Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Saizen i intrauterin veksthemming

9. september 2013 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

En åpen studie av sikkerheten og effekten av Saizen®, (rekombinant menneskelig veksthormon, r-hGH), hos barn født med alvorlig intrauterin vekstretardasjon (IUGR) behandlet til endelig høyde

Studie av sikkerheten til Saizen® hos barn født med alvorlig intrauterin vekstretardasjon (IUGR) behandlet til endelig høyde. En åpen fase III-studie som involverer 17 sentre i Frankrike.

Studien inkluderte barn som har fullført 3 eller 2 års behandling og minst ett års observasjon etter behandling i sponsorstudiene GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) eller GF 6283 (Effect) av henholdsvis intermitterende versus kontinuerlig Saizen-terapi hos små barn født med alvorlig IUGR.

Detaljert beskrivelse: Alvorlig IUGR er et syndrom karakterisert ved lav fødselslengde og vekt for svangerskapsalder (mindre enn 10 persentil). Utskillelsen av veksthormon som respons på provoserende stimuli (f. arginin, insulin) er normalt hos disse barna. Bortsett fra lav fødselsvekt, kan barn født med IUGR ha mindre eller større misdannelser.

En opphentingsperiode med en suprafysiologisk veksthastighet inntreffer vanligvis i løpet av de første 6 til 24 levemånedene hos 80 til 90 prosent (%) av disse barna. Dette lar dem vanligvis nå normal høyde. Det betyr at omvendt har omtrent 10 til 20 % av barna et staturelt handikap. Puberteten oppstår ved normal alder, og retardasjonen i benmodning som er tilstede i de første leveårene forsvinner veldig raskt. Dette fører til lav voksenvekst hos forsøkspersoner som ikke har vist spontan innhenting i løpet av de første leveårene. Et trygt og effektivt middel for å fremme vekst uten å akselerere tidspunktet eller tempoet for puberteten vil derfor være ønskelig.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

91

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidligere inkludering, god etterlevelse og normal komplettering av GF4001 eller GF6283 i behandling av vekstsvikt hos barn født med alvorlig IUGR (3 års kontinuerlig r-hGH behandling i GF4001 eller 2 års kontinuerlig eller intermitterende r-hGH behandling i GF6283).
  • Økning i høyde større enn 0,5 standardavvik (SD) i løpet av de første 2 årene med r-hGH-behandling i GF4001 eller etter 2 år med kontinuerlig eller intermitterende r-hGH-behandling i GF6283.
  • Et skriftlig informert samtykke ved begynnelsen av forstudiebesøket må innhentes fra forelder/verge(r), med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av forsøkspersonen eller foreldrene når som helst uten at det påvirker deres fremtid. medisinsk behandling. Barn som kan forstå rettssaken bør også personlig signere og datere det skriftlige informerte samtykket.
  • Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent multippel misdannelsessyndrom med alvorlig psykomotorisk retardasjon og/eller kroppshemihypertrofi.
  • Alvorlig psykomotorisk retardasjon.
  • Alvorlige medfødte misdannelser.
  • Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Saizen® (kontinuerlig eller intermitterende behandling)
Legemiddel: Saizen® A
Kontinuerlig eller intermitterende behandling med rekombinant humant veksthormon (r-hGH) 0,067 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) subkutant (sc).
Andre navn:
  • Somatropin
  • r-hGH
Eksperimentell: Saizen® (observert og deretter kontinuerlig eller ingen behandling)
Legemiddel: Saizen® B
Observert til de første tegn på pubertet og deretter kontinuerlig behandling med r-hGH 0,067 mg/kg/dag sc eller observert uten behandling.
Andre navn:
  • Somatropin
  • r-hGH
Annen: Kun observasjon
Annen: Kun observasjon
Forsøkspersonene ble kun observert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endelig høyde
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
Endelig høyde ble definert som høyden nådd 1 år etter at høydehastigheten (HV) var mindre enn 2 centimeter/år (cm/år). Høydehastighet var endringen i høyde siden forrige års måling. Høyde ble målt med et veggmontert stadiometer (eller i ryggleie dersom deltakerens alder var mindre enn 3 år) og målingen ble gjentatt tre ganger av samme observatør. Gjennomsnittet av verdiene oppnådd i de gjentatte målingene ble tatt for analysen.
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
Høyde standardavviksscore (HSDS)
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
HSDS ble beregnet som høyde minus referansemiddelhøyde delt på SD av referansemiddelhøyde, begge gitt av referanseveksttabellen (Sempe) for tilsvarende kronologisk alder ved høydemålingen. Større HSDS indikerer større høyde. (Sempe M et al., 1979)
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Parental Adjusted Height Standard Deviation Score (PAHSDS)
Tidsramme: Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år
PAHSDS er avstanden mellom deltakerens nåværende og målhøyde, uttrykt i enheter av SD av høydefordelingen til referansepopulasjonen. Målhøyde er et mål på høyden som deltakeren hypotetisk kunne nå basert bare på foreldrenes høyder. Målhøyde standardavviksscore (THSDS) ble beregnet som målhøyde minus gjennomsnittlig voksenhøyde for referansepopulasjonen delt på SD av gjennomsnittlig voksenhøyde for referansepopulasjonen.
Ett år etter endelig høyde ble oppnådd opp til 10,6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbeidspartnere

Merck Serono S.A., Geneva

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 1998

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

22. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. september 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2013

Sist bekreftet

1. september 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20184

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere