Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerheten og effekten av BBM-D101 for å behandle pasienter med Duchenne muskeldystrofi

23. mars 2025 oppdatert av: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En enkeltarms, åpen, enkeltdose klinisk studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av BBM-D101-injeksjon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av BBM-D101 for å behandle pasienter med Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltarms, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk, farmakodynamisk og immunrespons av BBM-D101 innen 52 uker etter en enkelt intravenøs infusjon hos DMD-gutter, så vel som langsiktig sikkerhet og effekt av BBM-D101 i opptil 5 år etter infusjon.

BBM-D101 er genaddisjonsterapi basert på konstruert AAV-leveringsterapeutisk proteingenkassett til muskel for behandling av DMD. Terapeutisk protein kan formidle det dystrofinassosierte proteinkomplekset for å forhindre muskeldystrofi og redde muskelfunksjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200127
        • Rekruttering
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Den juridiske vergen for faget forstår fullt ut formålet, arten, metodene og mulige risikoene ved studien, og signerer et skriftlig informert samtykkeskjema;
  2. Studien inkluderer ambulerende mannlige forsøkspersoner som er minst 4 år og under 8 år (4 år ≤ alder < 8 år);
  3. Genetisk bekreftet diagnose av DMD;
  4. Har minst 1 av følgende typiske kliniske tegn eller laboratorieavvik på DMD: proksimal muskelsvakhet, vaglende gang, pseudo gastrocnemius hypertrofi, Gowers tegn, pterygoid scapula;
  5. Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting, magnetisk resonansavbildning (MRI) og muskelbiopsi i henhold til studiens krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatitt B overflateantigen (HBsAg) positivt, hepatitt B virus deoksyribonukleinsyre (HBV-DNA) ≥1000U/ml, hepatitt C virus ribonukleinsyre (HCV-RNA) positivt eller humant immunsviktvirus (HIV) positivt;
  2. Motta antiviral terapi for hepatitt B, hepatitt C, HIV, etc.;
  3. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <50 % eller ≥ klasse III hjertefunksjon definert av New York Heart Association (NYHA);
  4. Med alvorlige eller vedvarende arytmier og medfødt hjertesykdom.
  5. Pasientens forebyggende behandling/kardiomyopatibehandling endres innen 1 måned før oppstart av studiebehandlingen;
  6. Med underliggende leversykdom, slik som tidligere diagnose av portalhypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose ≥ stadium 3; eller knuter, cyster funnet ved B-ultralyd tidligere, eller forhøyet alfa-fetoprotein i laboratorietester under screeningsperioden, etc., og disse abnormitetene vurderes av etterforskeren til å være klinisk signifikante;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkeltdose intravenøs injeksjon av BBM-D101
Genetisk: BBM-D101
BBM-D101 er en rekombinant adeno-assosiert virusvektorbasert genterapi for DMD-behandling. Det er en suspensjon for enkelt intravenøs (IV) infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende toksisitetshendelser (DLT).
Tidsramme: 12 uker
For å få tilgang til antallet DLT-hendelser bestemt av Safety Data Review Committee (SRC) i DLT-observasjonsperioden etter BBM-D101-injeksjonsinfusjon.
12 uker
Forekomsten av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere sikkerheten til BBM-D101 Injeksjon av AEer og SAEs.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i NSAA fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon; NSAA er en skala som vurderer ytelsen til ulike motoriske evner hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi og brukes til å overvåke sykdomsprogresjon og behandlingseffekter. NSAA totalscore er definert som summen av alle 17 elementer, fra 0 (dårligst) til 34 (best).
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til oppstigning 10-meter gang/løp test (10MWR) uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 10MWR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til oppstigningstid (TTR) uten assistanse uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i TTR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til å gå opp 4 trinn (4-trapper, 4SC) uten hjelp
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 4-SC fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i tiden til å stige 100 meter gå/løpe-test (100MWR) uten assistanse
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer i 100MWR fra baseline innen 12 uker, 26 uker og 52 uker etter BBM-D101 injeksjonsinfusjon
52 uker
Endringer fra baseline i BBM-D101-genomkopier i muskelbiopsiprøver
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer av BBM-D101-genom fra baseline i muskel i 12 uker og 52 uker etter BBM-D101-administrasjon. BBM-D101-genomet ble påvist ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (QPCR).
52 uker
Endringer fra baseline i BBM-D101 terapeutisk proteinnivå i muskelbiopsiprøver
Tidsramme: 52 uker
For å vurdere endringer av BBM-D101 terapeutisk protein fra baseline i muskel i 12 uker og 52 uker etter BBM-D101 administrering. BBM-D101 terapeutisk protein ble påvist ved western blot (Jess) og vevsimmunfluorescens.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studiestol: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

15. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BBM041-IIT1001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BBM-D101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere