Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av Bardet-Biedl-syndrom med metformin for evaluering av en mulig visuell forbedring (BBS)

16. april 2019 oppdatert av: University Hospital Tuebingen

Behandling av infantile og juvenile pasienter med Bardet-Biedl-syndrom med metformin. Evaluering av en visuell forbedring som en bivirkning av pediatrisk behandling av Adipositas - en prospektiv pilotstudie uten kontroll

I denne prospektive pilotstudien uten kontrollgruppe vil barn og unge voksne (10-25 år) diagnostisert med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas bli evaluert for en mulig tilleggseffekt av Metformin på synsskarphet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Innenfor eksperimenter med dyr ble det vist en positiv effekt av Metformin på fotoreseptorene. Flere pasienter ved universitetssykehuset Tübingen med Bardet-Biedl-syndrom og metforminbehandling på grunn av deres adipositas rapporterte en subjektiv forbedring av synsskarphet som ble bekreftet av oftalmologiske tester.

Dette vil bli sjekket i en prospektiv pilotstudie uten kontrollgruppe inkludert barn og unge voksne (10-25 år) diagnostisert med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas. Derfor vil en mulig tilleggseffekt av Metformin på synsskarphet bli evaluert under kontrollerte forhold.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • klinisk bekreftet Bardet-Biedl-syndrom
  • Synsstyrke mellom 0,05 og 0,8
  • Alder >=10 år til <25 år
  • Synsfelt III4e eller V4e med diameter >=5°, hvis II4e ikke sees
  • informert samtykke fra pasient og/eller juridisk representant

Ekskluderingskriterier:

  • Hypoglykemi (<50 mg/dl)
  • Behandling med Metformin i løpet av de siste tre månedene
  • Deltakelse i en annen klinisk studie
  • graviditet, amming
  • enhver kontraindikasjon angående metforminbehandling
  • Nyresvikt (kreatininclearance < 60 ml/min)
  • enhver akutt lidelse ledsaget av uklar bevissthet
  • akutte eller kroniske lidelser mulig ledsaget av vevshypoksi
  • Leverinsuffisiens, alkoholmisbruk
  • ikke flytende i tysk språk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Metformin terapi
Metforminbehandling én gang daglig i 24 uker med en dose på 500, 850 eller 1000 mg avhengig av kroppsvekt
Legemiddel: Metformin
500, 850 eller 1000 mg avhengig av kroppsvekt én gang daglig i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Synsskarphet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av synsskarphet i henhold til passende tabell
Grunnlinje til dag 210

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall leste bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Kursets synsskarphet definert som antall leste bokstaver
Grunnlinje til dag 210
Resultater av statisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av resultater av statisk perimetri gitt ved måling av lyskontrastfølsomhet innenfor minst 5 sentrale punkter.
Grunnlinje til dag 210
Resultater av kinetisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av resultater av kinetisk perimetri gitt ved å kartlegge synsfelts følsomhetsgrenser ved bruk av Goldmann perimetri
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) dim-blits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG dim-flash
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) standard blits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG standard blink ved 3 ods/m2
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) kjegle-enkeltblits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG-kjegle-enkeltblink ved 30cd/m2
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) 30-Hz-flimmer
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier av ERG målt med 30-Hz-flimmer hos alle pasienter
Grunnlinje til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - amplitude
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp for resultater av måling av VEP-amplitude
Grunnlinje til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - latenstid
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp for resultater av måling av VEP-latenstid
Grunnlinje til dag 210
FST
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Full-Field-Stimulus Threshold
Grunnlinje til dag 210
optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av sentral tykkelse av netthinnen målt ved OCT
Grunnlinje til dag 210

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University Hospital Tuebingen

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2019

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. april 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BBS V1.0

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger