Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Lixivaptan vid behandling av autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ACTION)

10 januari 2023 uppdaterad av: Palladio Biosciences

En fas 3-studie av Lixivaptans effektivitet och säkerhet hos deltagare med autosomal dominant polycystisk njursjukdom bestående av en 1-årig dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad fas och en 1-årig öppen fas: ACTION-studien

Detta är en fas 3-studie bestående av en 2-armad, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad fas (del 1) följt av en enarmad öppen fas (del 2) för att visa effekten och säkerheten av lixivaptan i deltagare med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD). Del 1 av studien är utformad för att demonstrera effekten av lixivaptan för att bromsa nedgången i njurfunktionen mätt som skillnaden i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) mellan de lixivaptanbehandlade och placebobehandlade deltagarna. Del 2 av studien är utformad för att ge bekräftelse på varaktigheten av denna effekt. Dessutom kommer båda delarna av studien att bidra till att förstå säkerheten av lixivaptan, särskilt eventuella effekter på leverkemiska tester.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Del 1: Cirka 2 550 deltagare med ADPKD kommer att screenas för att kvalificera de 1 350 individerna som kommer att gå igenom placebo-inkörningsperioden, Lixivaptan-titreringsperioden och sedan randomiseras till att få lixivaptan eller placebo i dubbelblinda, randomiserade Behandlingsperiod. Under hela del 1 kommer studieläkemedlet att se identiskt ut oavsett om det är placebo eller lixivaptan.

Efter att ha uppfyllt inträdeskriterierna under screeningen, kommer deltagarna att gå in i en 1-veckas enkelblind, placebo-inkörningsperiod för att få utvalda baslinjemätningar. Detta kommer att följas av en 5- till 6-veckors enkelblind dostitreringsperiod under vilken lixivaptan administrerat två gånger dagligen (BID) titreras till den högsta tolererade dosen (Lixivaptan-titreringsperioden). Startdosen (nivå 1) kommer att vara 50 mg två gånger dagligen) och denna kommer att ökas varje vecka genom nivåerna 2 (100 mg två gånger dagligen), 3 (150 mg två gånger dagligen) och 4 (200 mg två gånger dagligen). Minsta dos för att gå in i nästa period, den dubbelblinda, randomiserade behandlingsperioden, är nivå 2 (100 mg BID). De deltagare som framgångsrikt titrerats och tolererar läkemedlet kommer sedan att randomiseras (varje deltagare har 2/3 chans att få lixivaptan och 1/3 chans att få placebo) för att antingen fortsätta att få lixivaptan eller byta omedelbart till matchande placebo i en dubbelblind sätt. Dubbelblind behandling kommer att fortsätta i 52 veckor, varefter studieläkemedlet kommer att hållas, och slutliga bedömningar erhålls utanför behandling över 3 besök med början den 8:e dagen efter den sista dosen av dubbelblind studieläkemedel till och med den 28:e dagen efter den sista dosen av studieläkemedlet.

För del 1-sammanfattningar efter randomisering kommer analysresultaten att presenteras av 2 behandlingsgrupper: lixivaptan och placebo.

Del 2: Alla deltagare som går in i del 1, som inte har avbrutit på grund av en oönskad händelse eller återkallat samtycke, kommer att fortsätta till del 2 av studien och kommer att fortsätta genom Lixivaptan-omtitreringsperioden och en underhållsbehandlingsperiod.

Re-titreringsperioden för Lixivaptan kommer att vara en period på 2 till 4 veckor under vilken dosering med lixivaptan börjar på nivå 1 (50 mg två gånger dagligen) för alla deltagare och kommer att ökas varje vecka tills dosnivån av lixivaptan, eller den antagna dosen nivå för deltagare randomiserade till placebobehandling, tagen i slutet av den dubbelblinda, randomiserade behandlingsperioden i del 1 uppnås. Behandling med Lixivaptan kommer att fortsätta i 52 veckor under underhållsbehandlingsperioden, varefter studieläkemedlet kommer att hållas, och slutliga bedömningar erhålls utanför behandlingen över 3 besök med början den 8:e dagen efter den sista dosen av lixivaptan till och med den 28:e dagen efter den sista dosen av lixivaptan.

Eftersom alla deltagare i del 2 behandlas med lixivaptan kommer sammanfattningarna för del 2 att presenteras i följande behandlingskohorter och övergripande (behandlingskohorter kombinerade):

  • Del 1/Del 2 - placebo/lixivaptan: alla deltagare i del 2 som randomiserades till placebobehandlingsgruppen i del 1.
  • Del1/Del2 - lixivaptan/lixivaptan: alla deltagare i del 2 som randomiserades till lixivaptanbehandlingsgruppen i del 1.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
12

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgarien, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgarien, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgarien, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgarien, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Förenta staterna, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Förenta staterna, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Förenta staterna, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Förenta staterna, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Förenta staterna, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Förenta staterna, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Förenta staterna, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Kalkon, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Kalkon, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Kalkon, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polen, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
  • Storbritannien
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Ungern
      • Baja, Ungern, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Ungern, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Ungern, 7622
        • University of Pecs

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av ADPKD genom lämplig bildbehandling eller genetisk testning.
  • Mayo Clinic MRI-klassificering av 1C, 1D eller 1E.
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2 och ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Kroppsmassaindex mellan 18 och 40 kg/m2.
  • Kontroll av högt blodtryck i överensstämmelse med 2021 års riktlinjer för njursjukdom: Förbättring av globala resultat utan ett diuretikum och med en angiotensinomvandlande enzymhämmare (ACEi) eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) om det inte anses vara medicinskt lämpligt.
  • Villig att utöva acceptabla metoder för preventivmedel (både män som har partners i fertil ålder och kvinnor i fertil ålder).
  • Kan ge informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Känd känslighet eller idiosynkratisk reaktion mot lixivaptan och/eller dess hjälpämnen.
  • Hypovolemi eller oförmåga att uppfatta törst.
  • Onormal natriumkoncentration i serum vid screening.
  • Försökspersoner som har tagit något prövningsläkemedel eller använt en undersökningsenhet inom 30 dagar, eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före screening.
  • Personer som tar, har tagit under de senaste 2 veckorna, eller förväntas ta, starka eller måttliga CYP3A4- eller CYP2C8-hämmare eller inducerare inklusive regelbunden användning av grapefruktjuice eller Sevilla-apelsiner.
  • Tidigare användning av tolvaptan eller lixivaptan under de senaste 2 månaderna.
  • Tidigare användning av konivaptan, somatostatinanaloger (t.ex. lanreotid, pasireotid, oktreotid, etc.), metformin, nikotinamid, bardoxolon, demeklocyklin eller däggdjursmål av rapamycinkinashämmare (t.ex. everolimus, sirolimus, etc.), eller KetoCi, etc.), alla beta-hydroxibutyratinnehållande tillskott för att behandla ADPKD under de senaste 2 månaderna.
  • Tidigare användning av en natrium-glukos cotransporter 2 (SGLT2)-hämmare (t.ex. kanagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin, etc.) under de senaste 2 månaderna eller förväntat behov av att påbörja behandling med en SGLT2-hämmare under studien.
  • Tidigare användning av en hypoxiinducerbar faktor prolylhydroxylas (HIF-PH)-hämmare under de senaste 2 månaderna eller förväntat behov av att påbörja behandling med en HIF-PH-hämmare under studien.
  • Krav för pågående diuretikaanvändning.
  • Avancerad diabetes (t.ex. glykosylerat hemoglobin >7,5 % och/eller glykosuri med oljesticka, signifikant proteinuri [>300 mcg albumin/mg kreatinin]), annan signifikant njursjukdom, njurcancer, transplanterad njure, enstaka njure, nyligen genomförd njuroperation inom senaste 6 månaderna (inklusive cystordränering eller fenestration) eller akut njurskada inom de senaste 6 månaderna.
  • Kliniskt signifikant inkontinens, överaktiv blåsa eller urinretention (t.ex. benign prostatahyperplasi).
  • New York Heart Association Functional Class 3 eller 4 hjärtsvikt eller andra betydande hjärt- eller EKG-fynd som kan utgöra en säkerhetsrisk för patienten.
  • Positiva testresultat för hepatit B-ytantigen eller hepatit C-antikropp.
  • Historik med infektion med humant immunbristvirus såvida inte deltagaren är kliniskt stabil och klarar sig bra på en icke-CYP-interagerande antiretroviral terapi (ART)-regim och som inte har krävt mer än 2 förändringar i sin ART-regim sedan behandlingen påbörjades.
  • Historik med kliniskt signifikant drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 2 åren.
  • Kontraindikationer för eller störning av MRT-bedömningar.
  • Malignitet under de senaste 5 åren förutom de som inte anses påverka deltagarnas överlevnad.
  • Medicinsk historia eller fynd som utesluter säkert deltagande i prövningen eller deltagare som sannolikt inte följer prövningsprocedurerna enligt utredarens eller medicinska övervakarens åsikt.
  • Kliniskt signifikant leversjukdom eller funktionsnedsättning eller alaninaminotransferas (ALAT), aspartataminotransferas (AST) eller totala bilirubinvärden >1,2 x ULN under screening. Obs: Detta kriterium kommer preliminärt att granskas vid besök 2 baserat på besök 1a och besök 1b resultat (om besök 1b krävs). Kriteriet måste omvärderas senast vid besök 3 när resultat för besök 2 är tillgängliga.
  • Simvastatin i en total daglig dos >10 mg eller amlodipin i en total dygnsdos >5 mg.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: Lixivaptan
Lixivaptan kapslar, 100-200 mg två gånger om dagen (BID)
Läkemedel: Lixivaptan
Oral vasopressin V2-receptorantagonist
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchande placebokapslar BID
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Change in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) - Del 1
Tidsram: Baslinje till slutet av uppföljningsperiod I (upp till 71 veckor)
Den årliga förändringen i eGFR kommer att beräknas från Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration eGFR kreatininekvation återanpassning utan rasvariabeln (CKD-EPIcr_R) ekvationen för serumkreatinin från baslinjen (medelvärde av 3 eGFR-bestämningar erhållna under screening och placebokörning Besök 1a/1b (om så krävs), besök 2 och besök 3]) till slutbedömning (medelvärde av 3 eGFR-bestämningar erhållna under uppföljningsperiod I eller, för deltagare som avbryter behandlingen före besök 22, under uppföljningen Period 8 till 28 dagar efter avslutad studieläkemedelsbehandling).
Baslinje till slutet av uppföljningsperiod I (upp till 71 veckor)
Annualized Change in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) - Del 2
Tidsram: Baslinje till slutet av uppföljningsperiod II (upp till 64 veckor)
Den årliga förändringen i eGFR kommer att beräknas från CKD-EPIcr_R-ekvationen för serumkreatinin från baslinje (medelvärde av 3 eGFR-bestämningar erhållna under erhållna under uppföljningsperiod I) till slutlig bedömning (medelvärde av 3 eGFR-bestämningar erhållna under uppföljningsperioden II eller, för deltagare som avbryter behandlingen före besök 43, under uppföljningsperioden 8 till 28 dagar efter avslutad studieläkemedelsbehandling).
Baslinje till slutet av uppföljningsperiod II (upp till 64 veckor)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
eGFR Slope - Del 1
Tidsram: Baslinje till slutet av dubbelblind randomiserad behandlingsperiod (upp till 67 veckor), med förändringar från baslinjen beräknade var fjärde vecka under den dubbelblinda randomiserade behandlingsperioden
Årlig förändringshastighet (lutning) i eGFR för serumkreatinin, baserat på alla eGFR-bestämningar från baslinjen till alla besök med eGFR-värden under behandling under den dubbelblinda, randomiserade behandlingsperioden. Baslinjevärdet kommer att beräknas som medelvärdet av 3 eGFR-bestämningar erhållna under screening- och placebo-inkörningsperioder (besök 1a/1b [om så krävs], besök 2 och besök 3).
Baslinje till slutet av dubbelblind randomiserad behandlingsperiod (upp till 67 veckor), med förändringar från baslinjen beräknade var fjärde vecka under den dubbelblinda randomiserade behandlingsperioden
eGFR Slope - Del 2
Tidsram: Baslinje till slutet av underhållsbehandlingsperioden (upp till 60 veckor), med förändringar från baslinjen beräknade var fjärde vecka under underhållsbehandlingsperioden
Årlig förändringshastighet (lutning) i eGFR för serumkreatinin, baserat på alla eGFR-bestämningar från baslinjen till alla besök med eGFR-värden under behandling under underhållsbehandlingsperioden. Baslinjevärdet kommer att beräknas som medelvärdet av 3 eGFR-bestämningar som erhållits under uppföljningsperiod I.
Baslinje till slutet av underhållsbehandlingsperioden (upp till 60 veckor), med förändringar från baslinjen beräknade var fjärde vecka under underhållsbehandlingsperioden
Höjdjusterad total njurvolym (htTKV) - Del 1
Tidsram: Baslinje till slutet av uppföljningsperiod I (upp till 71 veckor)
Årlig procentuell förändring i htTKV, bestämd med magnetisk resonanstomografi (MRI), från baslinje (erhållen vid screening [besök 1a]) till slutet av uppföljningsperiod I.
Baslinje till slutet av uppföljningsperiod I (upp till 71 veckor)
Höjdjusterad total njurvolym (htTKV) - Del 2
Tidsram: Baslinje till slutet av uppföljningsperiod II (upp till 60 veckor)
Årlig procentuell förändring i htTKV, bestämd med MRT från baslinje (erhållen vid besök 25/vecka 56) till slutet av uppföljningsperiod II.
Baslinje till slutet av uppföljningsperiod II (upp till 60 veckor)
Antal deltagare med serumalaninaminotransferasnivåer (ALT) >3 × den övre normalgränsen (ULN) - Del 1
Tidsram: Från slutet av den singelblinda Lixivaptan-titreringsperioden till slutet av uppföljningsperiod I (högst 102 dagar)
Antal deltagare randomiserade till lixivaptan med serum-ALAT-nivåer >3 × ULN jämfört med de som randomiserades till placebo. Det normala intervallet för ALAT definierades som 0-33 eller 0-44 U/L, beroende på vilket labb som användes.
Från slutet av den singelblinda Lixivaptan-titreringsperioden till slutet av uppföljningsperiod I (högst 102 dagar)
Antal deltagare med serum ALT-nivåer >3 × ULN - Del 2
Tidsram: Längden på Lixivaptan-re-titreringsperioden och underhållsbehandlingsperioden (56 veckor) och uppföljningsperiod II (4 veckor)
Antal deltagare randomiserade till lixivaptan med serum-ALAT-nivåer >3 × ULN jämfört med de som randomiserades till placebo. Det normala intervallet för ALAT definierades som 0-33 eller 0-44 U/L, beroende på vilket labb som användes.
Längden på Lixivaptan-re-titreringsperioden och underhållsbehandlingsperioden (56 veckor) och uppföljningsperiod II (4 veckor)
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsram: Upp till 6 veckor
Antal deltagare med TEAE under Lixivaptan-titreringsperioden.
Upp till 6 veckor
Antal deltagare med TEAE efter randomisering i del 1
Tidsram: Från randomisering till avslutad studie (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med TEAE per behandlingsgrupp efter randomisering (dubbelblind randomiserad behandlingsperiod och uppföljningsperiod I)
Från randomisering till avslutad studie (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med TEAE i del 2
Tidsram: Upp till 60 veckor
Antal deltagare med TEAE per behandlingskohort under del 2 (Lixivaptan-re-titreringsperiod, underhållsbehandlingsperiod och uppföljningsperiod II).
Upp till 60 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga kliniska laboratoriefynd under Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsram: Upp till 6 veckor
Antal deltagare med kliniska laboratoriefynd (klinisk kemi, hematologi och urinanalys) registrerade under Lixivaptan-titreringsperioden och anses vara potentiellt kliniskt viktiga.
Upp till 6 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga kliniska laboratorieresultat efter randomisering i del 1
Tidsram: Från randomisering till sista kliniska laboratorieutvärdering (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med kliniska laboratoriefynd (klinisk kemi, hematologi och urinanalys) registrerade efter randomisering (dubbelblind randomiserad behandlingsperiod och uppföljningsperiod I) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga, per behandlingsgrupp.
Från randomisering till sista kliniska laboratorieutvärdering (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga kliniska laboratorieresultat i del 2
Tidsram: Upp till 60 veckor
Antal deltagare med kliniska laboratoriefynd (klinisk kemi, hematologi och urinanalys) registrerade under del 2 (Lixivaptan Re-titration Period, Underhållsbehandlingsperiod och Uppföljningsperiod II) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga, per behandlingskohort.
Upp till 60 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga vitala tecken under Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsram: Upp till 6 veckor
Antal deltagare med fynd av vitala tecken (hjärtfrekvens, diastoliskt och systoliskt blodtryck, vikt) registrerade under Lixivaptan-titreringsperioden och anses vara potentiellt kliniskt viktiga.
Upp till 6 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga vitala tecken efter randomisering i del 1
Tidsram: Från randomisering till sista mätning av vitala tecken (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med fynd av vitala tecken (hjärtfrekvens, diastoliskt och systoliskt blodtryck, vikt) registrerat efter randomisering (dubbelblind randomiserad behandlingsperiod och uppföljningsperiod I) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga, per behandlingsgrupp.
Från randomisering till sista mätning av vitala tecken (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med potentiellt kliniskt viktiga vitala tecken i del 2
Tidsram: Upp till 60 veckor
Antal deltagare med fynd av vitala tecken (hjärtfrekvens, diastoliskt och systoliskt blodtryck, vikt) registrerade under del 2 (Lixivaptan Re-titration Period, Underhållsbehandlingsperiod och Uppföljningsperiod II) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga, av behandlingskohort.
Upp till 60 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta 12-avledningselektrokardiogram (EKG) fynd under Lixivaptan-titreringsperioden i del 1
Tidsram: Upp till 6 veckor
Antal deltagare med EKG-fynd registrerade under Lixivaptan-titreringsperioden och anses vara potentiellt kliniskt viktiga (definierat som ett QT-intervall korrigerat för hjärtfrekvens enligt Fridericias formel [QTcF] ≥ 450 msek).
Upp till 6 veckor
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta 12-avlednings-EKG-fynd efter randomisering i del 1
Tidsram: Från randomisering till sista EKG (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med EKG-fynd registrerade efter randomisering (dubbelblind randomiserad behandlingsperiod och uppföljningsperiod I) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga (definierat som en QTcF ≥ 450 msek), per behandlingsgrupp.
Från randomisering till sista EKG (upp till 102 dagar)
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta 12-avlednings-EKG-fynd i del 2
Tidsram: Upp till 60 veckor
Antal deltagare med EKG-fynd registrerade under del 2 (Lixivaptan-re-titreringsperiod, underhållsbehandlingsperiod och uppföljningsperiod II) och anses vara potentiellt kliniskt viktiga (definierat som en QTcF ≥ 450 msek), per behandlingskohort.
Upp till 60 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Palladio Biosciences

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Centessa Pharmaceuticals plc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
28 oktober 2021

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
3 augusti 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
3 augusti 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
19 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 augusti 2019

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
21 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
6 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 januari 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PA-ADPKD-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar