Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU Start (PKU Start)

15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

En studie for å evaluere akseptabiliteten av en ny fenylalaninfri spedbarnsformel for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri hos spedbarn fra fødsel til 2 års alder med hensyn til produkttoleranse og overholdelse.

For å evaluere akseptabiliteten, toleransen og effekten på metabolsk kontroll av PKU Start, en ny Phe-fri proteinerstatning for kostholdsbehandling av PKU hos spedbarn fra fødselen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en vurdering av ti (10) spedbarn som trenger et proteinbegrenset kosthold med lavt Phe. Spedbarn som rutinemessig bruker en Phe-fri morsmelkerstatning som en del av diettbehandlingen vil bli rekruttert til en 28-dagers vurdering av PKU Start, for å evaluere toleranse og aksept.

Resultatet av denne vurderingen vil bli brukt i en innsending til reguleringsmyndighetene, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), for at PKU Start skal bli refusjonsberettiget på resept i Storbritannia.

Deltakerens ernæringsfysiolog vil gi råd om en passende mengde PKU Start basert på individuelle behov. Foreldre/omsorgspersoner vil bli bedt om å erstatte sin vanlige Phe-frie morsmelkerstatning med PKU Start i én (1) måned. Sponsoren vil levere PKU Start gratis.

Før PKU Start starter, vil foreldre/omsorgspersoner bli bedt om å registrere informasjon om spedbarnets vanlige GI-toleranse og fôringsmønster i en periode på tre (3) dager, for å muliggjøre sammenligning mellom deres eksisterende formel og PKU Start.

De vil bli bedt om å registrere informasjon om følgende:

Avføring Oppkast og spyttet fôr/væskeinntak og samsvar Fenylalaninnivåer Sluttvurdering om presentasjonen av produktet, enkel tilberedning og hvordan PKU Start strømmet gjennom smokken på en flaske.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Storbritannia, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Storbritannia, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En diagnose av klassisk eller alvorlig PKU på nyfødtscreening (For formålet med denne studien er "alvorlig" definert som phe-konsentrasjoner mellom 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Tar minst ett (1) fôr med en Phe-fri morsmelkerstatning
  3. En minimumsperiode på fire (4) uker fra diagnosetidspunktet til første gangs henvendelse til foreldrene

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisert med mild PKU eller hyperfenylalaninemi (For formålet med denne studien er 'mild' definert som phe-konsentrasjoner mellom 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Diagnose av en medfødt tilstand

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Forbruk av PKU Start
Daglig fôr, erstatter deltakerens normale phe-frie formel med PKU Start.
Kosttilskudd: PKU Start

PKU Start er en pulverisert, fenylalaninfri morsmelkerstatning, som inneholder essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler, sporstoffer og langkjedede flerumettede fettsyrer (LCP); Arakidonsyre (AA) og Docosahexaensyre (DHA). Den er egnet for bruk fra fødselen.

Den anbefalte mengden av produktet for hver deltaker vil bli bestemt og foreskrevet av en ernæringsfysiolog.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dagbok for produktoverholdelse
Tidsramme: Dagene 1-28
Kvantitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som tillater evaluering av samsvar med studieproduktet, dvs. faktisk versus foreskrevet inntak.
Dagene 1-28
Spørreskjema for brukervennlighet
Tidsramme: Dag 29
Kvalitativ vurdering fra fagspørreskjema som tillater evaluering av brukervennligheten til studieproduktet.
Dag 29
Dagbok for GI-toleranse
Tidsramme: Dagene 1-28
Kvalitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som gjør det mulig å evaluere den gastrointestinale toleransen til studieproduktet.
Dagene 1-28
Daglig fenylalaninkontroll
Tidsramme: Dagene 1-28
Innsamling av kvantitative data vedrørende fenylalaninkontroll ved bruk av rutinemessig biokjemisk testing
Dagene 1-28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vitaflo International, Ltd

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. februar 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Registeridentifikator: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Annen identifikator: UK REC)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger