Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU Start (PKU Start)

15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

En studie for å evaluere akseptabiliteten av en ny fenylalaninfri spedbarnsformel for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri hos spedbarn fra fødsel til 2 års alder med hensyn til produkttoleranse og overholdelse.

For å evaluere akseptabiliteten, toleransen og effekten på metabolsk kontroll av PKU Start, en ny Phe-fri proteinerstatning for kostholdsbehandling av PKU hos spedbarn fra fødselen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en vurdering av ti (10) spedbarn som trenger et proteinbegrenset kosthold med lavt Phe. Spedbarn som rutinemessig bruker en Phe-fri morsmelkerstatning som en del av diettbehandlingen vil bli rekruttert til en 28-dagers vurdering av PKU Start, for å evaluere toleranse og aksept.

Resultatet av denne vurderingen vil bli brukt i en innsending til reguleringsmyndighetene, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), for at PKU Start skal bli refusjonsberettiget på resept i Storbritannia.

Deltakerens ernæringsfysiolog vil gi råd om en passende mengde PKU Start basert på individuelle behov. Foreldre/omsorgspersoner vil bli bedt om å erstatte sin vanlige Phe-frie morsmelkerstatning med PKU Start i én (1) måned. Sponsoren vil levere PKU Start gratis.

Før PKU Start starter, vil foreldre/omsorgspersoner bli bedt om å registrere informasjon om spedbarnets vanlige GI-toleranse og fôringsmønster i en periode på tre (3) dager, for å muliggjøre sammenligning mellom deres eksisterende formel og PKU Start.

De vil bli bedt om å registrere informasjon om følgende:

Avføring Oppkast og spyttet fôr/væskeinntak og samsvar Fenylalaninnivåer Sluttvurdering om presentasjonen av produktet, enkel tilberedning og hvordan PKU Start strømmet gjennom smokken på en flaske.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Storbritannia, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Storbritannia, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En diagnose av klassisk eller alvorlig PKU på nyfødtscreening (For formålet med denne studien er "alvorlig" definert som phe-konsentrasjoner mellom 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Tar minst ett (1) fôr med en Phe-fri morsmelkerstatning
  3. En minimumsperiode på fire (4) uker fra diagnosetidspunktet til første gangs henvendelse til foreldrene

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisert med mild PKU eller hyperfenylalaninemi (For formålet med denne studien er 'mild' definert som phe-konsentrasjoner mellom 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Diagnose av en medfødt tilstand

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Forbruk av PKU Start
Daglig fôr, erstatter deltakerens normale phe-frie formel med PKU Start.
Kosttilskudd: PKU Start

PKU Start er en pulverisert, fenylalaninfri morsmelkerstatning, som inneholder essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler, sporstoffer og langkjedede flerumettede fettsyrer (LCP); Arakidonsyre (AA) og Docosahexaensyre (DHA). Den er egnet for bruk fra fødselen.

Den anbefalte mengden av produktet for hver deltaker vil bli bestemt og foreskrevet av en ernæringsfysiolog.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dagbok for produktoverholdelse
Tidsramme: Dagene 1-28
Kvantitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som tillater evaluering av samsvar med studieproduktet, dvs. faktisk versus foreskrevet inntak.
Dagene 1-28
Spørreskjema for brukervennlighet
Tidsramme: Dag 29
Kvalitativ vurdering fra fagspørreskjema som tillater evaluering av brukervennligheten til studieproduktet.
Dag 29
Dagbok for GI-toleranse
Tidsramme: Dagene 1-28
Kvalitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som gjør det mulig å evaluere den gastrointestinale toleransen til studieproduktet.
Dagene 1-28
Daglig fenylalaninkontroll
Tidsramme: Dagene 1-28
Innsamling av kvantitative data vedrørende fenylalaninkontroll ved bruk av rutinemessig biokjemisk testing
Dagene 1-28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

15. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2017

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Registeridentifikator: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Annen identifikator: UK REC)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PKU Start

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere