Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerheten og effekten av BBM-D101 for å behandle pasienter med Duchenne muskeldystrofi

23. mars 2025 oppdatert av: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En enkeltarms, åpen, enkeltdose klinisk studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av BBM-D101-injeksjon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av BBM-D101 for å behandle pasienter med Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltarms, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk, farmakodynamisk og immunrespons av BBM-D101 innen 52 uker etter en enkelt intravenøs infusjon hos DMD-gutter, så vel som langsiktig sikkerhet og effekt av BBM-D101 i opptil 5 år etter infusjon.

BBM-D101 er genaddisjonsterapi basert på konstruert AAV-leveringsterapeutisk proteingenkassett til muskel for behandling av DMD. Terapeutisk protein kan formidle det dystrofinassosierte proteinkomplekset for å forhindre muskeldystrofi og redde muskelfunksjonen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200127
        • Rekruttering
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Den juridiske vergen for faget forstår fullt ut formålet, arten, metodene og mulige risikoene ved studien, og signerer et skriftlig informert samtykkeskjema;
  2. Studien inkluderer ambulerende mannlige forsøkspersoner som er minst 4 år og under 8 år (4 år ≤ alder < 8 år);
  3. Genetisk bekreftet diagnose av DMD;
  4. Har minst 1 av følgende typiske kliniske tegn eller laboratorieavvik på DMD: proksimal muskelsvakhet, vaglende gang, pseudo gastrocnemius hypertrofi, Gowers tegn, pterygoid scapula;
  5. Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting, magnetisk resonansavbildning (MRI) og muskelbiopsi i henhold til studiens krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatitt B overflateantigen (HBsAg) positivt, hepatitt B virus deoksyribonukleinsyre (HBV-DNA) ≥1000U/ml, hepatitt C virus ribonukleinsyre (HCV-RNA) positivt eller humant immunsviktvirus (HIV) positivt;
  2. Motta antiviral terapi for hepatitt B, hepatitt C, HIV, etc.;
  3. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <50 % eller ≥ klasse III hjertefunksjon definert av New York Heart Association (NYHA);
  4. Med alvorlige eller vedvarende arytmier og medfødt hjertesykdom.
  5. Pasientens forebyggende behandling/kardiomyopatibehandling endres innen 1 måned før oppstart av studiebehandlingen;
  6. Med underliggende leversykdom, slik som tidligere diagnose av portalhypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose ≥ stadium 3; eller knuter, cyster funnet ved B-ultralyd tidligere, eller forhøyet alfa-fetoprotein i laboratorietester under screeningsperioden, etc., og disse abnormitetene vurderes av etterforskeren til å være klinisk signifikante;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Enkeltdose intravenøs injeksjon av BBM-D101
Genetisk: BBM-D101
BBM-D101 er en rekombinant adeno-assosiert virusvektorbasert genterapi for DMD-behandling. Det er en suspensjon for enkelt intravenøs (IV) infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende toksisitetshendelser (DLT).
Tidsramme: 12 uker
For å få tilgang til antallet DLT-hendelser bestemt av Safety Data Review Committee (SRC) i DLT-observasjonsperioden etter BBM-D101-injeksjonsinfusjon.
12 uker
Forekomsten av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere sikkerheten til BBM-D101 Injeksjon av AEer og SAEs.
52 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i NSAA fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon; NSAA er en skala som vurderer ytelsen til ulike motoriske evner hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi og brukes til å overvåke sykdomsprogresjon og behandlingseffekter. NSAA totalscore er definert som summen av alle 17 elementer, fra 0 (dårligst) til 34 (best).
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til oppstigning 10-meter gang/løp test (10MWR) uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 10MWR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til oppstigningstid (TTR) uten assistanse uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i TTR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til å gå opp 4 trinn (4-trapper, 4SC) uten hjelp
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 4-SC fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til å stige 100 meter gå/løpe-test (100MWR) uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 100MWR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i BBM-D101-genomkopier i muskelbiopsiprøver
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer av BBM-D101-genom fra baseline i muskel i 12 uker og 52 uker etter BBM-D101-administrasjon. BBM-D101-genomet ble påvist ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (QPCR).
52 uker
Endringer fra baseline i BBM-D101 terapeutisk proteinnivå i muskelbiopsiprøver
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer av BBM-D101 terapeutisk protein fra baseline i muskel i 12 uker og 52 uker etter BBM-D101 administrering. BBM-D101 terapeutisk protein ble påvist ved western blot (Jess) og vevsimmunfluorescens.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
25. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BBM041-IIT1001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger