En fase I/III klinisk studie for å evaluere NouvNeu001-injeksjon for multisystematrofi

Inkluderingskriterier:

• Alder mellom 30 og 70 år (inkludert), uavhengig av kjønn.
• Deltakeren forstår og samtykker til å følge studiens prosedyrer og gir frivillig skriftlig informert samtykke.
• Diagnostisert med patologisk bekreftet, klinisk etablert eller klinisk sannsynlig Multisystematrofi (MSA) i henhold til MDS-diagnosekriteriene fra 2022.
• Nåværende behandlinger for kjerne-MSA-symptomer er utilstrekkelig kontrollert.
• Varigheten av MSA-relaterte motorsymptomer (parkinsonisme og/eller cerebellær ataksi) er ikke mer enn 5 år.
• Evne til å gå uten menneskelig assistanse, definert som å kunne ta minst 10 skritt; bruk av hjelpemidler (f.eks. rollator eller stokk) er tillatt.
• Forventet levetid på minst 3 år.
• Deltakeren samtykker til ikke å delta i andre kliniske studier i 24 måneder etter administrering av undersøkelsesproduktet.

Ekskluderingskriterier:

• Andre nevrologiske sykdommer/lidelser enn Multisystematrofi, som Parkinsons sykdom, Demens med Lewy-legemer, Essensiell tremor, Progressiv supranukleær parese, Spinocerebellær ataksi, Arvelig spastisk paraplegi, Kortikobasal degenerasjon, Vaskulær parkinsonisme, Normaltrykkshydrocefalus eller Legemiddelindusert/postencefalittisk parkinsonisme.
• Diagnose demens.
• Tidligere eller nåværende mottak av andre sykdomsmodifiserende terapier, eller deltakelse i kliniske forsøk med andre nye legemidler eller nye terapier.
• Bruk av legemidler i løpet av de siste 3 månedene som kan påvirke parkinsonsymptomer, autonom funksjon eller vurderingen av sikkerhet.
• Tilstedeværelse av klinisk signifikante eller ustabile medisinske eller kirurgiske tilstander som kan hindre trygg fullføring av behandlingen eller forvirre behandlingsresultatene.
• Historie med eller under behandling for tilbakevendende hjerneslag.
• Screening MR-undersøkelse av hjernen viser andre signifikante patologiske funn, inkludert men ikke begrenset til: cerebral blødning, akutt cerebral infarkt, aneurisme, vaskulær misdannelse, infeksiøse lesjoner, hjernesvulster eller andre romokkuperende lesjoner (meningeomer eller arachnoidcyster med en maksimal diameter på mindre enn 1 cm utelukker ikke).
• Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier som indikerer avansert sykdom:

Talehemning definert ved en poengsum ≥3 på UMSARS punkt 1. Svelgehemning definert ved en poengsum ≥3 på UMSARS punkt 2. Ganghemning definert ved en poengsum ≥3 på UMSARS punkt 7. Forekomst av fall mer enn en gang per uke, definert ved en poengsum ≥3 på UMSARS punkt 8.

• Historie med nåværende substansmisbruk og/eller alkoholmisbruk (innen 12 måneder før screening).
• Kjent allergi mot undersøkelsesproduktet(ene); eller historie med allergi mot antibiotika eller andre legemidler.
• Positive screeningresultater for aktiv virusinfeksjon, inkludert Humant immunsviktvirus (HIV), Hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), Hepatitt B-kjerneantistoffer eller Hepatitt C-virus (HCV).
• Alvorlig leversvikt, nyresvikt eller alvorlig hjertesvikt:

Alvorlig leversvikt: ALT ≥ 2,0 × øvre normalgrense (ULN) eller AST ≥ 2,0 × ULN.

Alvorlig nyresvikt: Serumkreatinin ≥ 1,5 × ULN eller estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) < 40 mL/min/1,73 m².

Alvorlig hjertesvikt: New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller 4.

• Historie med trombocytopeni i løpet av de siste tre månedene, andre blødningsforstyrrelser, eller nåværende mottak av antikoagulantsterapi (unntatt aspirin i en dose ≤ 100 mg per dag).
• Svangerskap, amming eller planlegging av svangerskap.
• Historie med Bipolar lidelse, Major depresjonslidelse, Schizofreni eller andre psykotiske lidelser.
• Deltakere som etter forskerens vurdering har selvmordstanker ved screening, eller et selvmordsforsøk innen 6 måneder før screening.
• Kontraindikasjoner for kirurgi (f.eks. implantasjon av cochleærimplantat, pacemaker, defibrillatorer, historie med stereotaktisk ablasjon, tidligere implantasjon av ensidige/tosidige lignende produkter) eller historie med andre operasjoner i løpet av de siste 6 månedene som anses av forskeren å potensielt påvirke dette forsøket, eller andre nevrokirurgiske kontraindikasjoner.
• Klinisk signifikant hjertesykdom definert som: hjerteinfarkt, NYHA klasse III eller IV hjerteinsuffisiens, ukontrollert koronarspasme, alvorlig ukontrollert ventrikulær arytmi, eller bevis for akutt iskemi eller unormal ledningssystem på EKG innen 6 måneder før inkludering.
• Diagnose malignitet.
• Familiehistorie med medfødt eller arvelig immunsviktlidelse.
• Ansett av forskeren til å ha dårlig compliance.
• Enhver annen signifikant sykdom eller tilstand som, etter forskerens skjønn, kan true deltakerens sikkerhet eller forstyrre studievurderingene.