Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Motoriske parametere hos pasienter med muskeldystrofi i lembeltet (EIDY)

4. september 2023 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Karakterisering og identifisering av motoriske parametere ved bruk av instrumentell vurdering hos pasienter med muskeldystrofi

Det primære målet med studien er å utføre 2-års oppfølging med utvikling av motoriske parametere ved hjelp av instrumentelle vurderinger hos pasienter med muskeldystrofi i ekstremiteter, og å identifisere hvilke motoriske parametere som er følsomme for endringer.

De sekundære målene for studien er:

å beskrive endringene av parameterne oppnådd fra instrumentelle evalueringer i sammenligning med endringene som er oppnådd fra kliniske vurderinger.
å karakterisere muskelsviktene, de biomekaniske gangforstyrrelsene, de stående posturale kontrollforstyrrelsene, de biomekaniske lidelsene i overekstremitetene i romlig utforskning, begrensning av overekstremitetskapasiteten, trettheten, utholdenheten, pasientenes deltakelse i deres aktiviteter og deres kvalitet. liv, sammenlignet med en sunn paret populasjon.
å fremheve sammenhengen mellom muskulære vurderingsparametere, biomekaniske gangparametere, stående holdningskontroll og romlig utforskning av øvre lemmer.
å synliggjøre sammenhengene mellom data fra instrumentelle vurderinger og data fra kliniske vurderinger.
å fremheve sammenhengene mellom instrumentelle vurderingsdata og kliniske vurderingsdata på den ene siden, og trekk ved pasienter (alder, kjønn, varighet siden diagnose, type LGMD, rehabilitering i oppfølging, sportslige praksiser...) på den andre siden.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Muskeldystrofier i lemmer

Detaljert beskrivelse

Dette er en monosentrisk studie der 2 undergrupper av mennesker vil bli registrert: LGMD-pasienter og friske frivillige. Hver påmeldt LGMD-pasient vil ha 5 besøk i løpet av 2 år, ett baseline-besøk og fire halvårlige besøk. Hver påmeldt frisk frivillig vil kun ha ett planlagt besøk. Varigheten av påmeldingene vil vare 20 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Céline BONNYAUD, PhD
Telefonnummer: +33 (0)1 71 14 49 21
E-post: celine.bonnyaud@aphp.fr

Studer Kontakt Backup

Navn: Samuel POUPLIN
Telefonnummer: +33 (0)1 47 10 70 61
E-post: samuel.pouplin@aphp.fr

Studiesteder

Frankrike
- - Garche, Frankrike, 92380
    - Rekruttering
    - Laboratoire d'analyse du mouvement, Service d'exploration fonctionnelles, Hôpital Raymond Poincaré, APHP

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjon med muskeldystrofi i lembeltet for 2-års langsgående oppfølging ved Raymond Poincaré sykehus. De 4 vanligste sykdommer: kalpainopati, sarkoglykanopati, dysferlinopati og alfa-dystroglykanopati.

Kontrollgruppe: sunn befolkning uten nevromuskulær eller squeletisk lidelse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For muskeldystrofi-gruppen i lemmer:
- Pasienter diagnostisert muskeldystrofi i lemmer;
- Alder mellom 18 og 70 år;
- Dekket av den franske trygdeordningen;
- Pasient i stand til å opprettholde oppreist stilling alene;
- Kunne gå minst 10 meter og 6 minutter sammenhengende uten hjelp.
For frivillighetsgruppen:
- Voksen (18 til 70 år) uten nevromuskulær eller squeletisk lidelse.

Ekskluderingskriterier:

§ For alle:

Uten tilknyttede nevromuskulære lidelser som luftveis- eller muskel-squeletiske sykdommer, bortsett fra konsekvensene av dystrofi;
Kontraindikasjon til testene;
Ikke-kontrollerte hjerterytmeforstyrrelser;
Liggestilling intoleranse på grunn av alvorlige luftveisproblemer;
Gravid eller ammende kvinne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort Gruppe / Kohort En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Muskeldystrofier gruppe 40 pasienter med muskeldystrofi i lemmer
Sammenligningsgruppe 40 friske frivillige uten nevromuskulær eller squeletisk lidelse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring fra baseline på maksimal styrke Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Maksimal styrke og muskelaktivering av kneekstensorer vil bli evaluert ved isometrisk test med isokinetisk dynamometer (Biodex Medical Systems Inc., Shirley, New York, USA).	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på topp hoftefleksjon Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Hoftefleksjonstopp under gange vil bli evaluert med tredimensjonal ganganalyse med et optoelektronisk system ((Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endre fra baseline på hastigheten på trykksenteret under stående postural kontroll Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Hastigheten på trykksenteret vil bli målt av kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology).	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på albuetoppforlengelse under romlig utforskning av øvre lemmer Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Albuetoppforlengelse vil bli målt biomekanisk med et optoelektronisk system under romlig utforskning av øvre lemmer (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder

Sekundære resultatmål

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

Hovedetterforsker: Céline BONNYAUD, PhD, Laboratoire d'analyse du mouvement, Service d'explorations fonctionnelles, Hôpital Raymond Poincaré, APHP
Studieleder: Samuel POUPLIN, Plateforme Nouvelles Technologies, Hôpital Raymond Poincaré, APHP

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

25. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

APHP200141
2020-A02090-39 (Registeridentifikator: IDRCB)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring fra baseline på muskulære parametere Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Maksimal styrke under isometriske tester av hofte, knebøyere, ankel og maksimal grepstyrke. (Biodex Medical Systems Inc., Shirley, New York, USA) Muskeltretthet	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endring fra baseline på ganghastighet Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt. Spatio-temporal = hastighet (m/s)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endre fra baseline på trinnlengde Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endring fra baseline på tråkkfrekvens Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endre fra baseline på trinnbredde Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endring fra baseline på % enkel støttefase av gangsyklus Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endring fra baseline på % svingfase av gangsyklus Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Ledd kinematiske parametere: endring fra baseline på % støttefase av gangsyklus Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal fra biomekanisk ganganalyse: et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) vil bli brukt.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på kinetiske gangparametere Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Kinetiske parametere vil bli hentet fra biomekanisk ganganalyse med AMTI kraftplater (Advanced Mechanical Technology, Waterton, MA, USA). Dette inkluderer toppen av bakkereaksjonskraften i antero-posterior og vertikal akse.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på stående posturale kontrollparametere: COP-forskyvninger Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Parametre for stabilisering inkluderer: Gjennomsnittlig og maksimal hastighet på trykksenter (COP) forskyvninger.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på stående posturale kontrollparametere: elliptisk overflate Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Parametre for stabilisering inkluderer: Elliptisk overflate som dekker 90 % av COP-posisjonene.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på stående posturale kontrollparametere: Amplitude av COP Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Parametre for stabilisering inkluderer: Amplitude av COP-skift i anteroposterior og mediolateral akse.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på stående posturale kontrollparametere: Romberg-kvotient Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Parametre for stabilisering inkluderer: Romberg-kvotient.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på parametere for stående postural orientering Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Orienteringsparametrene inkluderer: gjennomsnittlig posisjon av COP i anteroposterior og mediolateral akse.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på stående postural orienteringsparametere: belastningsforhold for lemmer Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Parametre for stabilisering og postural orientering under vurdering av postural kontroll på kraftplattformer (AMTI, Advanced Mechanical Technology), Waterton, MA, USA). Orienteringsparametrene inkluderer: belastningsforhold for lemmer.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på drikkeoppgave med venstre og høyre overekstremitet: hastighet og bevegelsestid Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal parametere vil bli hentet fra biomekanisk analyse med et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) inkludert: Hastighet og bevegelsestid (total bevegelsestid / topphastighet / gjennomsnittlig hastighet)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på drikkeoppgave med venstre og høyre overekstremitet: bevegelsesstrategi Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal parametere vil bli hentet fra biomekanisk analyse med et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) inkludert: Bevegelsesstrategi (tid til topphastighet / tid til første topp)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på drikkeoppgave med venstre og høyre overekstremitet: glatthet og koordinasjonsbevegelse Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal parametere vil bli hentet fra biomekanisk analyse med et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) inkludert: Glatthet og koordinasjonsbevegelse (antall bevegelsesenheter / interleddkoordinasjon)	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på drikkeoppgave med venstre og høyre overekstremitet: trunk forskyvning Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal parametere vil bli hentet fra biomekanisk analyse med et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) inkludert: Trunk forskyvning	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på drikkeoppgave med venstre og høyre overekstremitet: vinkelledd Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spatio-temporal parametere vil bli hentet fra biomekanisk analyse med et optoelektronisk system (Optitrack system, Natural Point Inc. Corvallis, OR, USA) inkludert: Vinkelledd	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endre fra baseline på 6 minutters gangavstand Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	6 minutters gangprøve	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på Berg Balance Scale-score Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Berg Balanseskalaen	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på Brooke Upper Extremity Scale-score Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Brooke Upper Extremity Scale-poengsum for øvre ekstremitetskapasitet.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på lokomotor Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spørreskjemaer Abiloco	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på kapasiteter i øvre lemmer Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spørreskjemaer Abilhand	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på pasientyrker Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Pasientyrker vurdert av COPM (Canadian Occupational Performance Measure). Målingen vil være fra 1 (ikke i det hele tatt) til 10 (svært presterende) som poengsum.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på MRC (Medical Research Council) poengsum på flexorer og ekstensorer i nedre og øvre lem Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Tester MRC (Medical Research Council), en skala for muskelkraft. Muskelskalaen graderer muskelkraft på en skala fra 0 til 5 i forhold til maksimalt forventet for den muskelen.	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på Fatigue Severity Scale (FSS) poengsum Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spørreskjema Fatigue Severity Scale (FSS) for utmattelsesvurdering	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på antall fallrisiko Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder		Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på antall fysioterapiøkter per uke Tidsramme: ved baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder		ved baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på antall idrettstreninger per uke Tidsramme: ved baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder		ved baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder
Endring fra baseline på Individualized Nevromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) Tidsramme: Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder	Spørreskjema om livskvalitet: INQoL	Vurdert til 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder