Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ALN-TTRSC04 em indivíduos saudáveis
13 de fevereiro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose única ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de ALN-TTRSC04 administrado por via subcutânea em indivíduos saudáveis
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica (PD) e farmacocinética (PK) de doses ascendentes únicas de ALN-TTRSC04.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
96
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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London, Reino Unido, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Índice de massa corporal (IMC) ≥18,0 kg/m^2 e ≤30 kg/m^2 avaliado na triagem.
Critério de exclusão:
- Tem uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Tem alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou bilirrubina direta acima do limite superior do normal (LSN).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALN-TTRSC04
Os participantes receberão uma dose única de ALN-TTRSC04.
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ALN-TTRSC04 será administrado por injeção subcutânea (SC).
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo.
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O placebo será administrado por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Frequência de eventos adversos
Prazo: Até 20 meses
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Até 20 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base nos níveis séricos de transtirretina (TTR) ao longo do tempo
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-TTRSC04
Prazo: Dia 1 até Dia 4
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Dia 1 até Dia 4
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Tempo até a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de ALN-TTRSC04
Prazo: Dia 1 até Dia 4
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Dia 1 até Dia 4
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Área Sob a Curva Concentração-Tempo (AUC) do ALN-TTRSC04
Prazo: Dia 1 até Dia 4
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Dia 1 até Dia 4
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Fração de ALN-TTRSC04 excretada na urina (fe)
Prazo: Até o dia 2
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Até o dia 2
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
30 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-TTRSC04-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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