert etter diskusjon med studieleder.
    5. Deltakere med andre betydelige abnormiteter ved oftalmisk undersøkelse bør diskuteres med studielederen for potensiell kvalifisering.
    6. Oftalmologiske funn sekundært til langvarig optisk pathway gliom (som synstap, synsnerveblekhet eller strabismus) vil IKKE anses som en signifikant abnormitet for studiens formål.
  11. Kjent alvorlig overfølsomhet overfor selumetinib eller ethvert hjelpestoff av selumetinib eller historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som selumetinib.
  12. Nylig større operasjon innen minimum 4 uker før oppstart av studiebehandling.
  13. Eventuell uløst kronisk toksisitet med CTC AE grad ≥ 2 fra tidligere behandling, bortsett fra alopecia.
  14. Får urtetilskudd eller medisiner kjent for å være sterke eller moderate hemmere eller indusere av cytokrom P450 (CYP)2C19 og CYP3A4 enzymer eller flukonazol med mindre slike produkter trygt kan seponeres minst 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før første dose studiemedisin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Ingen inngripen: Del 1: WBMRI for NF1-pasienter uten kjent PN
For å vurdere forekomsten av asymptomatisk PN på et hvilket som helst sted hos deltakere med NF1 og ingen kjent PN
Eksperimentell: Del 2: Behandlingsrandomisering til selumetinib vs observasjon
For å avgjøre om selumetinib-behandling forhindrer PN-vekst hos unge deltakere med asymptomatiske svulster på høyrisikosteder
Legemiddel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) ved FDA-godkjent dose på 25 mg/m2/dose PO BID
Andre navn:
  • Koselugo
Eksperimentell: Del 3: Del 2 deltakere med voksende eller symptomatisk PN
For å vurdere andelen deltakere som er i stand til å opprettholde tumorrespons etter overgang til et intermitterende doseringsskjema
Legemiddel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) ved FDA-godkjent dose på 25 mg/m2/dose PO BID
Andre navn:
  • Koselugo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 60 måneder
Progresjonsfri overlevelse (PFS) i gruppen behandlet med selumetinib sammenlignet med de i observasjonsgruppen
60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakerne fant å ha en tidligere ukjent målbar PN
Tidsramme: 60 måneder
Andel deltakere som ble funnet å ha en tidligere ukjent målbar PN hvor som helst på WBMRI-avbildning
60 måneder
PFS
Tidsramme: 60 måneder
2) PFS gjennom ett år etter overgang fra kontinuerlig til intermitterende doseringsplan
60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Alabama at Birmingham

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
27. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2031

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IRB-300010135
  • 164893 (Annen identifikator: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Annet stipend/finansieringsnummer: DoD and Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger