Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ALN-TTRSC04 en sujetos sanos
13 de febrero de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ALN-TTRSC04 administrado por vía subcutánea en sujetos sanos
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica (PD) y farmacocinética (PK) de dosis únicas ascendentes de ALN-TTRSC04.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
96
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Índice de masa corporal (IMC) ≥18,0 kg/m^2 y ≤30 kg/m^2 evaluados en la selección.
Criterio de exclusión:
- Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- Tiene alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina directa por encima del límite superior normal (LSN).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ALN-TTRSC04
A los participantes se les administrará una dosis única de ALN-TTRSC04.
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ALN-TTRSC04 se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
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Comparador de placebos: Placebo
A los participantes se les administrará una dosis única de placebo.
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El placebo se administrará mediante inyección SC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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Hasta 20 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio con respecto al valor inicial en los niveles séricos de transtiretina (TTR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-TTRSC04
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 4
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Día 1 al Día 4
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Tiempo hasta la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de ALN-TTRSC04
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 4
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Día 1 al Día 4
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Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de ALN-TTRSC04
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 4
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Día 1 al Día 4
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Fracción de ALN-TTRSC04 excretada en la orina (fe)
Periodo de tiempo: Hasta el día 2
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Hasta el día 2
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
22 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTRSC04-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .