Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Burosumab en 1-25 (OH) vitamine D op menselijke osteoclasten (HYPO-CLASTE)

5 oktober 2022 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Effect van Burosumab en 1-25 (OH) Vitamine D op menselijke osteoclasten van patiënten met hypofosfatemische rachitis (HR)

Fibroblastgroeifactor 23 (FGF23) is de hoeksteen van het fosfaat-/calcium-/vitamine-D-metabolisme: het wordt voornamelijk gesynthetiseerd door osteocyten en werkt als een fosfateringsmiddel, remmer van dihydroxyvitamine D en remmer van de synthese en secretie van bijschildklierhormoon (PTH) in de meeste weefsels.

De specifieke rol van FGF23 op bot moet nog worden aangetoond. Bij sommige ziekten, zoals hypofosfatemische rachitis (HR), is de directe rol van FGF23 op het bot nog niet bestudeerd, voor zover wij weten, terwijl deze genetische hypofosfatemie secundair is aan overexpressie van FGF23, hetzij een activerende mutatie van FGF23 of remmende mutaties van zijn remmers. (Dentinematrix zure fosfoproteïne 1 (DMP1) en fosfaatregulerende neutrale endopeptidase, X-linked (PHEX)). Patiënten met X-gebonden hypofosfatemische rachitis (XLH) hebben echter hogere circulerende FGF23-spiegels dan gezonde controles en deze spiegels zijn hoger bij behandelde patiënten.

De behandeling van XLH bestaat voornamelijk uit het corrigeren van het natuurlijke vitamine D-defect door het voorschrijven van actieve vitamine D-analogen en fosfaatsuppletie om de botmineralisatie te verbeteren en tandheelkundige complicaties, groei en botmisvormingen te verminderen. Onlangs is een nieuwe therapeutische optie ontwikkeld voor XLH, burosumab, een humaan monoklonaal antilichaam dat FGF23-activiteit bindt en remt. Het gebruik van burosumab is momenteel in Frankrijk goedgekeurd bij een aantal pediatrische patiënten met ernstige vormen van XLH.

Onafhankelijk van de indirecte boteffecten van fosfaatcorrectie en vitamine D-spiegels, is de directe rol van burosumab op botcellen nooit onderzocht. Het doel van dit project is om de osteoclastische biologie van patiënten met HR te bestuderen in vergelijking met controlepatiënten, en om de directe impact van de behandelingen die in deze pathologie worden gebruikt op menselijke osteoclasten te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

52

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lyon, Frankrijk
        • Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Bicêtre Paris Saclay

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

patiënten met hypofosfatemische rachitis en controlepatiënten zonder hypofosfatemische rachitis

Beschrijving

patiënten met hypofosfatemische rachitis:

Inclusiecriteria:

  • kinderen van 2 jaar tot 18 jaar en volwassenen
  • patiënten met HR gevolgd in het centrum van calcium- en fosformetabolisme zeldzame ziekten in Lyon-
  • Patiënten en ouder/gezaghebbende die op de hoogte zijn gebracht van het onderzoek en geen bezwaar hebben tegen deelname

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt die wordt behandeld met orale corticosteroïden of die voor de operatie meer dan 3 maanden met corticosteroïden is behandeld.
  • Patiënten onder curatele of curatele
  • Zwangere en/of borstvoeding gevende vrouw
  • Patiënt van vrijheid beroofd

Controles patiënten:

Inclusiecriteria:

  • kinderen van 2 jaar tot 18 jaar en volwassenen
  • patiënten met een normale nierfunctie (Schwartz glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >90 ml/min/1,73 m²)
  • Patiënten en ouder/gezaghebbende die op de hoogte zijn gebracht van het onderzoek en geen bezwaar hebben tegen deelname

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt die wordt behandeld met orale corticosteroïden of die voor de operatie meer dan 3 maanden met corticosteroïden is behandeld.
  • Patiënten onder curatele of curatele
  • Zwangere en/of borstvoeding gevende vrouw
  • Patiënt van vrijheid beroofd
  • Patiënt behandeld met immunosuppressiva
  • Patiënt met ontstekingsziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
patiënten met hypofosfatemische rachitis
30 patiënten met hypofosfatemische rachitis ouder dan 2 jaar zullen in deze studie worden opgenomen
Ander: bloedmonster
Er wordt een bloedmonster van 25 ml verzameld op citraatbuisjes voor osteoclastische analyse.
regelt patiënten
10 controlepatiënten van de pediatrische nefrologie-eenheid zonder hypofosfatemische rachitis, ouder dan 2 jaar zullen in deze studie worden opgenomen
Ander: bloedmonster
Er wordt een bloedmonster van 25 ml verzameld op citraatbuisjes voor osteoclastische analyse.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
aantal osteoclastische cellen verkregen na aan het einde van de differentiatie
Tijdsspanne: 1 dag
De analyse van osteoclastische differentiatie zal verkregen worden uit de botcellen van patiënten met burosumab en/of 1-25 (OH) vitamine D
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL19_0725
  • 2019-A02914-53 (Andere identificatie: ID-RCB)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op bloedmonster

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren