En studie for å evaluere den potensielle rollen til mesenkymale stamceller i behandlingen av idiopatisk lungefibrose (MSC in IPF)

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne fra 40 til 80 år (Merk: se unntak 13 angående kvinner i fertil alder).

2. Diagnose av IPF basert på følgende kriterier i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS-ERS) retningslinjer for diagnostisering

   IPF:

   Definitiv eller sannsynlig vanlig interstitiell lungebetennelse bekreftet på kirurgisk lungebiopsi (SLB)

   eller

   I fravær av SLB, alle følgende "hovedkriterier"

   • Høyoppløselig CT-skanning (HRCT) som viser sikre funn for IPF (bibasilære retikulære abnormiteter med minimale slipte glassopaciteter)
   • Fravær av andre årsaker til IPF inkludert legemiddeltoksisitet, miljøeksponering og bindevevssykdom
   • Unormale lungefunksjonstester inkludert bevis på restriktiv ventilasjonssvikt og nedsatt gassutveksling
   • Transbronkial biopsi eller BAL som antyder ingen trekk ved en alternativ diagnose og tre av fire av følgende "mindre kriterier"
   • Alder over 50 år
   • Slumsk oppstart av ellers uforklarlig dyspné ved anstrengelse
   • Sykdomsvarighet over 3 måneder
   • Bibasale, inspirerende spraker

   Innen 90 dager etter påmelding til studien må diagnosen bekreftes av HRCT-thorax.

3. Honeycombing større enn 5 % i 0 - 3 lungesoner (hver lunge delt inn i 3 soner - 1) på nivå med carina 2) høyeste punkt på høyre hemi diafragma og 3) midt mellom disse to nivåene) som vurdert på HRCT.
4. Forsert vitalkapasitet (FVC) større enn 50 av predikert med et forhold mellom forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund og FVC (FEV1/FVC) større enn 0,7 (Lungefunksjonstester må fullføres ikke mer enn 90 dager før screening).
5. Diffuserende kapasitet for karbonmonoksid (DLCO) større enn 25 % av forutsagt kapasitet.
6. Evne til å utføre en 6-minutters gangtest (6MWT) ved screening.
7. Kompetanse til å forstå informasjonen gitt i Human Research and Ethics Committee (HREC) godkjente ICF og må signere skjemaet før igangsetting av eventuelle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnose av en interstitiell lungesykdom (ILD) eller restriktiv lungesykdom annet enn IPF.

2. Obstruktiv lungesykdom som bestemt av bevis på luftstrømobstruksjon på HRCT eller fysiologiske kriterier, inkludert:

   FEV1/FVC-forhold mindre enn 0,7 Residualvolum (RV) større enn 120 % ved pletysmografi eller signifikant (verifisert av radiolog) emfysem på HRCT hvis pletysmografi ikke er tilgjengelig. Bevis for reaktiv luftveissykdom ved endring i FEV1 på mer enn 12 % etter bronkodilatatorutfordring

3. Bevis på vedvarende bedring av IPF-tilstand definert som forbedring fra pre-terapi lungefunksjonstester (PFT) observert med to eller flere påfølgende post-terapi PFT i løpet av året før randomisering.
4. Aktiv eller nylig (mindre enn 60 dager før påmelding) betydelig luftveisinfeksjon, eller en historie med hyppige (mer enn 2 per år de siste 2 årene) infeksiøse forverringer av IPF.
5. Sykehusinnleggelse innen 60 dager etter screening for en akutt forverring av IPF (AE-IPF).
6. Kronisk hjertesvikt (NYHA klasse III/IV) eller kjent venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 25 %.

7. Kronisk behandling med følgende legemidler foreskrevet for IPF (innen 4 uker etter randomisering):

   orale kortikosteroider (mer enn 20 mg/dag prednison eller tilsvarende), immunsuppressive eller cellegift, antifibrotika, kronisk bruk av N-acetylcystein

8. Akutt eller kronisk svekkelse (annet enn dyspné) som begrenser muligheten til å overholde studiekrav og prosedyrer inkludert 6MWD
9. Kronisk behandling med immundempende, cytotoksiske eller antifibrotiske legemidler inkludert pirfenidon, D-penicillamin, kolkisin, cyklosporin A, TNF-alfa-antagonister, imatinib, interferon-gamma, cyklofosfamid eller azatioprin innen 30 dager etter randomisering.
10. Personen trenger hemodialyse, peritonealdialyse eller hemofiltrering.
11. Systolisk blodtrykk mindre enn 85 mmHg.
12. Anamnese med maligniteter i løpet av de siste 5 årene, med unntak av plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden eller vellykket behandlet in situ karsinom i livmorhalsen.
13. Kvinne som er i fertil alder.
14. Kjent historie med alkoholmisbruk innen 1 år etter påmelding.
15. Deltakelse i en klinisk studie som involverer et annet undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 28 dager etter screening.
16. Komorbid tilstand eller sykdom som begrenser forventet levealder til mindre enn 1 år på tidspunktet for screening.
17. Alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, vil forstyrre behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.
18. Betydelig hypoksemi eller hyperkapni i hvile på romluft som definert av en PaO2 mindre enn 55 mmHg eller PaCO2 større enn 50 mmHg.