Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de werkzaamheid van systematische behandeling met folinezuur en schildklierhormoon op de psychomotorische ontwikkeling van het syndroom van Down bij jonge kinderen (ACTHYF)

30 april 2020 bijgewerkt door: Institut Jerome Lejeune

Evaluatie van het volgende bij zeer jonge kinderen met het syndroom van Down:

  • de werkzaamheid van systematische behandeling met L-thyroxine in gecontroleerde doses (klinisch en door ultrasensitieve thyreostimulerend hormoon (TSH) -test),
  • de werkzaamheid van systematische behandeling met folinezuur bij een dosis van 1 mg/kg/o.i.d,
  • elke interactie tussen deze twee behandelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

175

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Institut Jerome Lejeune

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënt met een karyotype dat homogene, vrije of Robertsoniaanse translocatietrisomie vertoont 21
  • patiënt die een cardiale echografie heeft ondergaan die geen ernstige hartziekte vertoont
  • patiënt van 6 tot 18 maanden oud bij inclusie

Uitsluitingscriteria:

  • aangeboren hypothyreoïdie
  • hypothyreoïdie aangetoond door laboratoriumtesten (TSH > 7mUI/l)
  • presenteren of hebben gepresenteerd hyperthyreoïdie
  • leukemie presenteren of hebben gehad
  • West-syndroom of enige andere vorm van epilepsie of onstabiele neurologische ziekte presenteren of hebben vertoond
  • tekenen van een aandoening van het centrale zenuwstelsel vertoont of heeft vertoond: beroerte, postoperatieve hypoxie, meningitis)
  • met ernstige hartaandoeningen op cardiale echografie, met hemodynamische effecten
  • met niet-gecontroleerde hartritmestoornissen
  • Apgar < 7 tot 5 min bij geboorte
  • Zwangerschapsduur < 231 dagen (33 zwangerschapsweken)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Thyroxine + folinezuur
Geneesmiddel: schildklierhormoon en folinezuur
schildklierhormoon 25microg of placebo in tabletten folinezuur 5 mg of placebo in capsules
Actieve vergelijker: Thyroxine + folinezuur placebo
Geneesmiddel: schildklierhormoon en folinezuur
schildklierhormoon 25microg of placebo in tabletten folinezuur 5 mg of placebo in capsules
Actieve vergelijker: Thyroxine placebo + folinezuur
Geneesmiddel: schildklierhormoon en folinezuur
schildklierhormoon 25microg of placebo in tabletten folinezuur 5 mg of placebo in capsules
Placebo-vergelijker: Thyroxine placebo + folinezuur placebo
Geneesmiddel: schildklierhormoon en folinezuur
schildklierhormoon 25microg of placebo in tabletten folinezuur 5 mg of placebo in capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GMDS (Griffiths Mentale Ontwikkelingsschaal)
Tijdsspanne: 12 maanden
GMDS voor het testen en schatten van de psychomotorische ontwikkeling van baby's vanaf de geboorte tot 2 jaar via zes subschalen: Bewegingsapparaat, Persoonlijk-sociaal, Gehoor en taal, Oog-Handcoördinatie, Prestaties. Sub- en Algemene Quotiënten (GDQ) standaardscores zijn gebaseerd op een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 16. Voor kinderen met een ontwikkelingsachterstand, wat het geval is voor kinderen met het syndroom van Down, konden quotiënttabellen niet worden gebruikt omdat sub- en algemene quotiëntvloeren bij 50 liggen. Voor elke subschaal werd een ruwe score afgeleid van de bijdragende items. De totale onbewerkte score werd verkregen door onbewerkte subschaalscores toe te voegen. De som van alle ruwe scores op de subschaal werd omgezet in een ontwikkelingsleeftijd met behulp van de correspondentietabel. Subschaal- en globale ontwikkelingsquotiënten werden berekend door de ontwikkelingsleeftijd te delen door de chronologische leeftijd vermenigvuldigd met 100. Voor te vroeg geboren baby's werd de chronologische leeftijd gecorrigeerd rekening houdend met de zwangerschapsduur. Hogere QD-scores laten een beter psychomotorisch ontwikkelingsresultaat zien
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
BL (Brunet Lezine herziene schaal)
Tijdsspanne: 12 maanden
BL omvat 4 subschalen: Locomotor, Coördinatie, Taal, Gezelligheid. Subschaal en globale ontwikkelingsquotiënten werden berekend door de ontwikkelingsleeftijd te delen door de chronologische leeftijd vermenigvuldigd met 100. Dit soort formules geven geen min-max uitkomst. Hogere QD-scores laten een beter psychomotorisch ontwikkelingsresultaat zien.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut Jerome Lejeune

Medewerkers

Central Hospital, Nancy, France
Hôpital Cochin

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Clotilde MIRCHER, MD, Institut Jerome Lejeune, Paris, France
  • Studie stoel: Franck STURTZ, MD, PhD, Department of Biochemistry and Molecular Genetics, Limoges University, Limoges, France

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

12 april 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IJL-AFHT-TH10

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren