Studie for transfusjonelt jernoverbelastet barn, ungdom og voksne som bruker FBS0701 (SSP-004184)

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersoner og/eller foreldre som er villige og i stand til å signere det godkjente informerte samtykket/samt samtykket (basert på institusjonelle retningslinjer).
• En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
• Har enten fullført en tidligere SSP-004184AQ-studie eller for tidlig avbrutt fra (med samtykke fra etterforskeren og Shire-legen) fra en av SSP-004184AQ-studiene.

• Hvis det er aktuelt, bør kvinnelige fag være enten:

  1. Postmenopausal (12 måneder på rad med spontan amenoré), eller
  2. Kirurgisk steril, eller

  3. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket før dosering på dag 1. Kvinner i fertil alder må godta å avstå fra seksuell aktivitet som kan føre til graviditet eller samtykke i å bruke akseptable metoder av prevensjon.

     For forsøkspersoner som ikke gikk direkte over fra mateprotokollen og som har startet behandling med en annen chelator enn SSP-004184AQ:

• Villig til å avbryte alle eksisterende jernkeleringsbehandlinger i en minimumsperiode på 1 til 5 dager før første dose av SSP-004184AQ.

(Merk: Dette inkluderingskriteriet gjelder også for forsøkspersoner som mottok andre chelatorer enn SSP-004184AQ i mateprotokollen deres.)

• Serumferritin større enn 500 ng/ml ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.
• Leverjernkonsentrasjon (LIC) større enn eller lik 2,0 mg jern per g (ekvivalent tørrvekt, lever) bestemt ved FerriScan® R2 MRI ved kvalifiserings- og registreringsbesøket (dag -28 til dag -8).

(Merk: Yngre forsøkspersoner som MR ikke er mulig for, vil bli ansett som overbelastet med jern kun på grunnlag av serumferritin.) - Gjennomsnitt av de 3 forrige hemoglobinkonsentrasjonene før transfusjon større enn eller lik 7,5 g/dL.

Utelukkelse:

• Ikke villig til å holde seg unna alle andre eksisterende kelasjonsbehandlinger under SSP-004184AQ-dosering og i opptil 24 timer fra siste dose.
• En historie med manglende samsvar i en tidligere FerroKin/Shire-sponset SSP-004184AQ-studie (unntatt dosesuspensjoner som var medisinsk berettiget).
• Cardiac MR T2* mindre enn 10,0 millisekunder ved kvalifiserings- og registreringsbesøket.
• Hjerte venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon mindre enn 50 % ved kvalifiserings- og registreringsbesøk ved MR eller under det lokalt bestemte normalområdet ved ekkokardiografi hvis MR-informasjon ikke er tilgjengelig.
• Bevis på klinisk relevant oral, kardiovaskulær, gastrointestinal, endokrin, pulmonal, nevrologisk, psykiatrisk, immunologisk, benmargs-, dermatologisk, hepatisk, galle- eller nyredysfunksjon der, etter etterforskeren eller Shire Study Physician, behandling med SSP- 004184AQ er relativt kontraindisert.
• Blodplatetall under 100 000/µL eller absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500/mm3 ved kvalifiserings- og registreringsbesøket.
• Kjent følsomhet overfor alle ingredienser i SSP-004184AQ-formuleringen.
• Drektige eller ammende kvinner.

For forsøkspersoner som ikke gikk direkte over fra mateprotokollen og som har startet behandling med en annen chelator enn SSP-004184AQ:

• Hos yngre forsøkspersoner for hvem MR ikke er mulig, bevis på alvorlig hjertedysfunksjon, vurdert av etterforskeren.
• Ikke-elektiv sykehusinnleggelse innen 30 dager før du mottar den første dosen av SSP 004184AQ.
• For personer over eller lik 18 år: ALT større enn 200 IE/L ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.

ELLER For personer under 18 år: ALT høyere enn 180 IE/L ved kvalifiserings- og påmeldingsbesøket.

- For personer eldre enn eller lik 18 år: Bevis på alvorlig nyresvikt, f.eks. serumkreatinin 1,5X over den øvre grensen for normal eller proteinuri større enn 1 g per dag eller en beregnet glomerulær filtrasjonshastighet mindre enn 40 ml/min. .

ELLER For personer under 18 år: Bevis på betydelig nyreinsuffisiens, f.eks. serumkreatinin over den øvre grensen for normal eller proteinuri større enn 1 g per dag.

• Bruk av ethvert forsøksmiddel innen 30 dager før du mottar den første dosen av SSP-004184AQ.
• Hjerte venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon under det lokalt bestemte normalområdet i de 12 månedene før screening ved ekkokardiografi eller MR eller mindre enn 50 % ved baseline-testing med MR (ekkokardiograf er akseptabelt for LVEF hvis MR-informasjon ikke er tilgjengelig).