Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av to doser MBX-8025 hos personer med primær biliær cirrhose (PBC)

31. januar 2025 oppdatert av: Gilead Sciences

En 12-ukers, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 2-studie, for å evaluere effekten av to doser MBX-8025 hos personer med primær biliær cirrhose (PBC) og en utilstrekkelig respons på ursodeoksykolsyre (UDCA)

En 12-ukers, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 2-studie, for å evaluere effekten av to doser seladelpar/MBX-8025 hos personer med primær biliær cirrhose (PBC) og en utilstrekkelig respons på ursodeoksykolsyre (UDCA) )

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hoved:

For å evaluere effekten av MBX-8025 på alkalisk fosfatase (AP) nivåer

Sekundær:

For å evaluere sikkerheten og toleransen til MBX-8025 hos personer med primær biliær cirrhosis (PBC) For å evaluere effekten av MBX-8025 på primær biliær cirrhosis (PBC) responskriterier For å evaluere effekten av MBX-8025 på andre markører for leverfunksjon , lipider, kløe og livskvalitet (QoL)

Utforskende:

For å evaluere effekten av MBX-8025 på leveravbildning og andre biokjemiske markører som kan være relevante for patofysiologien til PBC eller virkningsmekanismen til legemidlet

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
41

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic of Arizona
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami, Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
        • Norman Gitlin, MD
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
        • Digestive Helathcare of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Hospital - Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49519
        • Gastroenterology Associates of Western Michigan, PLC, d.b.a. West Michigan Clinical Research
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64131
        • Kansas City Gastroenterology and Hepatology
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center / The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Health System / Division of Gastroenterology
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45249
        • Consultants for Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center - Advanced Liver Therapies
      • Live Oak, Texas, Forente stater, 78233
        • Pinnacle Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23502
        • Digestive and Liver Disease Specialists
  • Polen
    • Kujawsko-pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Polen, 85-030
        • Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny im. Tadeusza w Bydgoszczy
    • Malopolski
      • Krakow, Malopolski, Polen, 31-531
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Sklodowskiej-Curie
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-752
        • SP CSK im. Prof. K. Gibinskiego SUM w Katowicach
      • Myslowice, Slaskie, Polen, 41-400
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke Hospital
      • Hull, Storbritannia, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
    • England
      • Plymouth, England, Storbritannia, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10969
        • Leber- und Studienzentrum am Checkpoint
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Mitte
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Essen, Tyskland, 45157
        • Universitatsklinikum Essen, Zentrum fur Innere Medizin
      • Hamburg, Tyskland, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, A.d. Asklepios Klinik St. Georg
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf MARTINISTRASSE 52
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Med. Hochschule Hannover, Klinik fur Gastroenterologie
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Medizinische Universitätsklinik
      • Herne, Tyskland, 44623
        • Gastroenterologische Gemeinschaftspraxis Herne
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • UKSH, Campus Kiel, Klinik fur Allgemeine Innere Medizin 1
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • UKSH, Campus Kiel
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg - Universität Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Må ha gitt skriftlig informert samtykke (signert og datert) og eventuelle autorisasjoner som kreves av lokal lov
  2. 18 til 75 år (inkludert)

  3. Mann eller kvinne med diagnosen PBC, etter minst to av følgende kriterier:

    • Historie med AP over ULN i minst seks måneder
    • Positive anti-mitokondrielle antistoffer (AMA) titere (>1/40 på immunfluorescens eller M2 positive ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) eller positive PBC-spesifikke antinukleære antistoffer
    • Dokumentert leverbiopsiresultat i samsvar med PBC
  4. På en stabil og anbefalt dose UDCA de siste tolv månedene
  5. AP ≥ 1,67 × ULN
  6. For kvinner med reproduksjonspotensial, bruk av minst ett barriereprevensjonsmiddel og en annen effektiv prevensjonsmetode under studien og i minst to uker etter siste dose. For mannlige forsøkspersoner, bruk av passende prevensjon (f.eks. kondomer), slik at deres kvinnelige partnere med reproduksjonspotensial ikke blir gravide under studien og i minst to uker etter siste dose

Ekskluderingskriterier:

  1. En annen medisinsk tilstand enn PBC, som etter etterforskerens mening vil utelukke full deltakelse i studien eller forvirre resultatene (f.eks. kreft ved aktiv behandling)
  2. AST eller ALT > 3 × ULN
  3. Totalt bilirubin > 2 × ULN
  4. Autoimmun hepatitt
  5. Primær skleroserende kolangitt
  6. Kjent historie med alfa-1-antitrypsin-mangel
  7. Kjent historie med kronisk viral hepatitt
  8. Kreatinkinase over ULN
  9. Serumkreatinin over ULN
  10. For kvinner, graviditet eller amming
  11. Bruk av kolkisin, metotreksat, azatioprin eller systemiske steroider i de to månedene før screening
  12. Nåværende bruk av fibrater, inkludert fenofibrater, eller simvastatin
  13. Bruk av en eksperimentell behandling for PBC
  14. Bruk av eksperimentelt eller ikke-godkjent immundempende middel
  15. Enhver annen(e) tilstand(er) som ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller kompromittere kvaliteten på den kliniske studien, som bedømt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo dose
Deltakerne fikk 2 placebo-til-kamp (PTM) Seladelpar-kapsler, oralt, en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Placebo komparator
Placebo kapsel
Andre navn:
  • Placebo
Eksperimentell: Seladelpar 50 mg dose
Deltakerne fikk Seladelpar 50 mg kapsel (1 x 50 mg kapsel) og en PTM Seladelpar -kapsel, oralt, en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Placebo komparator
Placebo kapsel
Andre navn:
  • Placebo
Legemiddel: Eksperimentell: Seladelpar 50 mg
Seladelpar 50 mg kapsel
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentell: Seladelpar 200 mg dose
Deltakerne fikk Seladelpar 200 mg kapsler (2 x 100 mg kapsler), oralt, en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Eksperimentell: SELADELPAR / MBX-8025 200 mg
Seladelpar 100 mg kapsler
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Baseline alkalisk fosfatase (AP) nivåer
Tidsramme: Baseline
Baseline for AP -nivå ble definert som gjennomsnittet mellom vurderinger ved besøk 1 (uke -4 til uke 0) og besøk 2 (uke 0).
Baseline
Prosent endres fra baseline i alkalisk fosfatase (AP) nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosent endring i AP -serumnivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger som ble pålagt av siste observasjon fremmet (LOCF). Baseline for AP -nivå ble definert som gjennomsnittet mellom vurderinger ved besøk 1 (uke -4 til uke 0) og besøk 2 (uke 0).
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med respons som bestemt ved sammensatt endepunkt av alkalisk fosfatase og total bilirubin
Tidsramme: Uke 12
Deltakerne ble definert som respondenter for det sammensatte endepunktet til AP og total bilirubin hvis AP-nivået deres var <1,67 × øvre grense for normal (ULN) og hadde redusert minst 15% fra deres baseline-nivå og deres totale biliter (mg/DL).
Uke 12
Prosentvis endring fra baseline i aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i AST -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for AST-nivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i ALT -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for ALT-nivå ble definert som de siste ikke-sendt vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i gamma-glutamyl transferase (GGT)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i GGT -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for GGT-nivå ble definert som de siste ikke-misbruksvurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i 5'nucleotidase (5NT)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i 5'nucleotidase -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for 5NT-nivå ble definert som de siste ikke-misbruksvurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i total bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i totale bilirubinnivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for totalt bilirubinnivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i konjugert bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i konjugerte bilirubinnivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for konjugert bilirubinnivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i ukonjugert bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i ukonjugerte bilirubinnivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for ukonjugert bilirubinnivå ble definert som de siste ikke-glippende vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosent endres fra baseline i beinspesifikke AP-nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i beinspesifikke AP-nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for beinspesifikt nivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i triglyserider (TG)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i TG -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for TG-nivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i total kolesterol (TC)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i TC -nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for TC-nivå ble definert som de siste ikke-misbruksvurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i lipoproteinkolesterol med høy tetthet (HDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i HDL-C-nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for HDL-C-nivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring fra baseline i lipoproteinkolesterol med lav tetthet (LDL-C)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i LDL-C-nivåer fra baseline til slutten av behandlingen ble analysert. For manglende postbaselinedata ble den siste ikke-glippende postbaselineverdien ved behandling videreført, med manglende vurderinger pålagt av LOCF. Baseline for LDL-C-nivå ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen.
Baseline, uke 12
Antall deltakere som var ikke-responderte som bestemt av publiserte PBC-responskriterier (Paris I)
Tidsramme: Uke 12
Publiserte kriterier for respons på behandling i PBC inkluderte Paris I -kriterier. For Paris I var kriteriene som ble brukt for å måle PBC -deltakernes respons på studiebehandling: AP ≤ 3x ULN og AST ≤ 2x ULN og total bilirubin ≤ 1 mg/dl. Deltakere som tilfredsstilte kriteriene ble definert som respondenter, og de som ikke ble ansett som ikke-svar om alle elementene hadde ikke-savnende vurderinger på det besøket. Antallet ikke -svar ble rapportert, de manglende vurderingene ble tilregnet av LOCF.
Uke 12
Antall deltakere som var ikke-responderte som bestemt av publiserte PBC-responskriterier (Paris II)
Tidsramme: Uke 12
Publiserte kriterier for respons på behandling i PBC inkluderte Paris II -kriterier. For Paris II var kriteriene som ble brukt for å måle PBC -deltakernes respons på studiebehandling: AP ≤ 1,5x ULN og AST ≤ 1,5x ULN og total bilirubin ≤ 1 mg/dl. Deltakere som tilfredsstilte kriteriene ble definert som respondenter, og de som ikke ble ansett som ikke-svar om alle elementene hadde ikke-savnende vurderinger på det besøket. Antallet ikke -svar ble rapportert, de manglende vurderingene ble tilregnet av LOCF.
Uke 12
Antall deltakere som var ikke-responderte som bestemt av publiserte PBC-responskriterier (Toronto I)
Tidsramme: Uke 12
Publiserte kriterier for respons på behandling i PBC inkluderte Toronto I -kriterier. For Toronto I var kriteriene som ble brukt for å måle PBC -deltakernes respons på studiebehandling: AP ≤ 1.67x ULN. Deltakere som tilfredsstilte kriteriene ble definert som respondenter, og de som ikke ble ansett som ikke-svar om alle elementene hadde ikke-savnende vurderinger på det besøket. Antallet ikke -svar ble rapportert, de manglende vurderingene ble tilregnet av LOCF.
Uke 12
Antall deltakere som var ikke-responderte som bestemt av publiserte PBC-responskriterier (Toronto II)
Tidsramme: Uke 12
Publiserte kriterier for respons på behandling i PBC inkluderte Toronto II -kriterier. For Toronto II var kriteriene som ble brukt for å måle PBC -deltakernes respons på studiebehandling: AP ≤ 1,76x ULN. Deltakere som tilfredsstilte kriteriene ble definert som respondenter, og de som ikke ble ansett som ikke-svar om alle elementene hadde ikke-savnende vurderinger på det besøket. Antallet ikke -svar ble rapportert, de manglende vurderingene ble tilregnet av LOCF.
Uke 12
Storbritannia-primær gallecirrhose/cholangitis (UK-PBC) risikoscore
Tidsramme: Uke 12
Risikoscore i UK-PBC ble brukt til å estimere risikoen for at en PBC-deltaker ville utvikle leversvikt som ville kreve levertransplantasjon innen 5, 10 eller 15 år fra diagnosen. UK-PBC-risikoscoreberegningen ble tilpasset basert på AP-vurderingen, transaminaser (refererer til ALT, hvor tilgjengelig, ellers AST-vurderingen) og total bilirubinvurdering henholdsvis ved slutten av behandlingen delt på dens øvre grenser for de tilsvarende normale områdene; "Albumin" og "blodplate" refererer til grunnverdiene for disse parametrene delt på deres tilsvarende nedre grenser for normale områder. Manglende vurderinger ved slutten av behandlingen ble tilregnet av siste observasjon fremmet (LOCF). UK-PBC-risikoscore for 5, 10 og 15 år ble beregnet for hver behandlingsgruppe
Uke 12
Endring fra baseline i 5-dimensjon (5-d) kløe skala score
Tidsramme: Baseline, uke 12
5-D kløskala ble brukt til for multidimensjonal kvantifisering av kløe over tid. Den vurderte fem aspekter ved kløe: grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon. 5-D kløe skalaen er et mål på kløe som er validert hos pasienter med kronisk kløe for å oppdage endringer over tid. En 5-D kløskala-poengsum varierer typisk fra 5 til 25 med en høyere poengsum som indikerer større kløe-alvorlighetsgrad, der 5 representerer ingen kløe (kløe) og 25 representerer den alvorligste kløe; Hver dimensjon blir scoret separat, og score blir lagt sammen for å få en total 5-D kløe. Høyere score indikerer forverring av kløe. Den totale 5-D kløskala-score endring fra baseline ble beregnet. Baseline for 5-D kløskala ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen. Manglende vurderinger ved slutten av behandlingen ble tilregnet av LOCF.
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i Pruritus Visual Analog Scale (VAS) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 12
VAS ble brukt til å måle kløe hos deltakere med PBC. Deltakerne plasserte et merke som representerer deres kløe-nivå siden den forrige målingen på en 100 mm VAS med 0 som indikerer ingen kløe og 100 mm som indikerer den verste mulige kløe. Høyere score indikerte forverring av kløe endringen fra baseline ble presentert av behandlingsgruppen. Baseline for VAS-poengsum ble definert som de siste ikke-mishandlede vurderingene før eller på datoen for den første studiedosen. Manglende vurderinger ved slutten av behandlingen ble tilregnet av LOCF.
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i PBC-40 Quality of Life Questionnaire
Tidsramme: Baseline, uke 12
PBC-40-spørreskjemaet ble brukt til å evaluere helserelatert livskvalitet, spesielt tretthet. PBC-40-spørreskjemaet er et sykdomsspesifikt verktøy utviklet for å spesifikt måle den psykometriske profilen til PBC-pasienter. Den består av 40 elementer fordelt på de seks domenene som er relevante for PBC, inkludert kognitiv, sosial, emosjonell funksjon, tretthet, kløe og andre symptomer/generelle spørsmål. Elementer blir scoret fra 1 til 5 og score for individuelle varer blir summert for å gi en total domenescore. PBC 40 QOL-domenescoreområder er: kognitiv (6-30), emosjonell funksjon (3-15), tretthet (11-55), kløe (3-15), sosialt (10-50), symptomer (7-35). Høyere score representerer høy innvirkning og lavere score lav innvirkning av PBC på livskvaliteten. Baseline for PBC-40-spørreskjemaet var de siste ikke-mishandlingsvurderingene før eller på datoen for den første studiedosen. Miskeringsvurderinger tilregnet av LOCF.
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Gilead Sciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Pol F Boudes, M.D., Gilead Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
4. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. november 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. januar 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CB8025-21528
  • 2015-002698-39 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger