Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Monoterapi IVIG Gamunex-C for HMG-CoA-reduktase auto-antistoffpositiv nekrotiserende myopatibehandling (The MIGHT Trial)

19. oktober 2022 oppdatert av: James S. Andrews, University of Washington
Dette er en fase 2, pilot, randomisert, placebokontrollert studie av Gamunex-C IVIG som monoterapi for HMGCoA-reduktase autoantistoffpositiv (HMGCR) nekrotiserende myopati. Forsøket vil teste gjennomførbarheten og den første effekten av Gamunex-C IVIG monoterapi ved HMGCR nekrotiserende myopati.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie av Gamunex-C IVIG som monoterapi for HMGCR nekrotiserende myopati. Opptil 10 behandlingsnaive pasienter vil bli registrert og randomisert til å motta enten Gamunex-C IVIG dosert med 2 g/kg eller placebo i uke 0 og uke 4. Det primære effektutfallet er prosentandelen av pasienter ved uke 8 med minst minimal forbedring i henhold til 2016 ACR/EULAR myositt kliniske responskriterier.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 120 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Et emne må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier ved screening for å være kvalifisert for deltakelse i denne studien:

  • Anti-HMGCR positiv. Pasienter vil bli screenet med kommersielt tilgjengelig ELISA.
  • Alder ≥ 18 år
  • Påviselig proksimal muskelsvakhet: score på <135 på proksimal manuell muskelstyrketesting 8-muskelgruppevurdering (MMT-8) (område 0-160).
  • Serumkreatininkinase (CK) mer enn 5 ganger øvre normalgrense
  • Muskelbiopsi vil ikke være nødvendig for å være kvalifisert for å minimere tiden til påmelding og igangsetting av behandling. Muskelbiopsi vil bli tatt når det er mulig som en del av standarden for omsorg.
  • Forsøkspersonene må være villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Et emne som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier ved screening er IKKE kvalifisert for deltakelse i denne studien:

  • Sykdomsvarighet over 36 måneder.
  • Deltakere som tar orale eller intravenøse glukokortikoider der dosen er endret innen 4 uker etter screening.
  • Eksponering for immunglobulinbehandling (IV, IM eller SubQ) de siste 3 månedene
  • Eksponering for plasmautveksling (PEX) de siste 3 månedene
  • Eksponering for andre immundempende medisiner (f. metotreksat, leflunomid, azatioprin, mykofenolatmofetil) de siste 6 månedene
  • Eksponering for rituximab eller et hvilket som helst monoklonalt antistoff de siste 12 månedene
  • Tar for tiden statinmedisiner
  • Anamnese med dermatomyositt utslett (enten biopsi-bevist, eller historie med lysfølsomt utslett).
  • Tilstedeværelse av respirasjons- eller svelgedysfunksjon på grunn av HMGCR-myopati
  • Utilstrekkelig venøs tilgang
  • Anamnese med anafylaktiske reaksjoner eller alvorlige reaksjoner på ethvert blodavledet produkt
  • Historie med intoleranse mot noen komponent i IP
  • Anamnese med trombotiske komplikasjoner til polyklonal IVIG-behandling
  • Anamnese med lungeemboli eller dyp venøs tromboemboli
  • Anamnese med hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand
  • Anamnese med hjerteinfarkt eller hjerneslag de siste 12 månedene
  • Mottar for tiden anti-koagulasjonsterapi (vitamin K-antagonister, ikke-vitamin K orale antikoagulantia [f.eks. dabigatran, rivaroxaban, apixaban], parenterale antikoagulantia [f.eks. fondaparinux]. Merk at orale blodplatehemmende midler er tillatt (f.eks. aspirin, klopidogrel, ticodipin).

  • Kvinner i fertil alder som er gravide, har en positiv serumgraviditetstest (humant choriongonadotropin [HCG]-basert analyse), ammer eller er uvillige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle metoder for prevensjon, plassering av en intrauterin enhet eller intrauterint system, kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille, mannlig sterilisering eller ekte abstinens*) gjennom hele studien.

    * Ekte avholdenhet: Når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til faget. (Periodisk avholdenhet [f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder], erklæring om avholdenhet i løpet av en prøveperiode, og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.)

  • Nedsatt nyrefunksjon (dvs. estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) under 60 ml/min.)
  • Historie med kronisk leversykdom
  • Aspartat aminotransferase (AST) eller alanin aminotransferase (ALT) nivåer som overstiger mer enn 2,5 ganger ULN for forventet normalområde for testlaboratoriet, ikke på grunn av HMGCR myopati.
  • Hemoglobinnivå <9 g/dL
  • Kjent immunglobulin A (IgA) mangel og anti-IgA serumantistoffer
  • Historie med kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet) de siste 12 månedene
  • Aktiv psykiatrisk sykdom som forstyrrer etterlevelse eller kommunikasjon med helsepersonell
  • For øyeblikket mottar, eller har mottatt, innen 1 måned før ethvert forsøksmedisin eller utstyr. I tilfelle av en utprøving av legemiddel, må minst fem halveringstider (hvis kjent) ha gått før screening.
  • Enhver medisinsk tilstand som gjør det urådelig å delta i den kliniske utprøvingen eller som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av studiebehandlingen og/eller tilfredsstillende gjennomføring av den kliniske utprøvingen i henhold til etterforskerens vurdering. Enhver faktor som etter etterforskerens mening ville kompromittere forsøkspersonens evne til å fullføre rettssaken
  • Vekt > 120 kg. Personer som veier >100 kg og ≤120 kg vil være kvalifisert etter etterforskernes skjønn.
  • Anamnese med angina pectoris eller forbigående iskemisk angrep (TIA) de siste 12 månedene
  • Wells Criteria Score for DVT på 2 eller mer på tidspunktet for screening.
  • Wells Criteria Score for PE på 4 eller mer på tidspunktet for screening.
  • Tilstedeværelse av et sentralt, inneboende kateter (som en PICC-linje) på tidspunktet for informert samtykke.
  • Tar for tiden et nefrotoksisk legemiddel (f.eks. gentamicin eller vankomycin) på tidspunktet for informert samtykke.
  • Alvorlig hjertesvikt på tidspunktet for informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gamunex-C IVIG
Gamunex-C IVIG dosert med 2g/kg vil bli gitt i uke 0 og uke 4.
Legemiddel: Gamunex-C
Gamunex-C IVIG vil bli gitt i uke 0 og uke 4
Andre navn:
  • IVIG
Placebo komparator: Placebo
Albumin i en 1 % oppløsning i et volum tilsvarende den tilsvarende Gamunex-C IVIG-dosen vil bli gitt i uke 0 og uke 4.
Legemiddel: Albumin
1 % albuminoppløsning dosert med tilsvarende volum til den tilsvarende vektbaserte Gamunex-C IVIG-dosen vil bli gitt i uke 0 og uke 4

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ACR/EULAR 2016 Clinical Response Criteria for Myositis
Tidsramme: uke 8
Prosentandelen av pasienter i hver arm med minst en minimal respons
uke 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Score for manuell muskelstyrketesting (MMT-8).
Tidsramme: uke 8
Manuell muskelstyrketesting i 8 muskelgrupper vil bli skåret. Område 0-160, med høyere score som reflekterer økt muskelstyrke.
uke 8
ACR/EULAR Clinical Response Criteria for Myositis Total Improvement Score
Tidsramme: uke 8
Den totale forbedringsscore basert på ACR/EULAR 2016-kriterier vil bli beregnet. Område 0-100, med høyere poengsum som reflekterer større forbedring.
uke 8
HMG-CoA-reduktase Auto-antistofftiternivå
Tidsramme: uke 8
Autoantistofftiternivå vil bli vurdert
uke 8
Kreatinkinase
Tidsramme: uke 8
Serumkreatinkinasenivået vil bli målt
uke 8
Antall pasienter screenet for å oppnå planlagt innrullering
Tidsramme: 2 år
2 år
Antall dager som trengs for å registrere planlagt prøve
Tidsramme: 2 år
2 år
Prosentandel av påmeldte pasienter som fullfører alle primære og sekundære tiltak
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Washington

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Grifols Biologicals, LLC

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: James S Andrews, MD, University of Washington

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. oktober 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • STUDY00009143

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger