Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og treningsstudie av to doser BMN 110 for Morquio A-syndrom

24. desember 2015 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En randomisert, dobbeltblind pilotstudie av sikkerhet og fysiologiske effekter av to doser BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A syndrom)

Hovedmålet med denne studien var å evaluere sikkerheten til en 2,0 mg/kg/uke og en 4,0 mg/kg/uke av BMN 110 hos pasienter med Morquio A-syndrom i opptil 196 uker. Sekundære mål var å undersøke effekten av de to dosene på treningskapasiteten i opptil 196 uker. I tillegg ble de farmakokinetiske (PK) parametrene for begge doser av BMN 110 vurdert.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
25

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sherbrook, Quebec, Canada
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannia
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke (eller pasientens juridisk autoriserte representant) etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Pasienter som ikke oppfyller landets og lokale alderskrav for informert samtykke må også være villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at studiens art er forklart, og før utførelse av enhver forskningsrelatert prosedyre.
  • Har dokumentert klinisk diagnose av Morquio A syndrom (MPS IVA) basert på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumentert redusert fibroblast- eller leukocytt-N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS) enzymaktivitet eller genetisk testing som bekrefter diagnosen MPS IVA.
  • Er minst 7 år gammel
  • Er i stand til å gå ≥ 200 meter som vurdert av 6-minutters gangtest (6MWT)
  • Hvis seksuelt aktiv, er villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens han deltar i studien
  • Hvis en kvinne i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og være villig til å ta flere graviditetstester i løpet av studien
  • Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer, inkludert kardiopulmonal treningstesting (CPET)

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å utføre en treningstest på grunn av begrenset bevegelighet
  • Kroppsvekt større enn 95 kg ved screening
  • Alvorlig, ubehandlet søvnapné målt under screening med en hjemmesøvntestenhet
  • Pasienter med en historie med eller nåværende tilstand av søvnapné eller søvnforstyrrelser under adekvat behandling kan bli registrert hvis det er godkjent av den medisinske monitoren.
  • Krav til ekstra oksygen
  • Bruk av respiratorhjelp i de 3 månedene før studiestart
  • Bruk av positivt luftveistrykk (kontinuerlig positivt luftveistrykk, CPAP eller bilevel-luftveistrykk) for behandling av søvnapné eller søvnforstyrrelser er tillatt hvis innstillingene har vært stabile i minst 1 måned før studiestart, og er godkjent av medisinsk Observere.
  • Har en samtidig sykdom eller tilstand, inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk ustabilitet i cervikal ryggrad, klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller alvorlig hjertesykdom som vil forstyrre studiedeltakelsen, eller utgjøre en sikkerhetsrisiko, som bestemt av etterforskeren
  • Har tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
  • Har tidligere fått behandling med BMN 110
  • Har en kjent overfølsomhet overfor BMN 110 eller dets hjelpestoffer
  • Har hatt en større operasjon innen 3 måneder før studiestart eller planlegger å ha en større operasjon i løpet av studiens varighet
  • Bruk av andre undersøkelsesprodukter (IP) eller medisinsk undersøkelsesutstyr innen 30 dager før begynnelsen av screeningsperioden eller krever et undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger
  • Er gravid eller ammer i løpet av screeningsperioden eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien
  • Har en samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet, og/eller evne til å utføre studieprosedyrer som bestemt av etterforskeren
  • Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, utgjør en sikkerhetsrisiko for pasienten
  • Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for å ikke fullføre studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: BMN 110 Ukentlig ved 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: BMN 110
Ukentlig IV-infusjon av BMN 110 med 2,0 mg/kg/uke over en periode på ca. 4 timer per infusjon i opptil 192 uker.
Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Legemiddel: BMN 110
Ukentlig IV-infusjon av BMN 110 med 4,0 mg/kg/uke over en periode på ca. 4 timer per infusjon i 27 uker, og vil til slutt gå over til 2,0 mg/kg/uke i opptil ytterligere 166 uker.
Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Eksperimentell: BMN 110 Ukentlig ved 4,0 mg/kg/uke
Legemiddel: BMN 110
Ukentlig IV-infusjon av BMN 110 med 2,0 mg/kg/uke over en periode på ca. 4 timer per infusjon i opptil 192 uker.
Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa
Legemiddel: BMN 110
Ukentlig IV-infusjon av BMN 110 med 4,0 mg/kg/uke over en periode på ca. 4 timer per infusjon i 27 uker, og vil til slutt gå over til 2,0 mg/kg/uke i opptil ytterligere 166 uker.
Andre navn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase
  • galaktose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsvurdering
Tidsramme: Hele studieperioden, opptil 192 uker eller ETV (besøk med tidlig avslutning)

Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten ved ukentlige infusjoner av BMN 110; sikkerhetsvariablene inkluderte bivirkninger (AE).

De primære utfallsmåledataene er presentert mer detaljert under delen Uønskede hendelser.
Hele studieperioden, opptil 192 uker eller ETV (besøk med tidlig avslutning)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gåtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Bytt fra baseline til uke 12, 24 og 52 målt i gått distanse (meter) i 6MWT.
Baseline, uke 12, 24 og 52
3-minutters trappeklatretest (3MSCT)
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Bytt fra baseline til uke 12, 24 og 52 målt i hastighet (trapper/min) i 3MSCT.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Respirasjonsfunksjonstest (MVV og FVC)
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52

Respirasjonsfunksjonen ble vurdert ved spirometri i henhold til American Thoracic Society-standarder.

Prosentvis endring fra baseline til uke 12, 24 og 52 målt ved maksimal frivillig ventilasjon (MVV, L/min) Prosentvis endring fra baseline til uke 12, 24 og 52 målt ved Forced Vital Capacity (FVC, L)
Baseline, uke 12, 24 og 52
Normalisert Urine Keratan Sulfate (uks)
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52

Urin KS ble målt ved en kvantitativ metode og normalisert ved bruk av prøven urinkreatininmåling.

Prosentvis endring fra baseline til uke 12, 24 og 52 i normalisert urin keratansulfat (ug/mg).
Baseline, uke 12, 24 og 52
Kardiopulmonal treningstesting (CPET) - varighet av trening
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52

Forsøkspersonene utførte maksimal inkrementell treningstesting ved hjelp av et elektronisk bremset oppreist syklus ergometer. Syklusergometri er en metode for CPET som kan være mulig hos personer som har ortopediske, perifere vaskulære eller nevrologiske begrensninger som begrenser vektbæring.

Endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved CPET-treningens varighet (min)
Baseline, uke 25 og 52
Kardiopulmonal treningstesting (CPET) - Peak Workload
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52

Forsøkspersonene utførte maksimal inkrementell treningstesting ved hjelp av et elektronisk bremset oppreist syklus ergometer. Syklusergometri er en metode for CPET som kan være mulig hos personer som har ortopediske, perifere vaskulære eller nevrologiske begrensninger som begrenser vektbæring.

Prosentvis endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved CPET Peak arbeidsbelastning (watt)
Baseline, uke 25 og 52
Kardiopulmonal treningstesting (CPET) - O2-puls
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52

Forsøkspersonene utførte maksimal inkrementell treningstesting ved hjelp av et elektronisk bremset oppreist syklus ergometer. Syklusergometri er en metode for CPET som kan være mulig hos personer som har ortopediske, perifere vaskulære eller nevrologiske begrensninger som begrenser vektbæring.

Prosentvis endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved CPET O2-puls (ml/slag)
Baseline, uke 25 og 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Aerobic Efficiency
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52

Forsøkspersonene utførte maksimal inkrementell treningstesting ved hjelp av et elektronisk bremset oppreist syklus ergometer. Syklusergometri er en metode for CPET som kan være mulig hos personer som har ortopediske, perifere vaskulære eller nevrologiske begrensninger som begrenser vektbæring.

Prosentvis endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved CPET Aerobic Efficiency (ml/watt).

Legg merke til at nedgang i aerobic effektivitet oversettes til en forbedring
Baseline, uke 25 og 52
Muskelstyrketesting (MST) - Kneekstensjonstest
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52
Endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved maksimal kraft i MST kneekstensjonstest (newtonmeter).
Baseline, uke 25 og 52
Muskelstyrketesting (MST) - Knefleksjonstest
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52
Prosentvis endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved toppkraften i MST knefleksjonstest (newtonmeter).
Baseline, uke 25 og 52
Muskelstyrketesting (MST) - Albuefleksjonstest
Tidsramme: Baseline, uke 25 og 52
Prosentvis endring fra baseline til uke 25 og 52 målt ved toppkraften i MST albuefleksjonstest (newtonmeter).
Baseline, uke 25 og 52
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) - Smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52

APPT er et validert, flerdimensjonalt verktøy for å evaluere smerte hos barn, ungdom og unge voksne. Hele APPT måles i tre deler - Del 1 av APPT-skalaen bestemmer pasientens smerteplasseringer ved hjelp av en kroppsmal. Del 2 av APPT-skalaen bestemmer smertens intensitet ved å bruke en 10 cm visuell analog skala (VAS) med det laveste punktet på skalaen (0) merket No Pain og det høyeste punktet på skalaen (10) merket med Worst Possible Pain. Mellomregioner av salget ble merket med 3 mellomliggende beskrivelser (liten smerte, middels smerte og stor smerte). Del 3 av APPT-skalaen karakteriserer smerten ved å spore antall og prosentandel av ord valgt av forsøkspersonene for å beskrive smerten deres fra totalt 57 valg. Del 2 tilsvarer nærmest andre typisk brukte smerteskalaer (basert på VAS) og derfor presenteres resultatene fra del 2 her.

Endring fra baseline til uke 12, 24 og 52 i smerteintensitet.
Baseline, uke 12, 24 og 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mai 2012

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. februar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. desember 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MOR-008

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger