인간 파골 세포에 대한 Burosumab 및 1-25(OH) 비타민 D (HYPO-CLASTE)
저인산혈증 구루병(HR) 환자의 인간 파골 세포에 대한 Burosumab 및 1-25(OH) 비타민 D의 효과
섬유아세포 성장인자 23(FGF23)은 인산염/칼슘/비타민 D 대사의 초석입니다. 주로 골세포에서 합성되며 인산염화제, 디하이드록시비타민 D 억제제, 부갑상선 호르몬(PTH)의 합성 및 분비 억제제로 작용합니다. 대부분의 조직.
뼈에 대한 FGF23의 구체적인 역할은 아직 입증되지 않았습니다. 저인산혈증 구루병(HR)과 같은 일부 질병에서 뼈에 대한 FGF23의 직접적인 역할은 아직 우리가 아는 한 연구되지 않은 반면, 이러한 유전적 저인산혈증은 FGF23의 활성화 돌연변이 또는 억제제의 억제 돌연변이 여부에 관계없이 FGF23의 과발현에 이차적입니다. (상아질 매트릭스 산성 인단백질 1(DMP1) 및 인산염 조절 중성 엔도펩티다제, X-연결(PHEX)). 그러나 X-연관 저인산혈증 구루병(XLH) 환자는 건강한 대조군보다 순환 FGF23 수치가 더 높고 이 수치는 치료받은 환자에서 더 높습니다.
XLH의 관리는 주로 활성 비타민 D 유사체를 처방하고 인산염 보충제를 처방하여 천연 비타민 D 결함을 교정하여 뼈의 광물화를 개선하고 치아 합병증, 성장 및 뼈 기형을 줄이는 것으로 구성됩니다. 최근, FGF23 활성에 결합하여 억제하는 인간 단일클론 항체인 부로수맙(burosumab) XLH에 대한 새로운 치료 옵션이 개발되었습니다. 부로수맙의 사용은 현재 중증 XLH가 있는 일부 소아 환자에 대해 프랑스에서 승인되었습니다.
인산염 교정 및 비타민 D 수치의 간접적인 뼈 효과와는 별개로, 뼈 세포에 대한 부로수맙의 직접적인 역할은 연구된 적이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 대조군 환자와 비교하여 HR 환자의 파골 세포 생물학을 연구하고 인간 파골 세포에 대한 이 병리학에 사용된 치료법의 직접적인 영향을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Bron, 프랑스, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Lyon, 프랑스
- Hôpital Edouard Herriot
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Paris, 프랑스
- Hôpital Bicêtre Paris Saclay
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
저인산혈증 구루병 환자:
포함 기준:
- 2세에서 18세 사이의 어린이 및 성인
- HR 환자는 리옹에서 칼슘과 인 대사의 중심에 있는 희귀 질환을 추적했습니다.
- 환자 및 부모/친권자로서 연구에 대한 통지를 받았고 참여에 반대하지 않는 자
제외 기준:
- 경구 코르티코스테로이드 치료를 받고 있거나 수술 전 3개월 이상 코르티코스테로이드 치료를 받은 환자.
- 튜터십 또는 큐레이터십을 받는 환자
- 임산부 및/또는 모유 수유 중인 여성
- 자유를 박탈당한 환자
통제 환자:
포함 기준:
- 2세에서 18세 사이의 어린이 및 성인
- 신장 기능이 정상인 환자(Schwartz glomerular filtration rate (GFR) >90 ml/min/1.73m²)
- 환자 및 부모/친권자로서 연구에 대한 통지를 받았고 참여에 반대하지 않는 자
제외 기준:
- 경구 코르티코스테로이드 치료를 받고 있거나 수술 전 3개월 이상 코르티코스테로이드 치료를 받은 환자.
- 튜터십 또는 큐레이터십을 받는 환자
- 임산부 및/또는 모유 수유 중인 여성
- 자유를 박탈당한 환자
- 면역억제제로 치료받는 환자
- 염증성 질환 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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저인산혈증 구루병 환자
2세 이상의 저인산혈증성 구루병 환자 30명이 본 연구에 포함됩니다.
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파골 세포 분석을 위해 25mL 혈액 샘플을 구연산염 튜브에 수집합니다.
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환자를 통제하다
저인산혈증성 구루병이 없는 소아 신장병동의 10명의 대조군 환자, 2세 이상 이 연구에 포함됩니다.
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파골 세포 분석을 위해 25mL 혈액 샘플을 구연산염 튜브에 수집합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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분화 종료 후 얻은 파골 세포의 수
기간: 1 일
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부로수맙 및/또는 1-25(OH) 비타민 D 환자의 뼈 세포에서 파골세포 분화 분석을 수행합니다.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 69HCL19_0725
- 2019-A02914-53 (기타 식별자: ID-RCB)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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혈액 샘플에 대한 임상 시험
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