Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

26. august 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Mitapivat hos personer med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (ENERGIZE-T)

Hovedformålet med denne studien er å sammenligne effekten av mitapivat versus placebo på transfusjonsbyrden hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (TDT).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Mitapivat-gruppen vil omfatte cirka 160 deltakere. Placebogruppen vil omfatte omtrent 80 deltakere.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
258

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasil, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgaria
      • Kyustendil, Bulgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danmark
      • Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • De forente arabiske emirater
      • Abu Dhabi, De forente arabiske emirater
        • Burjeel Medical City
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Forente stater, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • CHU Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hellas
      • Achaia, Hellas, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Hellas, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Hellas, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Hellas, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Hellas, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italia, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italia, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italia, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italia, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Nederland, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Tyrkia (Türkiye), 01330
        • Cukurova University
      • Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Tyrkia (Türkiye)
        • Hacettepe University
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av talassemi (β-thalassemi med eller uten α-globingenmutasjoner, hemoglobin E (HbE)/β-thalassemi, eller α-thalassemi/hemoglobin H (HbH) sykdom) basert på deoksyribonukleinsyre (DNA) analyse;
  • Anses som transfusjonsavhengig, definert som 6 til 20 RBC-enheter transfundert og ≤6 ukers transfusjonsfri periode i løpet av 24-ukers perioden før randomisering;
  • Hvis du tar hydroksyurea, må hydroksyurea-dosen være stabil i ≥16 uker før randomisering;
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må avholde seg fra seksuelle aktiviteter som kan indusere graviditet som en del av deres vanlige livsstil eller gå med på å bruke to former for prevensjon, hvorav den ene må anses som svært effektiv, fra det tidspunktet de gir informert samtykke, gjennom hele studien, og i 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Den andre formen for prevensjon kan være en akseptabel barrieremetode;
  • Skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres og villig til å overholde alle studieprosedyrer så lenge studien varer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller fødende;
  • Dokumentert historie med homozygot eller heterozygot sigdhemoglobin (Hb S) eller hemoglobin C (Hb C);
  • Tidligere eksponering for genterapi eller tidligere benmargs- eller stamcelletransplantasjon;
  • Får for tiden behandling med luspatercept; siste dose må ha blitt administrert ≥36 uker før randomisering;
  • Mottar for tiden behandling med hematopoietiske stimulerende midler; siste dose må ha blitt administrert ≥36 uker før randomisering;
  • Anamnese med malignitet (aktiv eller behandlet) ≤5 år før informert samtykke, bortsett fra ikke-melanomatøs hudkreft in situ, cervical carcinoma in situ eller brystcarcinoma in situ;
  • Anamnese med aktiv og/eller ukontrollert hjerte- eller lungesykdom ≤6 måneder før informert samtykke ble gitt;
  • Lever og galleveier;
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet
  • Ikke-fastende triglyserider >440 milligram per desiliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
  • Aktiv infeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling på tidspunktet for informert samtykke;
  • Positiv test for hepatitt C-virusantistoff (HCVAb) med tegn på aktiv HCV-infeksjon, eller positiv test for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg);
  • Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV)-1 antistoff (Ab) eller HIV-2 Ab;
  • Anamnese med større kirurgi (inkludert splenektomi) ≤ 6 måneder før informert samtykke og/eller en større kirurgisk prosedyre planlagt under studien;
  • Nåværende påmelding eller tidligere deltakelse (≤12 uker før administrering av den første dosen av studiemedikamentet eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider av studielegemidlet, avhengig av hva som er lengst) i enhver annen klinisk studie som involverer en undersøkelsesbehandling eller utstyr;
  • Mottak av sterke CYP3A4/5-hemmere som ikke har blitt stoppet på ≥5 dager eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst); eller sterke CYP3A4-induktorer som ikke har blitt stoppet på ≥4 uker eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst), før randomisering;
  • Mottar anabole steroider som ikke har blitt stoppet på minst 4 uker før randomisering. Testosteronerstatningsterapi for å behandle hypogonadisme er tillatt. Testosterondosen og preparatet må være stabilt i ≥12 uker før randomisering;
  • Kjent allergi, eller annen kontraindikasjon, mot mitapivat eller dets hjelpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellose, titandioksyd, laktosemonohydrat, triacetin og #2D] );

  • Enhver medisinsk, hematologisk, psykologisk eller atferdsmessig(e) tilstand(er) eller tidligere eller nåværende terapi som, etter etterforskerens oppfatning, kan gi en uakseptabel risiko for deltakelse i studien og/eller kan forvirre tolkningen av studiedataene. Også ekskludert er:

    • Deltakere som er institusjonalisert ved regulering eller rettskjennelse
    • Deltakere med noen tilstand(er) som kan skape utilbørlig påvirkning (inkludert men ikke begrenset til fengsling, ufrivillig psykiatrisk innesperring og økonomisk eller familiær tilknytning til etterforskeren eller sponsoren).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Mitapivat
Deltakerne randomiserte til å motta Mitapivat 100 milligram (MG), oralt, to ganger daglig (BID) i 48 uker i dobbeltblinde (DB) -perioden og i opptil 5 år i Open Label Extension (OLE) -perioden.
Legemiddel: Mitapivat
Nettbrett
Andre navn:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne randomiserte til å motta placebo -matchende mitapivat, oralt, budde i 48 uker i DB -perioden etterfulgt av mitapivat 100 mg, oralt, budde på opptil 5 år i OLE -perioden.
Legemiddel: Mitapivat
Nettbrett
Andre navn:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Legemiddel: Placebo Matching Mitapivat
Nettbrett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakere som oppnådde transfusjonsreduksjonsrespons (TRR)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
TRR er definert som ≥50% reduksjon i transfuserte røde blodlegemer (RBC) enheter med en reduksjon på ≥2 enheter transfuserte RBC-er i en hvilken som helst påfølgende 12-ukers periode til uke 48 sammenlignet med baseline transfusjonsbelastning standardisert til 12 uker. Baseline transfusjonsbelastning standardisert til 12 uker = (12/24) × totalt antall RBC-enheter transfusert i løpet av 24-ukers periode før randomiseringsdatoen for deltakerne randomiserte og ikke dosert eller starten av studiebehandlingen for deltakere randomiserte og doserte. Deltakerne trukket seg fra studien før uke 12 (dag 85) ble ansett som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde TRR2
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
TRR2, definert som en ≥50% reduksjon i transfuserte RBC-enheter i en hvilken som helst påfølgende 24-ukers periode til uke 48 sammenlignet med 24-ukers baseline transfusjonsbyrde, rapporteres. Baseline transfusjonsbelastning standardisert til 24 uker er det totale antallet RBC-enheter transfusert i løpet av 24-ukers perioden før randomiseringsdatoen for deltakerne randomiserte og ikke dosert eller starten av studiebehandlingen for deltakere randomiserte og doserte. Deltakerne trukket seg fra studien før uke 24 (dag 169) ble ansett som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde TRR3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 13 til uke 48
TRR3, definert som en ≥33% reduksjon i transfuserte RBC -enheter fra uke 13 til uke 48 sammenlignet med baseline -transfusjonsbyrden som er standardisert til 36 uker, rapporteres. Baseline transfusjonsbelastning standardisert til 36 uker = (36/24) × Totalt antall RBC-enheter transfusert i løpet av 24-ukers perioden før randomiseringsdatoen for deltakerne randomiserte og ikke dosert eller starten av studiebehandlingen for deltakere randomiserte og doserte. Deltakerne trukket tilbake fra studien før uke 48 ble ansett som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 13 til uke 48
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde TRR4
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 13 til uke 48
TRR4, definert som en ≥50% reduksjon i transfuserte RBC -enheter fra uke 13 til uke 48 sammenlignet med baseline -transfusjonsbelastningen som er standardisert til 36 uker, rapporteres. Baseline transfusjonsbelastning standardisert til 36 uker = (36/24) × Totalt antall RBC-enheter transfusert i løpet av 24-ukers perioden før randomiseringsdatoen for deltakerne randomiserte og ikke dosert eller starten av studiebehandlingen for deltakere randomiserte og doserte. Deltakerne trukket tilbake fra studien før uke 48 ble ansett som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 13 til uke 48
Dobbeltblind periode: Prosentendring fra baseline i transfuserte RBC-enheter
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 13 til uke 48
Transfusjonsbyrde fra uke 13 til uke 48 Standardisert til 36 uker er definert som antall transfuserte RBC-enheter fra dag 85 til uke 48 i den dobbeltblinde perioden × 36/(antall dager fra dag 85 til uke 48 i den dobbeltblinde perioden/7). Baseline transfusjonsbelastning standardisert til 36 uker = (36/24) × er det totale antallet RBC-enheter transfusert i løpet av 24-ukers perioden før randomiseringsdatoen for deltakerne randomiserte og ikke dosert eller innen 168 dager før studiestart for deltakerne randomiserte og doserte.
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 13 til uke 48
Dobbeltblind periode: prosentandel av deltakerne som oppnådde transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Transfusjonsuavhengighet er definert som transfusjonsfri i ≥8 påfølgende uker gjennom uke 48 i den dobbeltblinde perioden.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i jernnivåer
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Jernmetabolisme ble vurdert basert på jernnivåer.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i serumferritinnivå
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Jernmetabolisme ble vurdert basert på serumferritinnivå.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Endre fra baseline i total jernbindingskapasitet
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Jernmetabolisme ble vurdert basert på total jernbindingskapasitet.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i Transferrin Metation (TSAT) nivåer
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Jernmetabolisme ble vurdert basert på TSAT -nivåer. Transferrin -metning rapporteres ved å dele verdien av serumjern med total jernbindingskapasitet.
Dobbeltblind periode: Baseline gjennom uke 48
Dobbeltblind periode: Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførende (TEAEs), seriøse Teaes, relaterte TEAE og TEAE med alvorlighetsgrad større enn eller lik grad 3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Fra første dose studiemedisin opp til uke 48
En AE er enhver uønsket medisinsk forekomst i en deltaker administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med studiemedisinen. En alvorlig bivirkning (SAE) er en hvilken som helst medisinsk forekomst som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Teaer er AEer med en innledende utbruddsdato i løpet av behandlingsperioden eller forverret fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse TEAES. Alvorlighetsgraden av AES ble evaluert ved bruk av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for bivirkninger (NCI CTCAE; versjon 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Død relatert til AE.
Dobbeltblind periode: Fra første dose studiemedisin opp til uke 48
Open-etikett forlengelsesperiode: Antall deltakere med tea, seriøs tea, relaterte tees, relaterte teaer og tea med alvorlighetsgrad på større enn eller lik 3
Tidsramme: Open-etikett forlengelsesperiode: Fra uke 48 til slutten av studien (ca. 5 år)
En AE er enhver uønsket medisinsk forekomst i en deltaker administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med studiemedisinen. En alvorlig bivirkning (SAE) er en hvilken som helst medisinsk forekomst som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Teaer er AEer med en innledende utbruddsdato i løpet av behandlingsperioden eller forverret fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse TEAES. Alvorlighetsgraden av avvik ble evaluert ved bruk av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for bivirkninger (NCI CTCAE; versjon 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Død relatert til AE.
Open-etikett forlengelsesperiode: Fra uke 48 til slutten av studien (ca. 5 år)
Dobbeltblind periode: Plasmakonsentrasjoner av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: Pre-dose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til den siste målbare konsentrasjonen (AUC0-LAST) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Område under konsentrasjonstidskurven fra tid null til tlast på doseringsdagen, beregnet ved bruk av den lineære loggen trapesformet regel.
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: tid til å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Tid med siste kvantifiserbar konsentrasjon (tlast) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Siste kvantifiserbar plasmakonsentrasjon (sammenstøt) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Clast er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen etter en enkelt dose eller innenfor doseringsintervallet (tau) for flere doser.
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 36
Dobbeltblind periode: Blodkonsentrasjon av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: Blodkonsentrasjon på 2,3-difosfoglyserat (2,3-dpg)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36
Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; forhåndsdose i uke 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. april 2024

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (EudraCT-nummer)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger