This is a Study to Get More Information About Non Ambulatory Boys & Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
17 de enero de 2017 actualizado por: Anne Connolly, Washington University School of Medicine
Clinical Outcomes Validation in Non Ambulatory and Young Boys/Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Many therapeutic trials in DMD exclude non-ambulatory boys and men.
Rate of progression in these non-ambulatory patients has been studied but consensus has not been reached for what measures are most reliable and reproducible.
Furthermore, any treatment trial would be expected to demonstrate improved function and improvement in quality of life.
Therefore, function, strength, and quality of life must be understood and standardized.
While the goal of this proposal is to standardize clinical outcomes for therapeutic trials, careful understanding of the progression of DMD in non ambulatory boys may also lead to better medical treatment.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 22 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Non ambulatory boys and men with Duchenne muscular dystrophy
Descripción
Inclusion Criteria:
- For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
- Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
- Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
Exclusion Criteria:
1. For Non-ambulatory study, the inability to understand and cooperate with the testing would exclude a subject. -
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Dystrophin gene mutations that predispose to early onset cardiomyopathy
Periodo de tiempo: 3 years
|
3 years
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne Connolly, M.D., Washington University School of Medicine
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de abril de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de abril de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de abril de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de enero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de enero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 10-0067
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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