Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere den potensielle rollen til mesenkymale stamceller i behandlingen av idiopatisk lungefibrose (MSC in IPF)

24. november 2015 oppdatert av: Daniel Chambers, The Prince Charles Hospital

En fase I-studie for å evaluere den potensielle rollen til mesenkymale stamceller i behandlingen av idiopatisk lungefibrose

Hovedmålet med denne studien er å etablere gjennomførbarheten og sikkerheten til infusjoner av placenta mesenkymale stamceller (MSC) fra relaterte eller urelaterte HLA-identiske eller HLA-mismatchede donorer i behandlingen av idiopatisk lungefibrose (IPF).

De sekundære målene er å dokumentere endringer i lungefunksjon, 6 minutters gangavstand (6MWD), gassutveksling og radiologisk utseende etter infusjon av MSC over en seks måneders evalueringsperiode.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I, åpen, enkeltsenter, ikke-randomisert doseeskaleringsevaluering av sikkerheten og gjennomførbarheten av MSC-behandling for personer diagnostisert med IPF. De første 4 pasientene vil få en dose på 1 x 10^6 placenta-avledet MSC/kg. En midlertidig sikkerhetsanalyse vil bli utført av Data Safety Management Board (DSMB) når disse første 4 pasientene alle har gjennomgått sitt 3 måneders studiebesøk. Skulle ingen alvorlige uønskede hendelser bli dokumentert på grunn av, eller sannsynligvis på grunn av, MSC-infusjonen, vil påfølgende 4 pasienter få en IV-infusjon på 2 x 10^6 placenta-avledet MSC/kg. Derfor vil totalt opptil åtte (8) personer som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier og som gir skriftlig informert samtykke, bli registrert i studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne fra 40 til 80 år (Merk: se unntak 13 angående kvinner i fertil alder).

  2. Diagnose av IPF basert på følgende kriterier i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS-ERS) retningslinjer for diagnostisering

    IPF:

    Definitiv eller sannsynlig vanlig interstitiell lungebetennelse bekreftet på kirurgisk lungebiopsi (SLB)

    eller

    I fravær av SLB, alle følgende "hovedkriterier"

    • Høyoppløselig CT-skanning (HRCT) som viser sikre funn for IPF (bibasilære retikulære abnormiteter med minimale slipte glassopaciteter)
    • Fravær av andre årsaker til IPF inkludert legemiddeltoksisitet, miljøeksponering og bindevevssykdom
    • Unormale lungefunksjonstester inkludert bevis på restriktiv ventilasjonssvikt og nedsatt gassutveksling
    • Transbronkial biopsi eller BAL som antyder ingen trekk ved en alternativ diagnose og tre av fire av følgende "mindre kriterier"
    • Alder over 50 år
    • Slumsk oppstart av ellers uforklarlig dyspné ved anstrengelse
    • Sykdomsvarighet over 3 måneder
    • Bibasale, inspirerende spraker

    Innen 90 dager etter påmelding til studien må diagnosen bekreftes av HRCT-thorax.

  3. Honeycombing større enn 5 % i 0 - 3 lungesoner (hver lunge delt inn i 3 soner - 1) på nivå med carina 2) høyeste punkt på høyre hemi diafragma og 3) midt mellom disse to nivåene) som vurdert på HRCT.
  4. Forsert vitalkapasitet (FVC) større enn 50 av predikert med et forhold mellom forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund og FVC (FEV1/FVC) større enn 0,7 (Lungefunksjonstester må fullføres ikke mer enn 90 dager før screening).
  5. Diffuserende kapasitet for karbonmonoksid (DLCO) større enn 25 % av forutsagt kapasitet.
  6. Evne til å utføre en 6-minutters gangtest (6MWT) ved screening.
  7. Kompetanse til å forstå informasjonen gitt i Human Research and Ethics Committee (HREC) godkjente ICF og må signere skjemaet før igangsetting av eventuelle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av en interstitiell lungesykdom (ILD) eller restriktiv lungesykdom annet enn IPF.

  2. Obstruktiv lungesykdom som bestemt av bevis på luftstrømobstruksjon på HRCT eller fysiologiske kriterier, inkludert:

    FEV1/FVC-forhold mindre enn 0,7 Residualvolum (RV) større enn 120 % ved pletysmografi eller signifikant (verifisert av radiolog) emfysem på HRCT hvis pletysmografi ikke er tilgjengelig. Bevis for reaktiv luftveissykdom ved endring i FEV1 på mer enn 12 % etter bronkodilatatorutfordring

  3. Bevis på vedvarende bedring av IPF-tilstand definert som forbedring fra pre-terapi lungefunksjonstester (PFT) observert med to eller flere påfølgende post-terapi PFT i løpet av året før randomisering.
  4. Aktiv eller nylig (mindre enn 60 dager før påmelding) betydelig luftveisinfeksjon, eller en historie med hyppige (mer enn 2 per år de siste 2 årene) infeksiøse forverringer av IPF.
  5. Sykehusinnleggelse innen 60 dager etter screening for en akutt forverring av IPF (AE-IPF).
  6. Kronisk hjertesvikt (NYHA klasse III/IV) eller kjent venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 25 %.

  7. Kronisk behandling med følgende legemidler foreskrevet for IPF (innen 4 uker etter randomisering):

    orale kortikosteroider (mer enn 20 mg/dag prednison eller tilsvarende), immunsuppressive eller cellegift, antifibrotika, kronisk bruk av N-acetylcystein

  8. Akutt eller kronisk svekkelse (annet enn dyspné) som begrenser muligheten til å overholde studiekrav og prosedyrer inkludert 6MWD
  9. Kronisk behandling med immundempende, cytotoksiske eller antifibrotiske legemidler inkludert pirfenidon, D-penicillamin, kolkisin, cyklosporin A, TNF-alfa-antagonister, imatinib, interferon-gamma, cyklofosfamid eller azatioprin innen 30 dager etter randomisering.
  10. Personen trenger hemodialyse, peritonealdialyse eller hemofiltrering.
  11. Systolisk blodtrykk mindre enn 85 mmHg.
  12. Anamnese med maligniteter i løpet av de siste 5 årene, med unntak av plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden eller vellykket behandlet in situ karsinom i livmorhalsen.
  13. Kvinne som er i fertil alder.
  14. Kjent historie med alkoholmisbruk innen 1 år etter påmelding.
  15. Deltakelse i en klinisk studie som involverer et annet undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 28 dager etter screening.
  16. Komorbid tilstand eller sykdom som begrenser forventet levealder til mindre enn 1 år på tidspunktet for screening.
  17. Alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, vil forstyrre behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.
  18. Betydelig hypoksemi eller hyperkapni i hvile på romluft som definert av en PaO2 mindre enn 55 mmHg eller PaCO2 større enn 50 mmHg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: 1*10^6 MSC / kg
Placental MSC
Annen: Placental MSC
MSC vil bli avledet fra mødre som donerer sin term placenta for kliniske forsøksforskningsformål ved Mater Mothers Hospital, Brisbane. Donasjon, isolering og utvidelse av placenta-avledet MSC for forskningsformål er godkjent av Mater Health Services (MHS) Human Research Ethics Committee (referansenr. 1292A). Disse frivillige donormødrene er ikke relatert til og vil være HLA-umatchede med IPF-mottakerne.
EKSPERIMENTELL: 2*10^6 MSC / kg
Placental MSC
Annen: Placental MSC
MSC vil bli avledet fra mødre som donerer sin term placenta for kliniske forsøksforskningsformål ved Mater Mothers Hospital, Brisbane. Donasjon, isolering og utvidelse av placenta-avledet MSC for forskningsformål er godkjent av Mater Health Services (MHS) Human Research Ethics Committee (referansenr. 1292A). Disse frivillige donormødrene er ikke relatert til og vil være HLA-umatchede med IPF-mottakerne.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som påviste akutte uønskede hendelser etter infusjon
Tidsramme: 4 timer etter infusjon
Akutte bivirkninger etter infusjon ble definert som utvikling av anafalaksi og/eller en 25 % økning eller reduksjon fra baseline av hemodynamiske målinger.
4 timer etter infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i lungefunksjon vurdert av FVC sammenlignet med baseline
Tidsramme: 6 måneder etter MSC-infusjon
Forced Vital Capacity (FVC) ble målt og rapportert som en prosentandel av forutsagt og sammenlignet fra 6 måneder etter infusjon til baseline
6 måneder etter MSC-infusjon
Prosentvis endring i 6 minutters gangavstand sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 6 måneder etter MSC-infusjon
Etter 6 måneder ble 6 minutters gangavstand målt og sammenlignet som en prosentandel med baseline
Baseline og 6 måneder etter MSC-infusjon
Prosentvis endring i lungefunksjon vurdert av DLCO sammenlignet med baseline
Tidsramme: 6 måneder etter MSC-infusjon
DLCO ble målt som en prosentandel av forventet, og prosentvis endring mellom 6 måneder etter infusjon og baseline er rapportert.
6 måneder etter MSC-infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The Prince Charles Hospital

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Mater Medical Research Institute

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Daniel Chambers, MBBS MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. juni 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. november 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HREC/09/QPCH/105

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger