Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALN-TTRSC04 in soggetti sani
13 febbraio 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'ALN-TTRSC04 somministrato per via sottocutanea in soggetti sani
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) di singole dosi crescenti di ALN-TTRSC04.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
96
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Indice di massa corporea (BMI) ≥18,0 kg/m^2 e ≤30 kg/m^2 valutato allo Screening.
Criteri di esclusione:
- Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
- Ha alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina diretta sopra il limite superiore della norma (ULN).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ALN-TTRSC04
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di ALN-TTRSC04.
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ALN-TTRSC04 sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
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Comparatore placebo: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di placebo.
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Il placebo verrà somministrato mediante iniezione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
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Fino a 20 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli di transtiretina sierica (TTR) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALN-TTRSC04
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
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Dal giorno 1 al giorno 4
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Tempo alla concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax) di ALN-TTRSC04
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
|
Dal giorno 1 al giorno 4
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di ALN-TTRSC04
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 4
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Dal giorno 1 al giorno 4
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Frazione di ALN-TTRSC04 escreta nelle urine (fe)
Lasso di tempo: Fino al giorno 2
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Fino al giorno 2
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 gennaio 2023
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
30 settembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
22 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-TTRSC04-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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