This is a Study to Get More Information About Non Ambulatory Boys & Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
2017年1月17日 更新者：Anne Connolly、Washington University School of Medicine
Clinical Outcomes Validation in Non Ambulatory and Young Boys/Men With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Many therapeutic trials in DMD exclude non-ambulatory boys and men.
Rate of progression in these non-ambulatory patients has been studied but consensus has not been reached for what measures are most reliable and reproducible.
Furthermore, any treatment trial would be expected to demonstrate improved function and improvement in quality of life.
Therefore, function, strength, and quality of life must be understood and standardized.
While the goal of this proposal is to standardize clinical outcomes for therapeutic trials, careful understanding of the progression of DMD in non ambulatory boys may also lead to better medical treatment.
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Missouri
-
St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 22年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
Non ambulatory boys and men with Duchenne muscular dystrophy
描述
Inclusion Criteria:
- For Non-ambulatory study, boys must be unable to walk without assistive devices for greater than or equal to one year.
- Age at onset of study for non-ambulatory boys and men: greater than or equal to 7 years through age 22 years.
- Genetic or biopsy confirmation of dystrophinopathy or clinical diagnosis of DMD with biopsy/genetic confirmation in a primary relative.
Exclusion Criteria:
1. For Non-ambulatory study, the inability to understand and cooperate with the testing would exclude a subject. -
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
Dystrophin gene mutations that predispose to early onset cardiomyopathy
大体时间：3 years
|
3 years
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Anne Connolly, M.D.、Washington University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年3月1日
初级完成 (实际的)
2013年11月1日
研究完成 (实际的)
2013年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年4月1日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月1日
首次发布 (估计)
2010年4月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月17日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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