Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Saizen i intrauterin veksthemming

9. september 2013 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

En åpen studie av sikkerheten og effekten av Saizen®, (rekombinant menneskelig veksthormon, r-hGH), hos barn født med alvorlig intrauterin vekstretardasjon (IUGR) behandlet til endelig høyde

Studie av sikkerheten til Saizen® hos barn født med alvorlig intrauterin vekstretardasjon (IUGR) behandlet til endelig høyde. En åpen fase III-studie som involverer 17 sentre i Frankrike.

Studien inkluderte barn som har fullført 3 eller 2 års behandling og minst ett års observasjon etter behandling i sponsorstudiene GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) eller GF 6283 (Effect) av henholdsvis intermitterende versus kontinuerlig Saizen-terapi hos små barn født med alvorlig IUGR.

Detaljert beskrivelse: Alvorlig IUGR er et syndrom karakterisert ved lav fødselslengde og vekt for svangerskapsalder (mindre enn 10 persentil). Utskillelsen av veksthormon som respons på provoserende stimuli (f. arginin, insulin) er normalt hos disse barna. Bortsett fra lav fødselsvekt, kan barn født med IUGR ha mindre eller større misdannelser.

En opphentingsperiode med en suprafysiologisk veksthastighet inntreffer vanligvis i løpet av de første 6 til 24 levemånedene hos 80 til 90 prosent (%) av disse barna. Dette lar dem vanligvis nå normal høyde. Det betyr at omvendt har omtrent 10 til 20 % av barna et staturelt handikap. Puberteten oppstår ved normal alder, og retardasjonen i benmodning som er tilstede i de første leveårene forsvinner veldig raskt. Dette fører til lav voksenvekst hos forsøkspersoner som ikke har vist spontan innhenting i løpet av de første leveårene. Et trygt og effektivt middel for å fremme vekst uten å akselerere tidspunktet eller tempoet for puberteten vil derfor være ønskelig.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
91

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidligere inkludering, god etterlevelse og normal komplettering av GF4001 eller GF6283 i behandling av vekstsvikt hos barn født med alvorlig IUGR (3 års kontinuerlig r-hGH behandling i GF4001 eller 2 års kontinuerlig eller intermitterende r-hGH behandling i GF6283).
  • Økning i høyde større enn 0,5 standardavvik (SD) i løpet av de første 2 årene med r-hGH-behandling i GF4001 eller etter 2 år med kontinuerlig eller intermitterende r-hGH-behandling i GF6283.
  • Et skriftlig informert samtykke ved begynnelsen av forstudiebesøket må innhentes fra forelder/verge(r), med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av forsøkspersonen eller foreldrene når som helst uten at det påvirker deres fremtid. medisinsk behandling. Barn som kan forstå rettssaken bør også personlig signere og datere det skriftlige informerte samtykket.
  • Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent multippel misdannelsessyndrom med alvorlig psykomotorisk retardasjon og/eller kroppshemihypertrofi.
  • Alvorlig psykomotorisk retardasjon.
  • Alvorlige medfødte misdannelser.
  • Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Saizen® (kontinuerlig eller intermitterende behandling)
Legemiddel: Saizen® A
Kontinuerlig eller intermitterende behandling med rekombinant humant veksthormon (r-hGH) 0,067 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) subkutant (sc).
Andre navn:
  • Somatropin
  • r-hGH
Eksperimentell: Saizen® (observert og deretter kontinuerlig eller ingen behandling)
Legemiddel: Saizen® B
Observert til de første tegn på pubertet og deretter kontinuerlig behandling med r-hGH 0,067 mg/kg/dag sc eller observert uten behandling.
Andre navn:
  • Somatropin
  • r-hGH
Annen: Kun observasjon
Annen: Kun observasjon
Forsøkspersonene ble kun observert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endelig høyde
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
Endelig høyde ble definert som høyden nådd 1 år etter at høydehastigheten (HV) var mindre enn 2 centimeter/år (cm/år). Høydehastighet var endringen i høyde siden forrige års måling. Høyde ble målt med et veggmontert stadiometer (eller i ryggleie dersom deltakerens alder var mindre enn 3 år) og målingen ble gjentatt tre ganger av samme observatør. Gjennomsnittet av verdiene oppnådd i de gjentatte målingene ble tatt for analysen.
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
Høyde standardavviksscore (HSDS)
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
HSDS ble beregnet som høyde minus referansemiddelhøyde delt på SD av referansemiddelhøyde, begge gitt av referanseveksttabellen (Sempe) for tilsvarende kronologisk alder ved høydemålingen. Større HSDS indikerer større høyde. (Sempe M et al., 1979)
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Parental Adjusted Height Standard Deviation Score (PAHSDS)
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
PAHSDS er avstanden mellom deltakerens nåværende og målhøyde, uttrykt i enheter av SD av høydefordelingen til referansepopulasjonen. Målhøyde er et mål på høyden som deltakeren hypotetisk kunne nå basert bare på foreldrenes høyder. Målhøyde standardavviksscore (THSDS) ble beregnet som målhøyde minus gjennomsnittlig voksenhøyde for referansepopulasjonen delt på SD av gjennomsnittlig voksenhøyde for referansepopulasjonen.
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Merck Serono S.A., Geneva

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 1998

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2010

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. september 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. september 2013

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 20184

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger