Enkele behandeling met FT1050 van een ex-vivo gemoduleerde navelstrengbloedeenheid
Een fase I-studie van een enkele FT1050 (16,16-dimethylprostaglandine E2) ex vivo-gemoduleerde navelstrengbloedeenheid (CB) na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit voor volwassenen met hematologische maligniteiten
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De proef zal worden uitgevoerd in drie opeenvolgende cohorten van elk 6-12 evalueerbare proefpersonen.
Cohort 1 zal in aanmerking komende proefpersonen inschrijven voor wie een enkele CB-eenheid is geïdentificeerd die voldoet aan de minimale HLA-matchingcriteria en een minimale pre-cryopreservatie totale kerncel (TNC) dosis heeft van ten minste 2,5 x 10^7 cellen/kg. Cohort 2 is identiek aan cohort 1, behalve dat de TNC-dosis van de CB-eenheid tussen 2,0 - <2,5 x 10^7 cellen/kg moet liggen. Ten slotte is cohort 3 identiek aan cohort 2, behalve dat de TNC-dosis van de CB-eenheid tussen 1,5 - <2,0 x 10^7 cellen/kg moet liggen. Als er geen veiligheidsregels worden geactiveerd, gaat het onderzoek door naar het volgende doseringscohort. Binnen een doseringscohort mogen niet meer dan drie proefpersonen tegelijkertijd voor dag 42 zijn, tenzij ze al neutrofielen hebben getransplanteerd. Het laatste doseringscohort wordt gedefinieerd als het laatste cohort waarin 12 evalueerbare proefpersonen worden behandeld en er geen stopregels worden geactiveerd. Het overeenkomstige TNC-dosisniveau wordt beschouwd als het minimaal aanvaardbare TNC-dosisniveau.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02214
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana Farber Cancer Institute-Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Ohio State Univeristy Comprehensive Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersonen met hematologische maligniteiten voor wie allogene stamceltransplantatie klinisch geschikt wordt geacht. In aanmerking komende ziekten en stadia zijn onder meer:
- Non-Hodgkin-lymfoom of Hodgkin-lymfoom
- Chronische lymfatische leukemie (CLL)
- Acute myeloïde leukemie (AML)
- Chronische myeloïde leukemie (CML)
Gebrek aan 5-6/6 HLA-gematchte verwante of 8/8 HLA-A, B, C, DRß1-gematchte niet-verwante donor; of niet-verwante donor niet beschikbaar binnen het juiste tijdsbestek.
- Identificatie van geschikte back-up CB-eenheid(en) (enkele eenheid met pre-cryopreservatie celdosis ≥ 2,5 x 10^7 TNC/kg of twee eenheden met pre-cryopreservatie celdosis ≥ 1,5 x 10^7 TNC/kg elk) en voldoen aan minimum HLA-overeenkomstcriteria.
- Een acceptabel alternatief voor een of twee back-up CB-eenheden is de identificatie van een in aanmerking komende verwante haplo-identieke donor die voldoet aan de minimale HLA-overeenkomstcriteria.
- Leeftijd 18-65 jaar.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2.
- Ondertekend IRB-goedgekeurd Informed Consent Form (ICF).
Uitsluitingscriteria:
De volgende hematologische maligniteiten zijn uitgesloten:
- Myelofibrose (Agnogene myeloïde metaplasie)
- Aplastische anemie.
- Eerdere behandeling met een allogene transplantatie
- Hartziekte: symptomatisch congestief hartfalen of bewijs van linkerventrikel
- disfunctie (ejectiefractie < 40%) zoals gemeten met een gated radionucleotide ventriculogram of echocardiogram; actieve angina pectoris of ongecontroleerde hypertensie; voorgeschiedenis van myocardinfarct met depressieve ejectiefractie.
- Longziekte: symptomatische chronische obstructieve longziekte, symptomatische restrictieve longziekte of gecorrigeerde DLCO van < 50% van voorspeld, gecorrigeerd voor hemoglobine.
- Nierziekte: serumcreatinine > 2,0 mg/dl en berekende creatinineklaring < 40 ml/min
- Leverziekte: serumbilirubine > 2,0 mg/dl (behalve in het geval van het syndroom van Gilbert of aanhoudende hemolytische anemie), SGOT of SGPT > 3 x bovengrens van normaal.
- Neurologische ziekte: symptomatische leuko-encefalopathie, actieve CZS-maligniteit of andere neuropsychiatrische afwijkingen waarvan wordt aangenomen dat ze transplantatie verhinderen.
- HIV-antilichaam.
- Ongecontroleerde infectie.
- Zwangerschap of moeder die borstvoeding geeft.
- Onvermogen om te voldoen aan de zorgeisen na allogene stamceltransplantatie.
- Deelname aan een gelijktijdig klinisch onderzoek met een nieuw, niet-goedgekeurd onderzoeksgeneesmiddel < 30 dagen voorafgaand aan dag 0.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Enkele FT1050 behandelde UCB-eenheid
Ex-vivo CXCR4 opgereguleerde hematopoietische voorlopercellen, navelstrengbloed
|
Ex-vivo CXCR4 opgereguleerde hematopoietische voorlopercellen, navelstrengbloed
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Neutrofiele innesteling/chimerisme
Tijdsspanne: Dag 42
|
Om de minimaal effectieve TNC-dosis te bepalen voor een enkele met FT1050 behandelde CB-eenheid op basis van neutrofielentransplantatie/chimerisme bij gebruik voor hematopoëtische reconstitutie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit voor hematologische maligniteiten.
|
Dag 42
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid
Tijdsspanne: Dag 100
|
Definieer het veiligheidsprofiel van de behandeling met een enkele met FT1050 behandelde CB-eenheid.
Om de voorlopige werkzaamheid van de behandeling met een enkele met FT1050 behandelde CB-eenheid te definiëren.
|
Dag 100
|
|
Immuun reconstitutie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Om de immuunreconstitutie te beoordelen (B-, T- en NK-cellen).
|
2 jaar
|
|
Donateur zoeken
Tijdsspanne: Dag 0
|
Om de tijd te bepalen vanaf de start van het zoeken naar een donor tot aan de transplantatie.
|
Dag 0
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Samuel Dychter, MD, Fate Therapeutics
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Leukemie, Lymfoïde
- Leukemie, B-cel
- Lymfoom
- Leukemie
- Leukemie, myeloïde
- Leukemie, myeloïde, acuut
- Ziekte van Hodgkin
- Lymfoom, non-Hodgkin
- Voorlopercel lymfoblastische leukemie-lymfoom
- Leukemie, lymfatische, chronische, B-cel
Andere studie-ID-nummers
- FT1050-02
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .