Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av sikkerheten og effekten av bardoksolonmetyl hos pasienter med sjeldne kroniske nyresykdommer - PHOENIX (PHOENIX)

22. mai 2025 oppdatert av: Biogen

En fase 2-studie av sikkerheten og effekten av bardoksolonmetyl hos pasienter med sjeldne kroniske nyresykdommer

Denne multisenter, åpne fase 2-studien vil studere sikkerheten, toleransen og effekten av bardoksolonmetyl hos kvalifiserte pasienter med følgende sjeldne kroniske nyresykdommer (CKD): CKD assosiert med type 1 diabetes (T1D), IgA nefropati ( IgAN), fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) og autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD). Pasienter vil bli registrert i sykdomsspesifikke kohorter i studien, og effektiviteten av bardoksolonmetyl ved behandling av CKD vil bli vurdert separat for hver sjeldne CKD.

Alle pasienter i studien vil følge samme besøks- og vurderingsplan. Etter randomisering på dag 1, vil pasienter planlegges å bli vurdert under behandling i uke 1, 2, 4, 6, 8 og 12, og ved telefonkontakt på dag 3, 10, 21, 31, 38 og 45. Pasienter vil også bli vurdert ved et personlig oppfølgingsbesøk i uke 16, fire uker etter avsluttet behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble tidligere lagt ut av Reata Pharmaceuticals. I september 2023 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
103

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Forente stater, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Forente stater, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Forente stater, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Forente stater, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Forente stater, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Forente stater, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Forente stater, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Forente stater, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter 18 ≤ alder ≤ 65 ved studiesamtykke;
  • Screening eGFR (gjennomsnitt av skjerm A og skjerm B eGFR verdier) ≥ 30 og ≤ 90 mL/min/1,73 m2. De to eGFR-verdiene samlet ved skjerm A- og skjerm B-besøk som brukes til å fastslå kvalifisering, må ha en prosentforskjell ≤ 25 %;
  • Albumin til kreatinin-forhold (ACR) ≤ 2500 mg/g ved skjerm B-besøk;
  • Hvis de får en angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmer og/eller en angiotensin II-reseptorblokker (ARB), bør pasienter foreskrives den maksimalt tolererte merket daglige dosen (MTLDD) i minst 6 uker før Screen A-besøket;
  • For pasienter som melder seg inn i T1D-kohort: Diagnose av type 1 diabetes bekreftet av fastende C-peptidnivå. Diagnosen må være stilt ≤ 35 år; og foreskrevet stabil dose insulin for å opprettholde tilstrekkelig glukosekontroll i minst 6 måneder før Screen A-besøket;
  • For pasienter som registrerer seg i IgAN Cohort: Biopsi-bekreftet IgA nefropati;
  • For pasienter som melder seg inn i FSGS-kohort: Biopsi-bekreftet FSGS som ikke skyldes kjente sekundære årsaker, inkludert sykelig overvekt, redusert nyremasse, virusinfeksjoner, medikamentindusert nefrotoksisitet eller tidligere vaskulitthistorie;
  • For pasienter som registrerer seg i ADPKD-kohort: Genetisk bekreftelse av PKD1-mutasjon;
  • Tilstrekkelig benmargsreserve og organfunksjon ved skjermen Et besøk som følger: Hematologisk: Absolutt antall nøytrofile > 1,5 x 109/L, blodplater > 100 x 109/L, hemoglobin (Hgb) ≥ 9 g/dL; og hepatisk: Total bilirubin (TBL) ≤ 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN), alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 1,5 ganger ULN.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyre- eller annen solid organtransplantatmottaker eller en planlagt transplantasjon under studien;
  • B-type natriuretisk peptid (BNP) nivå > 200 pg/mL ved skjermbilde Et besøk;
  • Akutt dialyse eller akutt nyreskade innen 12 uker før screening Et besøk eller under screening;
  • Serumalbumin < 3 g/dL ved skjerm Et besøk;
  • Systemisk immunsuppresjon i mer enn 2 uker, kumulativt, innen 12 uker før randomisering eller forventet behov for immunsuppresjon under studien;
  • For pasienter som registrerer seg i IgAN Cohort: Systemiske manifestasjoner av Henoch-Schonlein purpura innen 1 år før Screen A-besøk; eller har brukt belimumab, eculizumab eller rituximab innen 6 måneder før Screen A-besøket;
  • For pasienter som registrerer seg i ADPKD-kohort: mottar tolvaptan;
  • Cerebrovaskulær hendelse (slag, forbigående iskemisk anfall) eller aneurisme innen 6 måneder før screening A-besøk eller under screening;
  • Anamnese med klinisk signifikant venstresidig hjertesykdom og/eller klinisk signifikant hjertesykdom;
  • Ukontrollert systemisk hypertensjon;
  • Systolisk blodtrykk < 90 mm Hg ved skjerm Et besøk etter en hvileperiode;
  • Anamnese med malignitet innen 2 år før Screen A-besøk, med unntak av lokaliserte hud- eller livmorhalskreft;
  • Ukontrollert diabetes (HbA1c > 10,0%) ved Screen A-besøk;
  • Ubehandlet eller ukontrollert aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon;
  • Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske studier innen 30 dager før dag 1;
  • Uvillig til å praktisere akseptable metoder for prevensjon (både menn som har partnere i fertil alder og kvinner i fertil alder) under screening, mens du tar studiemedikamentet, og i minst 30 dager etter at siste dose av studiemedikamentet er inntatt;
  • Kvinner som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Bardoksolonmetyl - ADPKD
Deltakere med autosomal polycystisk nyresykdom (ADPKD) vil motta bardoksolon-metylkapsler i en startdose på 5 mg og titrere opp til en maksimal dose på 20 mg (deltakere med UACR mindre enn eller lik 300 mg/g) eller 30 mg (deltakere) med UACR større enn 300 mg/g) daglig.
Legemiddel: Bardoksolon metyl kapsler
Bardoksolon 5 mg kapsler
Andre navn:
  • RTA 402
Eksperimentell: Bardoksolonmetyl - IgAN
Deltakere med IgA nefropati (IgAN) vil motta bardoksolon-metylkapsler i en startdose på 5 mg og titrere opp til en maksimal dose på 20 mg (deltakere med UACR mindre enn eller lik 300 mg/g) eller 30 mg (deltakere med UACR mer enn 300 mg/g) daglig.
Legemiddel: Bardoksolon metyl kapsler
Bardoksolon 5 mg kapsler
Andre navn:
  • RTA 402
Eksperimentell: Bardoksolonmetyl - T1D
Deltakere med type 1-diabetes (T1D) vil motta bardoksolon-metylkapsler i en startdose på 5 mg og titrere opp til en maksimal dose på 20 mg (deltakere med UACR mindre enn eller lik 300 mg/g) eller 30 mg (deltakere med UACR større enn 300 mg/g) daglig.
Legemiddel: Bardoksolon metyl kapsler
Bardoksolon 5 mg kapsler
Andre navn:
  • RTA 402
Eksperimentell: Bardoksolonmetyl - FSGS
Deltakere med fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) vil motta bardoksolon-metylkapsler i en startdose på 5 mg og titrere opp til en maksimal dose på 20 mg (deltakere med UACR mindre enn eller lik 300 mg/g) eller 30 mg (deltakere med UACR større enn 300 mg/g) daglig.
Legemiddel: Bardoksolon metyl kapsler
Bardoksolon 5 mg kapsler
Andre navn:
  • RTA 402

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved uke 12
Tidsramme: 12 uker etter at deltakeren har mottatt den første dosen
For å vurdere endringen i eGFR fra baseline til uke 12. eGFR er et mål på nyrefunksjonen vurdert gjennom blod/serum. Høyere eGFR representerer bedre/forbedret nyrefunksjon. Lavere eGFR representerer dårligere/redusert nyrefunksjon.
12 uker etter at deltakeren har mottatt den første dosen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 402-C-1702

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske forsøk på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger