Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av Bardet-Biedl-syndrom med metformin for evaluering av en mulig visuell forbedring (BBS)

16. april 2019 oppdatert av: University Hospital Tuebingen

Behandling av infantile og juvenile pasienter med Bardet-Biedl-syndrom med metformin. Evaluering av en visuell forbedring som en bivirkning av pediatrisk behandling av Adipositas - en prospektiv pilotstudie uten kontroll

I denne prospektive pilotstudien uten kontrollgruppe vil barn og unge voksne (10-25 år) diagnostisert med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas bli evaluert for en mulig tilleggseffekt av Metformin på synsskarphet.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Innenfor eksperimenter med dyr ble det vist en positiv effekt av Metformin på fotoreseptorene. Flere pasienter ved universitetssykehuset Tübingen med Bardet-Biedl-syndrom og metforminbehandling på grunn av deres adipositas rapporterte en subjektiv forbedring av synsskarphet som ble bekreftet av oftalmologiske tester.

Dette vil bli sjekket i en prospektiv pilotstudie uten kontrollgruppe inkludert barn og unge voksne (10-25 år) diagnostisert med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas. Derfor vil en mulig tilleggseffekt av Metformin på synsskarphet bli evaluert under kontrollerte forhold.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • klinisk bekreftet Bardet-Biedl-syndrom
  • Synsstyrke mellom 0,05 og 0,8
  • Alder >=10 år til <25 år
  • Synsfelt III4e eller V4e med diameter >=5°, hvis II4e ikke sees
  • informert samtykke fra pasient og/eller juridisk representant

Ekskluderingskriterier:

  • Hypoglykemi (<50 mg/dl)
  • Behandling med Metformin i løpet av de siste tre månedene
  • Deltakelse i en annen klinisk studie
  • graviditet, amming
  • enhver kontraindikasjon angående metforminbehandling
  • Nyresvikt (kreatininclearance < 60 ml/min)
  • enhver akutt lidelse ledsaget av uklar bevissthet
  • akutte eller kroniske lidelser mulig ledsaget av vevshypoksi
  • Leverinsuffisiens, alkoholmisbruk
  • ikke flytende i tysk språk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metformin terapi
Metforminbehandling én gang daglig i 24 uker med en dose på 500, 850 eller 1000 mg avhengig av kroppsvekt
Legemiddel: Metformin
500, 850 eller 1000 mg avhengig av kroppsvekt én gang daglig i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Synsskarphet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av synsskarphet i henhold til passende tabell
Grunnlinje til dag 210

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall leste bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Kursets synsskarphet definert som antall leste bokstaver
Grunnlinje til dag 210
Resultater av statisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av resultater av statisk perimetri gitt ved måling av lyskontrastfølsomhet innenfor minst 5 sentrale punkter.
Grunnlinje til dag 210
Resultater av kinetisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av resultater av kinetisk perimetri gitt ved å kartlegge synsfelts følsomhetsgrenser ved bruk av Goldmann perimetri
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) dim-blits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG dim-flash
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) standard blits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG standard blink ved 3 ods/m2
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) kjegle-enkeltblits
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier for ERG-kjegle-enkeltblink ved 30cd/m2
Grunnlinje til dag 210
Elektroretinogram (ERG) 30-Hz-flimmer
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av verdier av ERG målt med 30-Hz-flimmer hos alle pasienter
Grunnlinje til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - amplitude
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp for resultater av måling av VEP-amplitude
Grunnlinje til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - latenstid
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp for resultater av måling av VEP-latenstid
Grunnlinje til dag 210
FST
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Full-Field-Stimulus Threshold
Grunnlinje til dag 210
optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 210
Forløp av sentral tykkelse av netthinnen målt ved OCT
Grunnlinje til dag 210

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. oktober 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

6. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2019

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BBS V1.0

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Synshemming

Kliniske studier på Metformin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere