Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multimodulær kimær antigenreseptor rettet mot GD2 i nevroblastom (MAGNETO)

23. april 2026 oppdatert av: University College, London

MAGNETO er en enkeltsenter, ikke-randomisert, åpen fase I klinisk studie av et Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) hos barn og tenåringer i alderen 1-16 år med residiverende eller refraktær neuroblastom.

Studien vil vurdere muligheten for å generere ATIMP (GD2 CAR T-celler) og sikkerheten ved å administrere ATIMP hos pasienter med residiverende eller refraktær neuroblastom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

MAGNETO er en enkeltsenter, ikke-randomisert, åpen fase I klinisk studie av et Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) hos barn og tenåringer i alderen 1-16 år med neuroblastom.

ATIMP for denne studien (GD2 CAR T-celler) er autologe T-celler, modifisert for å uttrykke GD2 CAR (målrettet GD2 på neuroblastomcellene) og ytterligere transgener som tar sikte på å gi resistens mot hemming i tumormikromiljøet og å støtte CAR T-cellefunksjon og standhaftighet.

Pasienter vil gjennomgå en ustimulert leukaferese for generering av ATIMP som vil ta omtrent 15 dager å generere.

Pasienter vil få lymfodeplettering (LD) kjemoterapi med fludarabin 30 mg/m2 administrert over 4 dager (dag -6 til dag -3) og cyklofosfamid 500 mg/m2 administrert over 2 dager (dag -4 og dag-3).

Pasientene vil bli behandlet med ett av de tre dosenivåene (dosenivå 1: 30 x 10^6 CAR T-celler/m2; dosenivå 2: 100 x 10^6 CAR T-celler/m2; dosenivå 3: 300 x 10^ 6 CAR T-celler/m2) etter LD-kjemoterapi som beskrevet ovenfor.

Studien vil evaluere muligheten for å generere ATIMP, sikkerheten ved å administrere ATIMP, toleransen til ATIMP og hvor effektivt CAR T-cellene transplanterer, utvider seg og vedvarer etter administrering hos pasienter med nevroblastom.

Etter infusjon av CAR T-cellene vil pasienter overvåkes i mellom 2-4 uker som innlagt pasient. Etter utskrivning vil pasienter gå inn i intervensjonsoppfølgingsfasen og følges opp i 1 år. Pasienter vil bli sett 6 uker etter infusjon og deretter 3 månedlig til 1 år etter CAR T-celle infusjon.

Hvis pasienter får tilbakefall innen det første året etter CAR T-celleinfusjon, vil de slutte med intervensjonsoppfølgingen og følges opp årlig inntil 15 år etter CAR T-infusjonen.

Etter å ha fullført den 1-årige intervensjonsfasen av studien, vil alle pasienter, uavhengig av om de progredierte eller responderte på behandlingen, gå inn i langtidsoppfølging inntil 15 år etter CAR T-infusjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Karin Straathof

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 1 og ≤ 16 år.
  2. Vevsdiagnose av neuroblastom. Hvis tilstrekkelig biopsimateriale er tilgjengelig, vil GD2-ekspresjon på svulsten bli bekreftet. Siden GD2 er konsekvent uttrykt i neuroblastom, er demonstrasjon av GD2 ikke pålagt.
  3. Tilbakefallende eller refraktær sykdom etter en eller flere linjer med tidligere behandling.
  4. Målbar sykdom ved tverrsnittsavbildning eller evaluerbar sykdom ved opptak på 123I-MIBG-skanning. Pasienter med kun benmargspåvisbar sykdom (benmargsaspirat eller trefin) er IKKE kvalifisert for studien.
  5. Minst 3 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest, etter behandling med midler i andre tidlige kliniske studier.
  6. Prestasjonsstatus: Karnofsky (alder ≥ 10 år) eller Lansky (alder < 10) skårer ≥ 50 %. Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som er i stand til å sitte oppreist uten hjelp i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskår.
  7. Kreatinin ≤1,5 ​​ULN for alder, hvis høyere, må en estimert (beregnet) kreatininclearance være ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
  8. Absolutt antall lymfocytter ≥ 0,25 x 10^9/L.
  9. For at pasienter etter puberteten skal bli enige om å ta en graviditetstest, bruk adekvat prevensjon (hvis aktuelt).
  10. Skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med kun benmargspåvisbar sykdom i fravær av målbar sykdom ved tverrsnittsavbildning eller evaluerbar sykdom ved opptak på 123I-MIBG-skanning.
  2. Pasienter med aktiv, inoperativ CNS-sykdom inkludert leptomeningeal sykdom.
  3. Aktiv hepatitt B, C eller HIV-infeksjon.
  4. Manglende evne til å tolerere leukaferese.
  5. Klinisk signifikant systemisk sykdom eller medisinsk tilstand (f.eks. signifikant hjerte-, lunge-, lever- eller andre organdysfunksjoner), som etter utforskerens vurdering sannsynligvis vil forstyrre vurderingen av sikkerheten eller effektiviteten til undersøkelsesregimet og dets krav.
  6. Enhver kontraindikasjon mot lymfodeplesjon eller bruk av cyklofosfamid eller fludarabin i henhold til det lokale produktresuméet.
  7. Enhver kontraindikasjon for bruk av antikoagulerende citrat dekstroseløsning.
  8. Kjent allergi mot albumin, EDTA eller DMSO.
  9. Primær immunsvikt eller historie med autoimmun sykdom (f.eks. Crohns, revmatoid artritt, systemisk lupus) som krever systemisk immunsuppresjon/systemisk sykdomsmodifiserende midler i løpet av de siste 2 årene.
  10. Tidligere behandling med utprøvende eller godkjente genterapi- eller celleterapiprodukter.
  11. Forventet levealder <3 måneder.
  12. Bruk av rituximab (eller rituximab biosimilar) i løpet av de siste 3 månedene før infusjon av GD2 CAR T-celler.
  13. Systemisk kortikosteroidbehandling ≥ 0,05 mg/kg deksametason daglig (eller tilsvarende) ved infusjon av GD2 CAR T-celler.
  14. Personer etter puberteten som er gravide eller ammer.

Eksklusjonskriterier for ATIMP-infusjonen:

  1. Ukontrollert sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon. Tidligere diagnostisert infeksjon som pasienten fortsetter å motta antimikrobiell behandling for, er tillatt dersom den reagerer på behandlingen og er klinisk stabil på tidspunktet for planlagt GD2 CAR T-celleinfusjon.
  2. Systemisk kortikosteroidbehandling ≥ 0,05 mg/kg deksametason daglig (eller tilsvarende) ved infusjon av GD2 CAR T-celler.
  3. Bruk av rituximab (eller rituximab biosimilar) i løpet av de siste 3 månedene før GD2 CAR T-celleinfusjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: GD2 CAR T-celler
Behandling med GD2 CAR T-celler
Biologisk: GD2 CAR T-celler
GD2 CAR T-cellene retter seg mot GD2-positive celler. Cellene uttrykker også transgener som tar sikte på å øke deres motstand i tumormikromiljøet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved administrering av ATIMP
Tidsramme: 28 dager
Forekomst av grad 3-5 toksisitet kausalt relatert til ATIMP, spesielt alvorlig cytokinfrigjøringssyndrom og alvorlig nevrotoksisitet.
28 dager
Antall genererte terapeutiske produkter og antall ATIMP-er infundert etter vellykket produksjon
Tidsramme: 28 dager
Gjennomførbarheten av generering av ATIMP som evaluert av antall genererte terapeutiske produkter og antall ATIMPer infundert etter vellykket produksjon.
28 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv svarprosent
Tidsramme: 1 år
Basert på tverrsnittsavbildning og semikvantitativ vurdering på 123I-MIBG etter ATIMP intravenøs administrering
1 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 1 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS) etter ATIMP intravenøs administrering
1 år
Tid til progresjon (TTP)
Tidsramme: 1 år
Tid til progresjon (TTP) etter intravenøs administrering av ATIMP
1 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
Total overlevelse etter ATIMP intravenøs administrering
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2041

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. april 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • UCL\142424

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger