Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Lixivaptan ved behandling av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ACTION)

10. januar 2023 oppdatert av: Palladio Biosciences

En fase 3-studie av effekten og sikkerheten til Lixivaptan hos deltakere med autosomal dominant polycystisk nyresykdom som består av en 1-årig dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert fase og en 1-årig åpen fase: ACTION-studien

Dette er en fase 3-studie bestående av en 2-arms, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert fase (del 1) etterfulgt av en enkeltarms åpen fase (del 2) for å demonstrere effekten og sikkerheten til lixivaptan i deltakere med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD). Del 1 av studien er designet for å demonstrere effekten av lixivaptan for å bremse nedgangen i nyrefunksjonen målt ved forskjellen i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) mellom lixivaptan-behandlede og placebo-behandlede deltakere. Del 2 av studien er designet for å gi bekreftelse på holdbarheten til denne effekten. I tillegg vil begge deler av studien bidra til å forstå sikkerheten til lixivaptan, spesielt eventuelle effekter på leverkjemi-tester.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Del 1: Omtrent 2550 deltakere med ADPKD vil bli screenet for å kvalifisere de 1350 personene som vil gå gjennom Placebo Run-in Perioden, Lixivaptan Titreringsperioden, og deretter randomiseres til å motta lixivaptan eller placebo i dobbeltblindet, randomisert Behandlingsperiode. Gjennom del 1 vil studiemedikamentet se identisk ut uavhengig av om det er placebo eller lixivaptan.

Etter å ha møtt påmeldingskriteriene under screeningen, vil deltakerne gå inn i en 1-ukes enkeltblind, placebo-innkjøringsperiode for å oppnå utvalgte baseline-målinger. Dette vil bli fulgt av en 5- til 6-ukers enkeltblind dosetitreringsperiode hvor lixivaptan administrert to ganger daglig (BID) vil bli titrert til den høyeste tolererte dosen (Lixivaptan-titreringsperioden). Startdosen (nivå 1) vil være 50 mg BID), og denne vil økes ukentlig gjennom nivå 2 (100 mg BID), 3 (150 mg BID) og 4 (200 mg BID). Minimumsdosen for å gå inn i neste periode, den dobbeltblinde, randomiserte behandlingsperioden, er nivå 2 (100 mg BID). De deltakerne som har titrert og tolerert stoffet vil deretter randomiseres (hver deltaker har 2/3 sjanse for å få lixivaptan og 1/3 sjanse for å få placebo) for enten å fortsette å motta lixivaptan eller bytte umiddelbart til matchende placebo i en dobbeltblind måte. Dobbeltblind behandling vil fortsette i 52 uker, hvoretter studiemedikamentet vil bli holdt, og endelige vurderinger oppnås utenfor behandling over 3 besøk som starter på den 8. dagen etter siste dose av dobbeltblindet studiemedisin til og med den 28. dagen etter siste dose av studiemedisin.

For del 1-oppsummeringer etter randomisering vil analyseresultatene presenteres av 2 behandlingsgrupper: lixivaptan og placebo.

Del 2: Alle deltakere som går inn i del 1, som ikke har avbrutt på grunn av en uønsket hendelse eller trukket tilbake samtykke, vil fortsette inn i del 2 av studien, og vil fortsette gjennom Lixivaptan-retitreringsperioden og en vedlikeholdsbehandlingsperiode.

Lixivaptan-retitreringsperioden vil være en 2- til 4-ukers periode hvor dosering med lixivaptan vil starte på nivå 1 (50 mg BID) for alle deltakere og økes ukentlig inntil dosenivået av lixivaptan, eller den utledede dosen nivå for deltakere randomisert til placebobehandling, tatt ved slutten av den dobbeltblinde, randomiserte behandlingsperioden i del 1 oppnås. Lixivaptan-behandling vil fortsette i 52 uker i løpet av vedlikeholdsbehandlingsperioden, hvoretter studiemedikamentet vil bli avholdt, og endelige vurderinger oppnås utenfor behandling over 3 besøk som starter på den 8. dagen etter den siste dosen av lixivaptan til den 28. dagen etter den siste dosen av lixivaptan.

Siden alle deltakerne i del 2 behandles med lixivaptan, vil oppsummeringene for del 2 bli presentert i følgende behandlingskohorter og samlet (behandlingskohorter kombinert):

  • Del 1/Del 2 - placebo/lixivaptan: alle deltakerne i del 2 som ble randomisert til placebobehandlingsgruppen i del 1.
  • Del1/Del2 - lixivaptan/lixivaptan: alle deltakerne i del 2 som ble randomisert til lixivaptan-behandlingsgruppen i del 1.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgaria, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgaria, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgaria, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Forente stater
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Forente stater, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Forente stater, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Forente stater, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Forente stater, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Forente stater, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Forente stater, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Forente stater, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Forente stater, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polen, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Tyrkia, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Tyrkia, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Ungarn
      • Baja, Ungarn, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Ungarn, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Ungarn, 7622
        • University of Pecs

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ADPKD ved passende bildebehandling eller genetisk testing.
  • Mayo Clinic MR-avbildningsklassifisering av 1C, 1D eller 1E.
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2 og ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Kroppsmasseindeks mellom 18 og 40 kg/m2.
  • Kontroll av hypertensjon i samsvar med 2021 Kidney Disease: Improving Global Outcomes-retningslinjene uten et vanndrivende middel og med en angiotensinkonverterende enzymhemmer (ACEi) eller angiotensinreseptorblokker (ARB) med mindre det ikke anses som medisinsk passende.
  • Villig til å praktisere akseptable metoder for prevensjon (både menn som har partnere i fertil alder og kvinner i fertil alder).
  • Kunne gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent sensitivitet eller idiosynkratisk reaksjon på lixivaptan og/eller dets hjelpestoffer.
  • Hypovolemi eller manglende evne til å oppfatte tørst.
  • Unormal serumnatriumkonsentrasjon ved screening.
  • Personer som har tatt et undersøkelsesmiddel eller brukt undersøkelsesutstyr innen 30 dager, eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening.
  • Personer som tar, har tatt i løpet av de siste 2 ukene, eller forventes å ta, sterke eller moderate CYP3A4- eller CYP2C8-hemmere eller induktorer, inkludert regelmessig bruk av grapefruktjuice eller Sevilla-appelsiner.
  • Tidligere bruk av tolvaptan eller lixivaptan i løpet av de siste 2 månedene.
  • Tidligere bruk av konivaptan, somatostatinanaloger (f.eks. lanreotid, pasireotid, oktreotid, etc.), metformin, nikotinamid, bardoksolon, demeclocycline, eller pattedyrmål for rapamycinkinasehemmere (f.eks. everolimus, sirolimus, eller KetoCi, etc.) eventuelle beta-hydroksybutyratholdige kosttilskudd for å behandle ADPKD i løpet av de siste 2 månedene.
  • Tidligere bruk av en natrium-glukose-kotransporter 2 (SGLT2)-hemmer (f.eks. kanagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin, etc.) i løpet av de siste 2 månedene eller forventet behov for oppstart av behandling med en SGLT2-hemmer under studien.
  • Tidligere bruk av en hypoksi-induserbar faktor prolylhydroksylasehemmer (HIF-PH) i løpet av de siste 2 månedene eller forventet behov for oppstart av behandling med en HIF-PH-hemmer under studien.
  • Krav til pågående vanndrivende bruk.
  • Avansert diabetes (f.eks. glykosylert hemoglobin >7,5 %, og/eller glykosuri ved peilepinne, signifikant proteinuri [>300 mcg albumin/mg kreatinin]), annen betydelig nyresykdom, nyrekreft, transplantert nyre, enkelt nyre, nylig nyrekirurgi i siste 6 måneder (inkludert cyste drenering eller fenestration) eller akutt nyreskade innen de siste 6 månedene.
  • Klinisk signifikant inkontinens, overaktiv blære eller urinretensjon (f.eks. benign prostatahyperplasi).
  • New York Heart Association funksjonell klasse 3 eller 4 hjertesvikt eller andre signifikante hjerte- eller EKG-funn som kan utgjøre en sikkerhetsrisiko for forsøkspersonen.
  • Positive testresultater for hepatitt B-overflateantigen eller hepatitt C-antistoff.
  • Anamnese med infeksjon med humant immunsviktvirus med mindre deltakeren er klinisk stabil og klarer seg bra på et ikke-CYP-interagerende antiretroviral terapi (ART)-regime og som ikke har krevd mer enn 2 endringer i ART-regimet siden behandlingen startet.
  • Anamnese med klinisk signifikant narkotika- eller alkoholmisbruk de siste 2 årene.
  • Kontraindikasjoner for eller interferens med MR-vurderinger.
  • Malignitet i løpet av de siste 5 årene bortsett fra de som ikke anses å påvirke deltakerens overlevelse.
  • Medisinsk historie eller funn som utelukker sikker deltakelse i forsøket eller deltakere som sannsynligvis ikke er i samsvar med prøveprosedyrene etter etterforskerens eller den medisinske monitorens oppfatning.
  • Klinisk signifikant leversykdom eller svekkelse eller alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totale bilirubinverdier >1,2 x ULN under screening. Merk: Dette kriteriet vil foreløpig gjennomgås ved besøk 2 basert på resultater fra besøk 1a og besøk 1b (hvis besøk 1b er nødvendig). Kriteriet må revurderes senest ved besøk 3 når resultater for besøk 2 foreligger.
  • Simvastatin i en total daglig dose >10 mg eller amlodipin i en total daglig dose >5 mg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Lixivaptan
Lixivaptan kapsler, 100-200 mg to ganger daglig (BID)
Legemiddel: Lixivaptan
Oral vasopressin V2-reseptorantagonist
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchende placebokapsler BID
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualized Change in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) - Del 1
Tidsramme: Baseline til slutten av oppfølgingsperiode I (opptil 71 uker)
Den årlige endringen i eGFR vil bli beregnet fra Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration eGFR kreatinin equation refit uten rasevariabelen (CKD-EPIcr_R) ligningen for serum kreatinin fra baseline (gjennomsnitt av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd under screening og placebo Run-in Periode) Besøk 1a/1b (hvis nødvendig), besøk 2 og besøk 3]) til sluttvurdering (gjennomsnitt av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd under oppfølgingsperiode I eller, for deltakere som avbryter behandlingen før besøk 22, under oppfølgingen Periode 8 til 28 dager etter seponering av studiemedikamentbehandling).
Baseline til slutten av oppfølgingsperiode I (opptil 71 uker)
Annualisert endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) – del 2
Tidsramme: Baseline til slutten av oppfølgingsperiode II (opptil 64 uker)
Den årlige endringen i eGFR vil bli beregnet fra CKD-EPIcr_R-ligningen for serumkreatinin fra baseline (gjennomsnitt av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd i løpet av oppfølgingsperiode I) til endelig vurdering (gjennomsnitt av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd under oppfølgingsperioden II eller, for deltakere som avbryter behandlingen før besøk 43, i løpet av oppfølgingsperioden 8 til 28 dager etter seponering av studiemedikamentell behandling).
Baseline til slutten av oppfølgingsperiode II (opptil 64 uker)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
eGFR Slope – Del 1
Tidsramme: Baseline til slutten av dobbeltblind randomisert behandlingsperiode (opptil 67 uker), med endringer fra baseline beregnet hver 4. uke i løpet av den dobbeltblinde randomiserte behandlingsperioden
Annualisert endringshastighet (helling) i eGFR for serumkreatinin, basert på alle eGFR-bestemmelser fra baseline til alle besøk med eGFR-verdier under behandling i løpet av den dobbeltblinde, randomiserte behandlingsperioden. Grunnverdien vil bli beregnet som gjennomsnittet av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd under screening og placebo-innkjøringsperioder (besøk 1a/1b [hvis nødvendig], besøk 2 og besøk 3).
Baseline til slutten av dobbeltblind randomisert behandlingsperiode (opptil 67 uker), med endringer fra baseline beregnet hver 4. uke i løpet av den dobbeltblinde randomiserte behandlingsperioden
eGFR Slope – Del 2
Tidsramme: Baseline til slutten av vedlikeholdsbehandlingsperioden (opptil 60 uker), med endringer fra baseline beregnet hver 4. uke i løpet av vedlikeholdsbehandlingsperioden
Annualisert endringshastighet (helling) i eGFR for serumkreatinin, basert på alle eGFR-bestemmelser fra baseline til alle besøk med eGFR-verdier under behandling i løpet av vedlikeholdsbehandlingsperioden. Grunnlinjeverdien vil bli beregnet som gjennomsnittet av 3 eGFR-bestemmelser oppnådd i løpet av oppfølgingsperiode I.
Baseline til slutten av vedlikeholdsbehandlingsperioden (opptil 60 uker), med endringer fra baseline beregnet hver 4. uke i løpet av vedlikeholdsbehandlingsperioden
Høydejustert totalt nyrevolum (htTKV) - del 1
Tidsramme: Baseline til slutten av oppfølgingsperiode I (opptil 71 uker)
Annualisert prosentvis endring i htTKV, bestemt ved magnetisk resonansavbildning (MRI), fra baseline (oppnådd ved screening [besøk 1a]) til slutten av oppfølgingsperiode I.
Baseline til slutten av oppfølgingsperiode I (opptil 71 uker)
Høydejustert totalt nyrevolum (htTKV) - del 2
Tidsramme: Baseline til slutten av oppfølgingsperiode II (opptil 60 uker)
Annualisert prosentvis endring i htTKV, bestemt ved MR fra baseline (oppnådd ved besøk 25/uke 56) til slutten av oppfølgingsperiode II.
Baseline til slutten av oppfølgingsperiode II (opptil 60 uker)
Antall deltakere med serumalaninaminotransferase (ALT) nivåer >3 × øvre normalgrense (ULN) - del 1
Tidsramme: Fra slutten av den enkeltblinde lixivaptan-titreringsperioden til slutten av oppfølgingsperiode I (maksimalt 102 dager)
Antall deltakere randomisert til lixivaptan med serum-ALAT-nivåer >3 × ULN sammenlignet med de som ble randomisert til placebo. Normalområdet for ALAT ble definert som 0-33 eller 0-44 U/L, avhengig av laboratoriet som ble brukt.
Fra slutten av den enkeltblinde lixivaptan-titreringsperioden til slutten av oppfølgingsperiode I (maksimalt 102 dager)
Antall deltakere med serum-ALT-nivåer >3 × ULN - del 2
Tidsramme: Varighet av Lixivaptan-retitreringsperioden og vedlikeholdsbehandlingsperioden (56 uker) og oppfølgingsperiode II (4 uker)
Antall deltakere randomisert til lixivaptan med serum-ALAT-nivåer >3 × ULN sammenlignet med de som ble randomisert til placebo. Normalområdet for ALAT ble definert som 0-33 eller 0-44 U/L, avhengig av laboratoriet som ble brukt.
Varighet av Lixivaptan-retitreringsperioden og vedlikeholdsbehandlingsperioden (56 uker) og oppfølgingsperiode II (4 uker)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsramme: Inntil 6 uker
Antall deltakere med TEAE i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden.
Inntil 6 uker
Antall deltakere med TEAE etter randomisering i del 1
Tidsramme: Fra randomisering til studieavslutning (opptil 102 dager)
Antall deltakere med TEAE etter behandlingsgruppe etter randomisering (dobbeltblind randomisert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode I)
Fra randomisering til studieavslutning (opptil 102 dager)
Antall deltakere med TEAE i del 2
Tidsramme: Opptil 60 uker
Antall deltakere med TEAE etter behandlingskohort i løpet av del 2 (Lixivaptan Re-titreringsperiode, vedlikeholdsbehandlingsperiode og oppfølgingsperiode II).
Opptil 60 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige kliniske laboratoriefunn i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsramme: Inntil 6 uker
Antall deltakere med kliniske laboratoriefunn (klinisk kjemi, hematologi og urinanalyse) registrert i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden og ansett for å være potensielt klinisk viktig.
Inntil 6 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige kliniske laboratoriefunn etter randomisering i del 1
Tidsramme: Fra randomisering til siste kliniske laboratorieevaluering (opptil 102 dager)
Antall deltakere med kliniske laboratoriefunn (klinisk kjemi, hematologi og urinanalyse) registrert etter randomisering (dobbeltblind randomisert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode I) og vurdert å være potensielt klinisk viktig, etter behandlingsgruppe.
Fra randomisering til siste kliniske laboratorieevaluering (opptil 102 dager)
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige kliniske laboratoriefunn i del 2
Tidsramme: Opptil 60 uker
Antall deltakere med kliniske laboratoriefunn (klinisk kjemi, hematologi og urinanalyse) registrert i løpet av del 2 (Lixivaptan Re-titreringsperiode, vedlikeholdsbehandlingsperiode og oppfølgingsperiode II) og vurdert å være potensielt klinisk viktig, etter behandlingskohort.
Opptil 60 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige vitale tegn-funn i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsramme: Inntil 6 uker
Antall deltakere med funn av vitale tegn (hjertefrekvens, diastolisk og systolisk blodtrykk, vekt) registrert i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden og ansett for å være potensielt klinisk viktig.
Inntil 6 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige vitale tegn-funn etter randomisering i del 1
Tidsramme: Fra randomisering til siste måling av vitale tegn (opptil 102 dager)
Antall deltakere med funn av vitale tegn (hjertefrekvens, diastolisk og systolisk blodtrykk, vekt) registrert etter randomisering (dobbeltblind randomisert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode I) og ansett for å være potensielt klinisk viktig, etter behandlingsgruppe.
Fra randomisering til siste måling av vitale tegn (opptil 102 dager)
Antall deltakere med potensielt klinisk viktige vitale tegn-funn i del 2
Tidsramme: Opptil 60 uker
Antall deltakere med funn av vitale tegn (hjertefrekvens, diastolisk og systolisk blodtrykk, vekt) registrert i løpet av del 2 (Lixivaptan Re-titreringsperiode, vedlikeholdsbehandlingsperiode og oppfølgingsperiode II) og ansett for å være potensielt klinisk viktig, av behandlingskohort.
Opptil 60 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)-funn i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsramme: Inntil 6 uker
Antall deltakere med EKG-funn registrert i løpet av Lixivaptan-titreringsperioden og ansett for å være potensielt klinisk viktig (definert som et QT-intervall korrigert for hjertefrekvens i henhold til Fridericias formel [QTcF] ≥ 450 msek).
Inntil 6 uker
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante 12-avlednings EKG-funn etter randomisering i del 1
Tidsramme: Fra randomisering til siste EKG (opptil 102 dager)
Antall deltakere med EKG-funn registrert etter randomisering (dobbeltblind randomisert behandlingsperiode og oppfølgingsperiode I) og ansett for å være potensielt klinisk viktige (definert som en QTcF ≥ 450 msek), etter behandlingsgruppe.
Fra randomisering til siste EKG (opptil 102 dager)
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante 12-avlednings EKG-funn i del 2
Tidsramme: Opptil 60 uker
Antall deltakere med EKG-funn registrert i løpet av del 2 (Lixivaptan-retitreringsperiode, vedlikeholdsbehandlingsperiode og oppfølgingsperiode II) og ansett for å være potensielt klinisk viktige (definert som en QTcF ≥ 450 msek), etter behandlingskohort.
Opptil 60 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Palladio Biosciences

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Centessa Pharmaceuticals plc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. oktober 2021

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
3. august 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
3. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. januar 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PA-ADPKD-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger