Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-TDT) (ENERGIZE-T)

27 oktober 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij proefpersonen met transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (ENERGIZE-T)

The primary objective of this study was to compare the effect of mitapivat versus placebo on transfusion burden in participants with α- or β-transfusion-dependent thalassemia.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

The mitapivat group included 171 participants. The placebo group included 87 participants.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
258

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Ribeirão Preto, Brazilië, 14051-260
        • Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brazilië, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgarije
      • Kyustendil, Bulgarije, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgarije, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgarije, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Denemarken
      • Hovedstaden, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Duitsland, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrijk, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Griekenland
      • Achaia, Griekenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Griekenland, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Griekenland, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italië
      • Brindisi, Italië, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italië, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italië, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italië, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italië, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italië, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italië, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Maleisië
      • Alor Star, Maleisië, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Maleisië, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Maleisië, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Maleisië, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Maleisië, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Nederland, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanje, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turkije (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turkije (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Turkije (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turkije (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turkije (Türkiye)
        • Hacettepe University
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Abu Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
        • Burjeel Medical City
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Greater than or equal to (≥)18 years of age at the time of providing informed consent;
  • Documented diagnosis of thalassemia (β-thalassemia with or without α-globin gene mutations, hemoglobin E (HbE)/β-thalassemia, or α-thalassemia/hemoglobin H (HbH) disease) based on deoxyribonucleic acid (DNA) analysis;
  • Considered transfusion-dependent, defined as 6 to 20 red blood cells (RBC) units transfused and ≤6-week transfusion-free period during the 24-week period before randomization;
  • If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for ≥16 weeks before randomization;
  • Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may induce pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use two forms of contraception, one of which must be considered highly effective, from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug. The second form of contraception can be an acceptable barrier method;
  • Written informed consent before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  • Pregnant, breastfeeding, or parturient;

  • Documented history of homozygous or heterozygous sickle hemoglobin (Hb S) or hemoglobin C (Hb C);

  • Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation;

  • Currently receiving treatment with luspatercept; the last dose must have been administered ≥36 weeks before randomization;

  • Currently receiving treatment with hematopoietic stimulating agents; the last dose must have been administered ≥36 weeks before randomization;

  • History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  • History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease ≤6 months before providing informed consent;

  • Hepatobiliary disorders;

  • Estimated glomerular filtration rate <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 meter (m)^2 by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration creatinine equation;

  • Nonfasting triglycerides >440 milligrams per deciliter (mg/dL) (5 millimoles per liter [mmol/L]);

  • Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent;

  • Positive test for hepatitis C virus antibody (HCVAb) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  • Positive test for human immunodeficiency virus (HIV)-1 antibody (Ab) or HIV-2 Ab;

  • History of major surgery (including splenectomy) ≤6 months before providing informed consent and/or a major surgical procedure planned during the study;

  • Current enrollment or past participation (≤12 weeks before administration of the first dose of study drug or a timeframe equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  • Receiving strong CYP3A4/5 inhibitors that have not been stopped for ≥5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer); or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped for ≥4 weeks or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer), before randomization;

  • Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed. The testosterone dose and preparation must be stable for ≥12 weeks before randomization;

  • Known allergy, or other contraindication, to mitapivat or its excipients (microcrystalline cellulose, croscarmellose sodium, sodium stearyl fumarate, mannitol, and magnesium stearate, Opadry® II Blue [hypromellose, titanium dioxide, lactose monohydrate, triacetin, and Federal Food, Drug, and Cosmetic (FD&C) Blue #2]);

  • Any medical, hematological, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Mitapivat

Participants randomized to receive mitapivat 100 milligrams (mg), orally, twice daily (BID) for 48 weeks in the double-blind (DB) period and for up to 5 years in the open label extension (OLE) period.
Geneesmiddel: Mitapivat

Tablets

Andere namen:
  • AG-348
  • AG-348 sulfaathydraat
  • Mitapivat sulfaat
Placebo-vergelijker: Placebo

Participants randomized to receive placebo matching mitapivat, orally, BID for 48 weeks in the DB period followed by mitapivat 100 mg, orally, BID for up to 5 years in the OLE period.
Geneesmiddel: Mitapivat

Tablets

Andere namen:
  • AG-348
  • AG-348 sulfaathydraat
  • Mitapivat sulfaat
Geneesmiddel: Placebo Matching Mitapivat

Tablets

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Double-blind Period: Percentage of Participants Who Achieved Transfusion Reduction Response (TRR)
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

TRR is defined as ≥50% reduction in transfused red blood cells (RBC) units with a reduction of ≥2 units of transfused RBCs in any consecutive 12-week period through Week 48 compared with baseline transfusion burden standardized to 12 weeks. Baseline transfusion burden standardized to 12 weeks= (12/24) × total number of RBC units transfused during 24-week period before the randomization date for participants randomized and not dosed or the start of study treatment for participants randomized and dosed. Participants withdrawn from the study before Week 12 (Day 85) were considered nonresponders.
Double-blind Period: Baseline through Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dubbelblinde periode: plasmaconcentraties van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Dubbelblinde periode: maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbele blinde periode: tijd om te bereiken van maximaal waargenomen plasmaconcentratie (tmax) van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbelblinde periode: tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (TLAST) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis week 36
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van adenosinetrifosfaat (ATP)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van 2,3-difosfoglyceraat (2,3-dpg)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis in week 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 36
Double-blind Period: Percentage of Participants Who Achieved TRR2
Tijdsspanne: Double-blind period: Baseline through Week 48

TRR2, defined as a ≥50% reduction in transfused RBC units in any consecutive 24-week period through Week 48 compared with the 24-week baseline transfusion burden, is reported. Baseline transfusion burden standardized to 24 weeks is the total number of RBC units transfused during the 24-week period before the randomization date for participants randomized and not dosed or the start of study treatment for participants randomized and dosed. Participants withdrawn from the study before Week 24 (Day 169) were considered nonresponders.
Double-blind period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Percentage of Participants Who Achieved TRR3
Tijdsspanne: Double-blind period: Baseline up to Week 13 through Week 48

TRR3, defined as a ≥33% reduction in transfused RBC units from Week 13 through Week 48 compared with the baseline transfusion burden standardized to 36 weeks, is reported. Baseline transfusion burden standardized to 36 weeks= (36/24) × total number of RBC units transfused during the 24-week period before the randomization date for participants randomized and not dosed or the start of study treatment for participants randomized and dosed. Participants withdrawn from the study before Week 48 were considered nonresponders.
Double-blind period: Baseline up to Week 13 through Week 48
Double-blind Period: Percentage of Participants Who Achieved TRR4
Tijdsspanne: Double-blind period: Baseline up to Week 13 through Week 48

TRR4, defined as a ≥50% reduction in transfused RBC units from Week 13 through Week 48 compared with the baseline transfusion burden standardized to 36 weeks, is reported. Baseline transfusion burden standardized to 36 weeks = (36/24) × total number of RBC units transfused during the 24-week period before the randomization date for participants randomized and not dosed or the start of study treatment for participants randomized and dosed. Participants withdrawn from the study before Week 48 were considered nonresponders.
Double-blind period: Baseline up to Week 13 through Week 48
Double-blind Period: Percent Change From Baseline in Transfused RBC Units
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline, Week 13 through Week 48

Transfusion burden from Week 13 through Week 48 standardized to 36 weeks is defined as number of transfused RBC units from Day 85 through Week 48 in the Double-blind Period ×36/(Number of days from Day 85 through Week 48 in the Double-blind Period/7). Baseline transfusion burden standardized to 36 weeks= (36/24)× is the total number of RBC units transfused during the 24-week period before the randomization date for participants randomized and not dosed or within 168 days before the start of study treatment for participants randomized and dosed.
Double-blind Period: Baseline, Week 13 through Week 48
Double-blind Period: Percentage of Participants Who Achieved Transfusion-Independence
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

Transfusion-independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks through Week 48 in the double-blind period.
Double-blind Period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Change From Baseline in Iron Levels
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

Iron metabolism was assessed based on Iron levels.
Double-blind Period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Change From Baseline in Serum Ferritin Levels
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

Iron metabolism was assessed based on serum ferritin levels.
Double-blind Period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Change From Baseline in Total Iron Binding Capacity
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

Iron metabolism was assessed based on total iron binding capacity.
Double-blind Period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Change From Baseline in Transferrin Saturation (TSAT) Levels
Tijdsspanne: Double-blind Period: Baseline through Week 48

Iron metabolism was assessed based on TSAT levels. Transferrin saturation is reported by dividing value of serum iron by total iron binding capacity.
Double-blind Period: Baseline through Week 48
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, Related TEAEs and TEAEs With Severity Greater Than or Equal to Grade 3
Tijdsspanne: Double-blind Period: From first dose of study drug up to week 48

An AE is any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product and which does not necessarily have a causal relationship with the study drug. A serious adverse event (SAE) is any untoward medical occurrence that resulted in any of the following outcomes: death; life threatening; persistent/significant disability/incapacity; initial or prolonged inpatient hospitalization; congenital anomaly/birth defect or was otherwise considered medically important. TEAEs are AEs with an initial onset date during the on-treatment period or worsening from baseline and includes both serious & non-serious TEAEs. Severity of AEs was evaluated using the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03): grade 1: mild; grade 2: moderate; grade 3: severe or medically significant but not immediately life-threatening; grade 4: life threatening or disabling; grade 5: death related to AE.
Double-blind Period: From first dose of study drug up to week 48
Open-label Extension Period: Number of Participants With TEAEs, Serious TEAEs, Related TEAEs, Related TEAEs and TEAEs With Severity of Greater Than or Equal to 3
Tijdsspanne: Open-Label Extension Period: From Week 48 up to end of study (approximately 5 years)

An AE is any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product and which does not necessarily have a causal relationship with the study drug. A serious adverse event (SAE) is any untoward medical occurrence that resulted in any of the following outcomes: death; life threatening; persistent/significant disability/incapacity; initial or prolonged inpatient hospitalization; congenital anomaly/birth defect or was otherwise considered medically important. TEAEs are AEs with an initial onset date during the on-treatment period or worsening from baseline and includes both serious & non-serious TEAEs. Severity of abnormalities was evaluated using the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03): grade 1: mild; grade 2: moderate; grade 3: severe or medically significant but not immediately life-threatening; grade 4: life threatening or disabling; grade 5: death related to AE.
Open-Label Extension Period: From Week 48 up to end of study (approximately 5 years)
Double-blind Period: Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time Zero to the Last Measurable Concentration (AUC0-last) of Mitapivat
Tijdsspanne: Double-blind Period: Pre-dose, 0.5, 1, 3, 5, 7 hours post-dose at Week 36

Area under the concentration-time curve from time zero to Tlast on dosing day, calculated using the linear-log trapezoidal rule.
Double-blind Period: Pre-dose, 0.5, 1, 3, 5, 7 hours post-dose at Week 36
Double-blind Period: Last Quantifiable Plasma Concentration (Clast) of Mitapivat
Tijdsspanne: Double-blind Period: Pre-dose, 0.5, 1, 3, 5, 7 hours post-dose Week 36

Clast is the last quantifiable concentration after a single dose or within the dosing interval (tau) for multiple doses.
Double-blind Period: Pre-dose, 0.5, 1, 3, 5, 7 hours post-dose Week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
30 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
11 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
25 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
27 oktober 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (EudraCT-nummer)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen