Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakodynamisk effektivitet og kliniske fordeler av AT 007 hos pasienter med sorbitoldehydrogenase (SORD) mangel (INSPIRE)

8. juni 2026 oppdatert av: Applied Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, todelt studie for å evaluere farmakodynamisk effektivitet og klinisk nytte av AT 007 hos pasienter med SoRbitol Dehydrogenase (SORD) mangel

Denne studien er designet for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til AT-007-behandling hos pasienter med SORD-mangel. Denne randomiserte, dobbeltblinde studien vil vurdere effekten av AT-007 sammenlignet med placebo hos pasienter med SORD-mangel i 24 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne internasjonale, multisenter, randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte, fase 2-3 studien er designet for å vurdere den farmakodynamiske (PD) effekten og kliniske fordelene ved langtidsadministrasjon av AT 007 versus placebo hos menn og ikke-gravide kvinnelige forsøkspersoner med genetisk bekreftet SORD-mangel i alderen 18-55 år og i stand til å ambulere med en 10MWRT-tid på <10 sekunder.

Studien vil bli utført på opptil 12 steder over hele verden. Genetisk bekreftede SORD-mangelpasienter med blodsorbitolnivåer >10 000 ng/ml vil bli screenet og randomisert i et 2:1-forhold for å motta enten AT-007 daglig eller en matchende placebo i 24 måneder. Totalt inntil 72 fag vil bli påmeldt.

Det primære kliniske utfallsmålet, 10 meter gå-løp-test (10MWRT), vil bli vurdert etter 24 måneder og sammenlignet med baseline.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
56

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
        • University of Miami
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Forente stater, 08009
        • Hassman Research Institute
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
  • Italia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
  • Storbritannia
    • London
      • London, London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • University College of London
  • Tsjekkia
    • Prague
      • Prague, Prague, Tsjekkia, 150 00
        • Axon Clinical, s.r.o.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  1. Villig og i stand til å gi signert og datert informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer og villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer.
  2. Mannlige og ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige pasienter mellom 18 og 55 år inkludert.
  3. Kvinner må være i ikke-fertil alder (definert som kirurgisk sterile [dvs. hatt bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi ≥ 6 måneder før den første dosen av studiemedikamentet] eller postmenopausal i ≥ 1 år [bekreftende follikkelstimulerende hormon eller FSH-testresultater kreves] før den første dosen av studiemedikamentet) eller godta å bruke en akseptabel form for prevensjon fra screening til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  4. Menn må ikke være i stand til å formere seg (definert som kirurgisk sterile [dvs. hadde en vasektomi ≥6 måneder før screening]) eller må godta å bruke en akseptabel form for prevensjon fra screening til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  5. Klinisk diagnose av CMT2 eller dHMN på grunn av SORD-mangel bekreftet av journal eller skriftlig kommunikasjon fra helsepersonell, forhøyet sorbitolnivå (>10 000 ng/mL), og genanalyserapport som indikerer en biallel mutasjon i SORD.

Ekskluderingskriterier:

  1. 10MWRT klassifisert som svært alvorlig sykdom (f.eks. 10MWRT >10 sekunder å fullføre).
  2. Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant hematopoetisk, renal, hepatisk, endokrin (f. diabetes), metabolsk, pulmonal, nevrologisk (f.eks. annen nevropati, myopati eller nevromuskulær lidelse), psykiatriske, kardiovaskulære, immunologiske, dermatologiske eller gastrointestinale sykdommer som – ved prioritet – endrer den riktige evalueringen av sikkerheten og effekten av AT-007; tilstander som er i stand til å endre absorpsjon, metabolisme eller eliminering av legemidler; eller forhold som utgjør en risikofaktor ved inntak av studiemedikamentet og/eller påvirker gjennomføringen eller resultatene av studien.
  3. Kroppsmasseindeks (BMI) >35 kg/m2 eller klinisk relevant undervekt, vekttap som tyder på en patologi som ikke er relatert til SORD-mangel, eller BMI < 17,5 kg/m2.
  4. Positiv test for hepatitt B overflateantigen, hepatitt C antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) ved screening eller tidligere behandling for hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon.
  5. Personer som røyker eller bruker tobakk eller nikotinholdige produkter. Enhver tidligere historie med rusmisbruk.
  6. Gravid, ammende eller ikke bruker/ikke villig til å bruke passende prevensjonsmidler.
  7. Ikke-ambulerende funksjonshemming.
  8. Tidligere bilateral ankelstabiliseringsoperasjon.
  9. Bevis på betydelig aktiv hematologisk sykdom og/eller kumulativ bloddonasjon på 1 enhet (500 ml) eller mer inkludert blod tatt under kliniske studier de siste 3 månedene.
  10. Anamnese med betydelig legemiddelallergi eller legemiddeloverfølsomhet.
  11. Deltakelse i en annen klinisk studie av et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager før den første dosen av studiemedikamentet.
  12. Bruk av reseptbelagte medisiner som sannsynligvis vil forstyrre studiemedisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: AT-007
AT-007 er en aldosereduktasehemmer
Legemiddel: AT-007
AT-007, aldosereduktasehemmer
Andre navn:
  • Govorestat
Sham-komparator: Placebo
Er en ikke-aktiv kontroll
Legemiddel: Placebo
Flytende oral suspensjon
Andre navn:
  • Flytende oral vehikelsuspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
10-meter gangkjørt test (10MWRT).
Tidsramme: Baseline og opp til måned 24
10MWRT er en tidsbestemt funksjonell test som brukes til å måle gang- eller løpehastighet over 10 meter av studiepopulasjonen
Baseline og opp til måned 24
Blodsorbitolnivåer
Tidsramme: Baseline og opptil 3 måneder.

Pasienter med Sord -mangel utvikler ekstremt høye sorbitolnivåer i celler og vev, da aldosereduktase konverterer glukose til sorbitol som da ikke kan omdannes til fruktose av Sord. Sorbitol er kjent for å være giftig for mange celletyper.

Målingen av endring i sorbitol vil gi bevis på effekten av behandlingen (AT-007) brukt i studien.
Baseline og opptil 3 måneder.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Charcot Marie Tooth Functional Outcome Mål (CMT-FOM)
Tidsramme: Baseline og opp til måned 24
CMT-FOM er et ytelsesbasert tiltak som vurderer funksjonsevnen til pasienter med CMT. Totalt score og underdomenescore så vel som individuelle komponenter i CMT-FOM, hver som det er eget sekundært endepunkt vil bli evaluert for å oppdage endring over tid.
Baseline og opp til måned 24
Charcot Marie Tooth Health Index (CMTHI)
Tidsramme: Baseline og opp til måned 24
CMTHI er en sykdomsspesifikk pasient rapportert utfall som vurderer sykdomsbelastning i studiepopulasjonen. Dette vil bli brukt til å vurdere pasientdetektert sykdomsbyrde over tid.
Baseline og opp til måned 24
Avslutt intervju
Tidsramme: Som skal fullføres i måned 24
En blindet vurdering av studiepopulens perspektiv på virkningen av sykdom på deres liv og fordelen eller oppfattet skade under studien.
Som skal fullføres i måned 24
Muskelmagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline og opp til måned 24 måned
Pasienter vil gjennomgå MR på bena for å evaluere fettavsetningen og muskelstørrelsen, begge CMT-relaterte parametere for sykdomsprogresjon.
Baseline og opp til måned 24 måned
Blodsorbitolnivå og korrelasjon med kliniske utfall
Tidsramme: Baseline og opp til måned 24
Pasienter med Sord -mangel utvikler ekstremt høye sorbitolnivåer i celler og vev, da aldosereduktase konverterer glukose til sorbitol som da ikke kan omdannes til fruktose av Sord. Sorbitol er kjent for å være giftig for mange celletyper. Longitudinell korrelasjon av sorbitolnivåer med forskjellige kliniske utfall vil gi støtte for rollen sorbitol spiller i sykdomsprogresjonen av CMT-Sord, og vil demonstrere korrelasjon av sorbitolnivå med kliniske utfallsfordeler.
Baseline og opp til måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Applied Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AT-007-1005

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger