Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALN-TTRSC04 bij gezonde proefpersonen te evalueren
13 februari 2026 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van subcutaan toegediend ALN-TTRSC04 bij gezonde proefpersonen te evalueren
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek (PD) en farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige oplopende doses ALN-TTRSC04.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
96
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Body mass index (BMI) ≥18,0 kg/m^2 en ≤30 kg/m^2 beoordeeld bij screening.
Uitsluitingscriteria:
- Heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
- Heeft alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of direct bilirubine boven de bovengrens van normaal (ULN).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALN-TTRSC04
Deelnemers krijgen een enkele dosis ALN-TTRSC04 toegediend.
|
ALN-TTRSC04 wordt toegediend via subcutane (SC) injectie.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een enkele dosis placebo toegediend.
|
Placebo zal worden toegediend door middel van SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
|
Tot 20 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumtransthyretine (TTR)-niveaus in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Tot 18 maanden
|
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van ALN-TTRSC04
Tijdsspanne: Dag 1 t/m Dag 4
|
Dag 1 t/m Dag 4
|
|
Tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van ALN-TTRSC04
Tijdsspanne: Dag 1 t/m Dag 4
|
Dag 1 t/m Dag 4
|
|
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van ALN-TTRSC04
Tijdsspanne: Dag 1 t/m Dag 4
|
Dag 1 t/m Dag 4
|
|
Fractie van ALN-TTRSC04 uitgescheiden in de urine (bijv.)
Tijdsspanne: Tot dag 2
|
Tot dag 2
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 januari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 september 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 september 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTRSC04-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .