Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko med CA-4948 (LUCAS)

12. august 2024 oppdatert av: Uwe Platzbecker, University of Leipzig

En fase II, åpen, multisenterstudie av oralt administrert CA-4948 for behandling av anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko (MDS)

Anemi hos LR-MDS-pasienter

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Anemi hos ikke-transfusjonsavhengige (NTD) eller transfusjonsavhengige (lav eller høy transfusjonsbelastning, LTB/HTB) pasienter med myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
38

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12200
        • Charité Berlin - Campus Benjamin Franklin, Med. Klinik m. S. Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie
      • Cottbus, Tyskland, 03048
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH, 2. Med. Klinik
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Dr. Jacobasch Dresden, Hämatologie Onkologie
      • Düsseldorf, Tyskland, 40479
        • Marienhospital Düsseldorf, Klinik für Onkologie und Hämatologie, Palliativmedizin
      • Erlangen, Tyskland, 91052
        • ONCOSEARCH, Institut für Klinische Studien GbR
      • Koblenz, Tyskland, 56068
        • InVO-Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie
      • Landshut, Tyskland, 84036
        • VK & K Studien GbR, Studienzentrum
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, Hämostaseologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Hämatologie und Onkologie Campus Lübeck
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, III. Medizinische Klinik und Poliklinik - Hämatologie, Internistische Onkologie und Pneumologie
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim, III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Meschede, Tyskland, 59872
        • Klinikum Hochsauerland GmbH, Klinik f. Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin, Stammzelltransplantation
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
      • Neumünster, Tyskland, 24534
        • Friedrich-Ebert-Krankenhaus GmbH, Klinik für Hämatologie, Onkologie und Nephrologie
      • Winnenden, Tyskland, 71364
        • Rems-Murr-Kliniken gGmbH, Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av de novo myelodysplastisk syndrom (MDS) ELLER de novo myelodysplastisk/myeloproliferative neoplasier (MDS/MPN) inkludert MDS/MPN-RS-T, MDS/MPNu, aCML eller CMML
  2. Svært lav/lav/middels risiko sykdom: IPSS-R opp til 3,5 for MDS; MDS/MPN < 10 % benmargsblaster; for CMML lav eller middels risiko i henhold til CPSS-Score

  3. Symptomatisk anemi (basert på gyldig og fullstendig hemoglobin- og transfusjonshistorie):

    • NTD (ikke transfusjonsavhengig): < 3 RBC-transfusjoner og gjennomsnittlig hemoglobinnivå <10 g/dl i løpet av de siste 16 ukene
    • LTB (lav transfusjonsbyrde): 3-7 RBC-transfusjoner i løpet av de siste 16 ukene i minst to transfusjonsepisoder, maksimalt 3 på 8 uker
    • HTB (høy transfusjonsbelastning): ≥ 8 RBC-transfusjoner i løpet av de siste 16 ukene, ≥ 4 på 8 uker
  4. Definert transfusjonsstrategi

  5. Ingen tilgjengelig alternativ for godkjent MDS-behandling og klassifisering av tidligere behandling med erytropoiesis-stimulerende middel (ESA) som følger:

    • Kohort A: ESA-eksponert (og ildfast eller intolerant)
    • Kohort B: ESA-naiv OG serum erytropoietinnivå >200 U/L

Ekskluderingskriterier:

Overholdelse av større studieprosedyrer

  • Manglende evne til å svelge og beholde orale medisiner (> 10 piller)
  • Pasienten godtar ikke benmargsprøvetaking under screening og etter behandlingen
  • Pasienten godtar ikke opptil ukentlig perifer blodprøve under screening og behandling

Sikkerhet

  • ECOG-ytelsesstatus ≥ 3

  • Uakseptabel organfunksjon

    1. Serumkreatinin > 2 × ULN eller beregnet kreatininclearance < 30 ml/min.
    2. AST > 2 × ULN eller ALT > 2 × ULN
    3. total bilirubin > 2 × ULN (unntak >3 × ULN hos pasienter med dokumentert Gilberts syndrom)

Forstyrrende behandlinger

  • Tidligere behandling med azacitidin eller decitabin
  • Behandling med erytropoiesisstimulerende middel (ESA), G-CSF, GM-CSF, lenalidomid, luspatercept og/eller et annet undersøkelseslegemiddel eller utstyr inntil 14 dager før registrering
  • Behandling med jernkelatbehandling 56 dager før registrering, bortsett fra forsøkspersoner på en stabil eller avtagende dose i minst åtte uker før inkludering og under studiebehandling
  • Større operasjon innen 28 dager før registrering

Samtidige sykdommer

  • Kjent humant immunsviktvirusinfeksjon (HIV)
  • Aktiv infeksiøs hepatitt (HBV eller HCV)
  • Hepatittvirus kan påvises innen 6 måneder før registrering hos pasienter med en historie med hepatitt
  • Anamnese med annen invasiv malignitet, med mindre den er definitivt behandlet med kurativ hensikt, forutsatt at den anses å ha lav risiko for tilbakefall av den behandlende legen
  • Tilstedeværelse av en akutt eller kronisk toksisitet som følge av tidligere anti-kreftbehandling som ikke har gått over til grad ≤ 1 (unntatt anemi og alopecia)
  • Kjent allergi eller overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i formuleringen av CA-494824
  • Alvorlig kardiovaskulær sykdom (f. hjerteinfarkt innen 6 måneders registrering, ustabil angina innen 6 måneders registrering, NYHA klasse III eller større kongestiv hjertesvikt, alvorlige arytmier ukontrollert ved behandling, klinisk signifikant perikardiell sykdom, kjent QTc-avvik > 450 msek på EKG

Formelle krav

  • Positiv serumgraviditetstest hos kvinner i fertil alder
  • Kvinner i fertil alder og menn som samarbeider med en kvinne i fertil alder som ikke er villige til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 90 dager etter siste dose av CA-4948
  • Alder under 18 år ved registrering
  • Manglende evne til å gi skriftlig informert samtykke
  • Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk utprøving eller deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving som involverer administrering av et forsøkslegemiddel innen 28 dager før registrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: CA-4948 behandling
Enarms design. alle pasienter behandles med IMP
Legemiddel: CA-4948

Pasienter vil bli behandlet oralt med CA-4948 ved 300 mg BID (2x200 mg) over 4 sykluser. En syklus består av 28 dager, hvorav 21 er behandlingsdager, etterfulgt av 7 dager fri.

Pasienter med erytroidrespons (HI-E) etter 4 sykluser som tåler CA-4948 kan fortsette å motta CA-4948 inntil tap av HI-E-respons.

Andre navn:
  • Emavusertib

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Erytroidrespons (HI-E)
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
For å evaluere andelen pasienter som har en erytroidrespons (HI-E) i henhold til de modifiserte IWG 2018-kriteriene separat for begge uavhengige delstudier.
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
HI-E respons (erytroid respons) varighet
Tidsramme: Fra dato for behandlingsstart til dato for dokumentert tap av respons, vurdert inntil 30 måneder.
For å evaluere HI-E-svar fra første dag av respons til tap av respons.
Fra dato for behandlingsstart til dato for dokumentert tap av respons, vurdert inntil 30 måneder.
Tid til HI-E (erytroidrespons)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurdert til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
For å evaluere tiden mellom behandlingsstart og første dag med respons.
Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurdert til slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
Røde blodlegemer (RBC) transfusjoner
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til datoen for behandlingsslutt, vurdert inntil 30 måneder.
For å evaluere hyppigheten av transfusjoner av røde blodlegemer hos transfusjonsavhengige pasienter
Fra datoen for behandlingsstart til datoen for behandlingsslutt, vurdert inntil 30 måneder.
Nøytrofile (HI-N) responser
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
Nøytrofile (HI-N) responser i henhold til IWG 2018 kriterier
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
Blodplate (HI-P) responser
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
Blodplate (HI-P) responser i henhold til IWG 2018 kriterier
Ved slutten av syklus 4 (hver syklus er 28 dager).
Sikkerhet ved CA-4948 (toksisitet og uønskede hendelser)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
Vurderinger vil inkludere karakterisering av toksisiteter; karakterisering av AE inkludert type, forekomst, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad og forhold til behandling
Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer av utvalgte laboratorieparametre (parametere oppført i detaljert beskrivelse)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
For å sikre pasientsikkerhet gjennomføres tett overvåking og inkluderer analyse av: transaminaser, bilirubin, amylase, lipase, troponin, laktatdehydrogenase, kreatinkinase, urinsyre, TSH, FT4, urinanalyse.
Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
Effekten av behandlingen vurderes ved å bruke det validerte spørreskjemaet European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.

For å vurdere pasientrapportert livskvalitet under CA-4948-behandling: 30 spørsmål som vurderer livskvaliteten til onkologiske pasienter på tvers av 10 underskalaer vil bli analysert. Alle underskalaer har et poengområde fra 0 til 100 poeng.

Funksjonsunderskalaer: en høyere poengsum representerer høyere livskvalitet. Symptomer subskalaer: høyere score representerer høyere nivå av symptomer/problemer, dvs. representerer lavere livskvalitet.
Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
Effekten av behandlingen vurderes ved å bruke den validerte europeiske organisasjonen for forskning og behandling av kreftrelatert utmattelsesskjema (EORTC QLQ-FA12)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.
For å vurdere pasientrapportert livskvalitet under CA-4948-behandling: 12 elementer, med fire responskategorier for hvert element (kodet med verdier fra 1 til 4) vil bli analysert. FA12-skåre blir transformert til området 0-100: Høyere nivåer indikerer større grad av tretthet.
Fra datoen for behandlingsstart til slutten av studien, vurdert opp til 30 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Leipzig

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Curis, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Uwe Platzbecker, Prof. Dr., University Leipzig

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LUCAS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger