Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for transfusjonelt jernoverbelastet barn, ungdom og voksne som bruker FBS0701 (SSP-004184)

11. juni 2021 oppdatert av: Shire

En fase 2, åpen etikett, multisenter, utvidelsessikkerhets- og tolerabilitetsstudie for transfusjonelt jernoverbelastede barn, ungdom og voksne som bruker SSP-004184 (SPD602)

Formålet med denne utvidelsesstudien er å evaluere SSP-004184AQ hos pasienter med transfusjonal jernoverbelastning og å gi data om langsiktig sikkerhet og effekt.

SSP-004184AQ er en jernkelator under utvikling for kronisk daglig oral administrering til pasienter med transfusjonsjernoverskudd

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • San Luigi Hospital Thalassemia Centre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, N19 5NF
        • Whittington Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner og/eller foreldre som er villige og i stand til å signere det godkjente informerte samtykket/samt samtykket (basert på institusjonelle retningslinjer).
  • En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
  • Har enten fullført en tidligere SSP-004184AQ-studie eller for tidlig avbrutt fra (med samtykke fra etterforskeren og Shire-legen) fra en av SSP-004184AQ-studiene.

  • Hvis det er aktuelt, bør kvinnelige fag være enten:

    1. Postmenopausal (12 måneder på rad med spontan amenoré), eller
    2. Kirurgisk steril, eller

    3. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket før dosering på dag 1. Kvinner i fertil alder må godta å avstå fra seksuell aktivitet som kan føre til graviditet eller samtykke i å bruke akseptable metoder av prevensjon.

      For forsøkspersoner som ikke gikk direkte over fra mateprotokollen og som har startet behandling med en annen chelator enn SSP-004184AQ:

  • Villig til å avbryte alle eksisterende jernkeleringsbehandlinger i en minimumsperiode på 1 til 5 dager før første dose av SSP-004184AQ.

(Merk: Dette inkluderingskriteriet gjelder også for forsøkspersoner som mottok andre chelatorer enn SSP-004184AQ i mateprotokollen deres.)

  • Serumferritin større enn 500 ng/ml ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.
  • Leverjernkonsentrasjon (LIC) større enn eller lik 2,0 mg jern per g (ekvivalent tørrvekt, lever) bestemt ved FerriScan® R2 MRI ved kvalifiserings- og registreringsbesøket (dag -28 til dag -8).

(Merk: Yngre forsøkspersoner som MR ikke er mulig for, vil bli ansett som overbelastet med jern kun på grunnlag av serumferritin.) - Gjennomsnitt av de 3 forrige hemoglobinkonsentrasjonene før transfusjon større enn eller lik 7,5 g/dL.

Utelukkelse:

  • Ikke villig til å holde seg unna alle andre eksisterende kelasjonsbehandlinger under SSP-004184AQ-dosering og i opptil 24 timer fra siste dose.
  • En historie med manglende samsvar i en tidligere FerroKin/Shire-sponset SSP-004184AQ-studie (unntatt dosesuspensjoner som var medisinsk berettiget).
  • Cardiac MR T2* mindre enn 10,0 millisekunder ved kvalifiserings- og registreringsbesøket.
  • Hjerte venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon mindre enn 50 % ved kvalifiserings- og registreringsbesøk ved MR eller under det lokalt bestemte normalområdet ved ekkokardiografi hvis MR-informasjon ikke er tilgjengelig.
  • Bevis på klinisk relevant oral, kardiovaskulær, gastrointestinal, endokrin, pulmonal, nevrologisk, psykiatrisk, immunologisk, benmargs-, dermatologisk, hepatisk, galle- eller nyredysfunksjon der, etter etterforskeren eller Shire Study Physician, behandling med SSP- 004184AQ er relativt kontraindisert.
  • Blodplatetall under 100 000/µL eller absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500/mm3 ved kvalifiserings- og registreringsbesøket.
  • Kjent følsomhet overfor alle ingredienser i SSP-004184AQ-formuleringen.
  • Drektige eller ammende kvinner.

For forsøkspersoner som ikke gikk direkte over fra mateprotokollen og som har startet behandling med en annen chelator enn SSP-004184AQ:

  • Hos yngre forsøkspersoner for hvem MR ikke er mulig, bevis på alvorlig hjertedysfunksjon, vurdert av etterforskeren.
  • Ikke-elektiv sykehusinnleggelse innen 30 dager før du mottar den første dosen av SSP 004184AQ.
  • For personer over eller lik 18 år: ALT større enn 200 IE/L ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.

ELLER For personer under 18 år: ALT høyere enn 180 IE/L ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.

- For personer eldre enn eller lik 18 år: Bevis på alvorlig nyresvikt, f.eks. serumkreatinin 1,5X over den øvre grensen for normal eller proteinuri større enn 1 g per dag eller en beregnet glomerulær filtrasjonshastighet mindre enn 40 ml/min. .

ELLER For personer under 18 år: Bevis på betydelig nyreinsuffisiens, f.eks. serumkreatinin over den øvre grensen for normal eller proteinuri større enn 1 g per dag.

  • Bruk av ethvert forsøksmiddel innen 30 dager før du mottar den første dosen av SSP-004184AQ.
  • Hjerte venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon under det lokalt bestemte normalområdet i de 12 månedene før screening ved ekkokardiografi eller MR eller mindre enn 50 % ved baseline-testing med MR (ekkokardiograf er akseptabelt for LVEF hvis MR-informasjon ikke er tilgjengelig).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: SSP-004814AQ
Legemiddel: SSP-004184AQ
Langtidsforlengelsesstudie av 8-75 mg/kg/d av SSP-004184AQ (tilsvarer 7-68 mg/kg/d fri syre eller "aktiv" form)
Andre navn:
  • SPD602

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Ferriscan® R2 leverjernkonsentrasjoner (LIC) ved uke 24 (syklus 1)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24 (syklus 1)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme LIC. Abdominal magnetisk resonansavbildning (MRI) data ble samlet inn ved å bruke FerriScan R2 standardprosedyrer og brukt til å bestemme LIC. En negativ endring fra baseline indikerer at LIC sank. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 24 (syklus 1)
Endring fra baseline i Ferriscan® R2 leverjernkonsentrasjoner (LIC) ved uke 48 (syklus 1)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (syklus 1)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme LIC. Abdominal MR-data ble samlet inn ved å bruke FerriScan R2 standardprosedyrer og brukt til å bestemme LIC. En negativ endring fra baseline indikerer at LIC sank. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 48 (syklus 1)
Endring fra baseline i Ferriscan® R2 leverjernkonsentrasjoner (LIC) ved uke 24 (syklus 2)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24 (syklus 2)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme LIC. Abdominal MR-data ble samlet inn ved å bruke FerriScan R2 standardprosedyrer og brukt til å bestemme LIC. En negativ endring fra baseline indikerer at LIC sank. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 24 (syklus 2)
Endring fra baseline i cardiac T2*-verdier ved uke 24 (syklus 1)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24 (syklus 1)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme hjertejernbelastningen. Hjerte-MR-data ble samlet inn ved å bruke T2* standardprosedyrer og brukt til å bestemme jernmengden. En negativ endring fra baseline indikerer at jernbelastningen økte. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 24 (syklus 1)
Endring fra baseline i cardiac T2*-verdier ved uke 48 (syklus 1)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (syklus 1)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme hjertejernbelastningen. Hjerte-MR-data ble samlet inn ved å bruke T2* standardprosedyrer og brukt til å bestemme jernmengden. En negativ endring fra baseline indikerer at jernbelastningen økte. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 48 (syklus 1)
Endring fra baseline i cardiac T2*-verdier ved uke 24 (syklus 2)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24 (syklus 2)
Effektiviteten til SSP-004184 ble vurdert ved å bestemme hjertejernbelastningen. Hjerte-MR-data ble samlet inn ved å bruke T2* standardprosedyrer og brukt til å bestemme jernmengden. En negativ endring fra baseline indikerer at jernbelastningen økte. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 24 (syklus 2)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumferritinverdier ved spesifiserte besøk
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24 og 48 i syklus 1, uke 24 i syklus 2
En negativ endring fra baseline indikerer at serumferritin redusert. En syklus besto av 8 standard 6-ukentlige besøk og syklusene ble gjentatt hvert år i løpet av studien.
Grunnlinje, uke 24 og 48 i syklus 1, uke 24 i syklus 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. april 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
24. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. august 2012

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. august 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. juni 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SPD602-301
  • 2011-006322-25 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger