Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektvurdering af systematisk behandling med folinsyre og skjoldbruskkirtelhormon på psykomotorisk udvikling af Downs syndrom små børn (ACTHYF)

30. april 2020 opdateret af: Institut Jerome Lejeune

Evaluering af følgende hos meget små børn med Downs syndrom:

  • effektiviteten af ​​systematisk behandling med L-thyroxin ved kontrollerede doser (klinisk og ved ultrasensitiv thyreostimulerende hormon (TSH) assay),
  • effektiviteten af ​​systematisk folinsyrebehandling ved en dosis på 1 mg/kg/o.i.d,
  • enhver interaktion mellem disse to behandlinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Institut Jérôme Lejeune

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patient med en karyotype, der viser homogen, fri eller Robertsonsk translokationstrisomi 21
  • patient, der har gennemgået en hjerteultralyd, der ikke har vist nogen alvorlig hjertesygdom
  • patient i alderen 6 til 18 måneder ved inklusion

Ekskluderingskriterier:

  • medfødt hypothyroidisme
  • hypothyroidisme påvist ved laboratorietest (TSH > 7mUI/l)
  • præsenterer eller har præsenteret hyperthyroidisme
  • præsenterer eller har præsenteret leukæmi
  • præsenterer eller har præsenteret West syndrom eller enhver anden form for epilepsi eller ustabil neurologisk sygdom
  • viser eller har vist tegn på lidelser i centralnervesystemet: slagtilfælde, postoperativ hypoxi, meningitis)
  • viser alvorlig hjertesygdom på hjerteultralyd med hæmodynamiske effekter
  • præsenterer ikke-kontrolleret hjertearytmi
  • Apgar < 7 til 5 min ved fødslen
  • Svangerskabsalder < 231 dage (33 graviditetsuger)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Thyroxin + folinsyre
Medicin: thyreoideahormon og folinsyre
thyreoideahormon 25 mikrog eller placebo i tabletter folinsyre 5 mg eller placebo i kapsler
Aktiv komparator: Thyroxin+folinsyre placebo
Medicin: thyreoideahormon og folinsyre
thyreoideahormon 25 mikrog eller placebo i tabletter folinsyre 5 mg eller placebo i kapsler
Aktiv komparator: Thyroxin placebo+ folinsyre
Medicin: thyreoideahormon og folinsyre
thyreoideahormon 25 mikrog eller placebo i tabletter folinsyre 5 mg eller placebo i kapsler
Placebo komparator: Thyroxin placebo+ folinsyre placebo
Medicin: thyreoideahormon og folinsyre
thyreoideahormon 25 mikrog eller placebo i tabletter folinsyre 5 mg eller placebo i kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GMDS (Griffiths Mental Development Scale)
Tidsramme: 12 måneder
GMDS til test og estimering af babys psykomotoriske udvikling fra fødslen til 2 år gennem seks underskalaer: Locomotor, Personal-social, Hearing and language, Eye-Hand-koordination, Performance.Sub- og General Quotients (GDQ) standardscore er baseret på et gennemsnit af 100 og en standardafvigelse på 16. For børn med forsinket udvikling, hvilket er tilfældet for børn med Downs syndrom, kunne kvotienttabeller ikke bruges, fordi under- og generelle kvotientgulve på 50. For hver underskala blev der udledt en råscore fra de bidragende elementer. Samlet rå score blev opnået ved at tilføje subskala rå score. Summen af ​​alle underskala råscores blev konverteret til en udviklingsalder ved hjælp af korrespondancetabel. Subskala og globale udviklingskvotienter blev beregnet ved at dividere udviklingsalderen med den kronologiske alder ganget med 100. For præmature spædbørn blev kronologisk alder korrigeret under hensyntagen til svangerskabsperioden. Højere QD's score viser et bedre psykomotorisk udviklingsresultat
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
BL (Brunet Lezine Revised Scale)
Tidsramme: 12 måneder
BL omfatter 4 underskalaer: Bevægelse, Koordination, Sprog, Omgængelighed. Subskala og globale udviklingspementelle kvotienter blev beregnet ved at dividere den udviklingspementelle alder med den kronologiske alder ganget med 100. Denne form for formler giver ikke et min-max resultat. Højere QD's score viser et bedre psykomotorisk udviklingsresultat.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut Jerome Lejeune

Samarbejdspartnere

Central Hospital, Nancy, France
Hôpital Cochin

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Clotilde MIRCHER, MD, Institut Jerome Lejeune, Paris, France
  • Studiestol: Franck STURTZ, MD, PhD, Department of Biochemistry and Molecular Genetics, Limoges University, Limoges, France

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2012

Først opslået (Skøn)

12. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2020

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IJL-AFHT-TH10

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Downs syndrom

Kliniske forsøg med thyreoideahormon og folinsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner