This is a Study to Get More Information About Non Ambulatory Boys & Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
17 januari 2017 bijgewerkt door: Anne Connolly, Washington University School of Medicine
Clinical Outcomes Validation in Non Ambulatory and Young Boys/Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Many therapeutic trials in DMD exclude non-ambulatory boys and men.
Rate of progression in these non-ambulatory patients has been studied but consensus has not been reached for what measures are most reliable and reproducible.
Furthermore, any treatment trial would be expected to demonstrate improved function and improvement in quality of life.
Therefore, function, strength, and quality of life must be understood and standardized.
While the goal of this proposal is to standardize clinical outcomes for therapeutic trials, careful understanding of the progression of DMD in non ambulatory boys may also lead to better medical treatment.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 22 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Non ambulatory boys and men with Duchenne muscular dystrophy
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
- Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
- Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
Exclusion Criteria:
1. For Non-ambulatory study, the inability to understand and cooperate with the testing would exclude a subject. -
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Dystrophin gene mutations that predispose to early onset cardiomyopathy
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anne Connolly, M.D., Washington University School of Medicine
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 april 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 april 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
5 april 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
18 januari 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 januari 2017
Laatst geverifieerd
1 januari 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10-0067
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .