IV jernerstatning for jernmangel hos pasienter med idiopatisk pulmonal arteriell hypertensjon (IPAH)

• Hanner eller kvinner i alderen 16-75 år
• Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som er idiopatisk, arvelig eller assosiert med anoreksigen.
• Jernmangel (TfR-nivåer > 28,1 nmol/l, der sTfR-analyse er tilgjengelig, Ferritin < 37 ug/l; transferrinmetninger < 16,4 %; jern < 10,3 umol/l)
• Dokumentert diagnose av PAH ved høyre hjertekateterisering utført når som helst før screening som viser: gjennomsnittlig lungearterietrykk i hvile >25 mmHg, pulmonært kapillærkiletrykk =/< 15 mm Hg og normal eller redusert hjertevolum;
• 6 minutters gangavstand større enn 50m ved inngang;
• Stabil på et uendret PAH-terapiregime (enhver kombinasjon av endotelinreseptorantagonist, fosfodiesterasehemmer eller prostacyklinanalog) i minst 1 måned.
• Kunne gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studiepålagte prosedyrer
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder er kvalifisert til å delta hvis de samtykker i å bruke en av følgende prevensjonsmetoder:
• Avholdenhet
• Prevensjonsmetoder med en feilrate på < 1 %:
• Oral prevensjon, enten kombinert eller gestagen alene;
• Injiserbart gestagen;
• Implantater av levonorgestrel;
• Østrogen vaginal ring;
• Perkutane prevensjonsplaster;
• Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) som oppfyller <1 % feilfrekvens som angitt på produktetiketten;
• Sterilisering av mannlige partnere (vasektomi med dokumentasjon av azoospermi) før den kvinnelige personens deltagelse i studien;
• Dobbel barrieremetode: kondom og okklusive hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) pluss vaginalt sæddrepende middel (skum/gel/film/krem/stikkpille).

Eksklusjonskriterier

• Kan ikke gi informert samtykke.
• Klinisk signifikant nyresykdom (kreatininclearance < 30 ml/min per 1,73 m2 beregnet fra Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-Epi) http://www.qxmed.com/renal/Calculate-CKD-EPI-GFR.php ) eller leversykdom (inkludert serumtransaminaser > 3 ganger øvre normalgrense).
• Hemoglobinkonsentrasjon <10 g/dl.
• Pasienter vil bli ekskludert hvis en enkelt parameter (jern-, ferritin- eller transferrinmetning) overstiger 1x øvre normalgrense (ULN) i det lokale laboratoriereferanseområdet.
• Pasienter med moderat til alvorlig hypofosfatemi som definert som <0,65 mmol/L
• Kjent for å ha hemoglobinopati f.eks. sigdcellesykdom, talassemi.
• Innleggelse på sykehus relatert til PAH eller endring i PAH-behandling innen 1 måned før screening.
• Bevis på venstre ventrikkelsykdom eller signifikant lungesykdom ved høyoppløselig computertomografi (CT) skanning eller lungefunksjon som bedømt av etterforskeren
• Akutt eller kronisk infeksjon eller betennelse.
• Betydelig ukontrollert astma vurdert av etterforskeren, eksem eller atopiske allergier.
• Kvinner som ammer eller er gravide.
• Personer kjent for å ha humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller C eller Creutzfeld-Jakobs sykdom.
• Kjent overfølsomhet overfor Ferinject® eller noen av dets hjelpestoffer.
• Bevis på forstyrrelser i utnyttelsen av jern.
• Betydelig blodtap (f.eks. Gastrointestinal blødning) i løpet av de siste 3 månedene eller historie med menoragi.
• Kan ikke utføre en kardiopulmonal treningstest, det vil si på grunn av synkope eller muskel- og skjelettfaktorer.
• Pasienter som har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter at de gikk inn i baseline-besøket