Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trientin Tetrahydroklorid Administrert Én Gang Om Dagen for Førstelinjebehandling av Wilsons Sykdomspasienter. (TRADITiONAL)

4. august 2026 oppdatert av: Orphalan

Trientin tetrahydroklorid administrert en gang daglig for førstelinjebehandling av pasienter med Wilsons sykdom.

Målet med denne kliniske studien er å finne ut om en ny trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl)-formulering som administreres én gang daglig, sammenlignet med d-Penicillamin (DPA) som førstevalgsbehandling for personer som lever med Wilsons sykdom (WD), er effektiv og trygg. Studien inkluderer barn i alderen 8 år og eldre som veier minst 55 lb (25 kg) og voksne med en nylig diagnose av WD. Personer som nylig er diagnostisert med WD, kan være kvalifisert for studien hvis de enten ikke har startet kobberkjelende behandling (som DPA eller trientin) eller har tatt sinksalter i mindre enn 28 dager. Deltakere vil bli tilfeldig tildelt (som å kaste en mynt) til å motta enten DPA eller TETA 4HCL i 48 uker. I løpet av denne perioden vil deltakerne ha opptil 12 besøk for helsesjekker og vurderinger, inkludert blod- og urinprøver. I tillegg kan deltakerne på noen besøk bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer om behandlingstilfredshet og generell velvære.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Wilsons sykdom (WD) er en sjelden, autosomal recessiv genetisk forstyrrelse i kobbermetabolismen som fører til progressiv kobberakkumulering primært i leveren og hjernen.
Kelatorer er legemidler som binder og fjerner kobber fra kroppen via urinen.
d-Penicillamin (DPA) er for tiden det eneste godkjente førstelinje-kelatoren for behandling av WD, mens trientin, et alternativt kobberkelator, kun er indikert for annenlinjebruk.
DPA er assosiert med mange bivirkninger som kan føre til legemiddelavbrudd hos omtrent 30 % av personer som lever med WD.
Trientin brukes etter intoleranse for DPA.
Alle nåværende WD-terapier må inntas flere ganger daglig.
Dette kan være utfordrende for personer som lever med WD, som må ta behandling hver dag og livet ut.

En ny formulering av trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl) er utviklet for å administreres en gang daglig.

Nylig diagnostiserte, samtykkende personer med WD vil gå inn i en 28-dagers screeningperiode (som kreves for bekreftelse av WD-diagnose, detaljert nevrologisk evaluering og resultater av tester for kvalifikasjon) og en 48-ukers oppfølging etter randomisering.
Symptomatiske og asymptomatiske WD-pasienter 8 år og eldre med en kroppsvekt på minst 25 kg som enten er naive til alle WD-terapier (behandlingsnaive) eller naive til kelator-WD-terapi (kelatornaive), vil bli inkludert.

Deltakere vil motta behandling med enten DPA eller TETA 4HCl i løpet av 48-ukersperioden etter randomisering.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
38

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Jon Rice
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Michael Schilsky
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Fred Askari
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, Kina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Pakistan
      • Islamabad, Pakistan
      • Islamabad, Pakistan, 44000
      • Lahore, Pakistan, 54000
        • Children's Hospital & Institute of Child Health
        • Ta kontakt med:
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er 8 år eller eldre og er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien, eller av en forelder/juridisk autorisert representant (LAR) og samtykke er innhentet (i henhold til lokale forskrifter) for enhver deltaker under myndighetsalderen (f.eks. under 18 år, avhengig av lokale krav).
  2. Deltakeren har en kroppsvekt på minst 25 kg ved screening.
  3. Deltakeren har en diagnose på WD, definert av en Leipzig-score større enn eller lik 4. Merk at historiske testresultater kan brukes for diagnosen.

  4. Deltakeren har enten:

    1. Ikke mottatt tidligere foreskreven terapi [a] for behandling av WD (behandlingsnaiv), eller
    2. Ikke mottatt foreskreven kjelatortherapi [a] for behandling av WD (kjelatornaiv); sinksalter er tillatt i ikke mer enn 28 dager før starten av screeningvurderingene, og disse deltakerne må være symptomatiske.

    [a] foreskreven terapi for WD refererer til autoriserte kjelatorbehandlinger med trientin (TETA 2HCl eller TETA 4HCl) og DPA, eller sinksalter.

  5. I stand til og villig til å følge studieprosedyrer og krav, som beskrevet i det informerte samtykket.
  6. Tilstrekkelig venetilgang for å tillate innsamling av nødvendige blodprøver.
  7. Villig til å følge lav-kobberdiett i løpet av studieperioden.
  8. Deltakeren krever behandling for WD, etter forskerens vurdering.
  9. Deltakeren er i stand til å ta studiemedikamentet som foreskrevet, etter forskerens vurdering.

Eksklusjonskriterier:

  1. Eventuelle kjente kontraindikasjoner for behandling med DPA.
  2. Eventuelle kjente kontraindikasjoner for behandling med TETA 4HCl.
  3. Ikke i stand til å svelge tabletter/kapsler uavhengig eller ansett som høy risiko for aspirasjon, etter forskerens vurdering.
  4. Akutt leverfall (ALF) eller med høy risiko for ALF, etter forskerens vurdering.
  5. De kompensert levercirrhose, etter forskerens vurdering.
  6. Deltakere 12 år eller eldre ved screening, Model for End stage Liver Disease (MELD) score større enn eller lik 12.
  7. Deltakere 8 til 11 år ved screening, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) større enn eller lik 10.
  8. Hemoglobin på mindre enn eller lik 9 g/dL.
  9. Estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) på mindre enn 30 mL/min/1,73m².
  10. Nefritt eller nefrotisk syndrom, etter forskerens vurdering.
  11. Alaninaminotransferase større enn 5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  12. Alvorlig lungesykdom som krever hjemmenebulisering og/eller hjemmesauerstoffterapi.
  13. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning innen de siste 6 månedene.
  14. Neurologisk sykdom som krever enten nasogastrisk ernæring eller intensiv inneliggende medisinsk behandling.
  15. Aktiv eller historie med kramper som krever antiepileptika innen 6 måneder før informert samtykke.
  16. Aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (positiv hepatitt B overflateantigen) eller C-virus eller seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV).
  17. Stor systemisk sykdom eller annen sykdom som etter forskerens vurdering vil kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultatene.
  18. Kvinnelige deltakere i fruktbar alder, som for tiden er gravide, ammer eller planlegger graviditet i studieperioden.
  19. Kvinnelige deltakere i fruktbar alder, som ikke er i stand til eller ikke er villige til å bruke en pålitelig form for prevensjon gjennom hele studien.
  20. Mannlige deltakere, som ikke er i stand til eller ikke er villige til å bruke en pålitelig form for prevensjon gjennom hele studien.
  21. Deltakeren er ikke villig til å følge de forbudte legemiddelkravene for studien.
  22. Etter forskerens vurdering er deltakeren sannsynligvis ikke kompatibel eller samarbeidsvillig for de nødvendige studiebesøkene eller studievurderingene, eller har noen sykdom, funksjonshemming, sykdom eller unormale laboratorieverdier som kan kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TETA 4HCl-formulering
Deltakerne er planlagt å motta TETA 4HCl i 48-ukers perioden etter randomisering.
Legemiddel: TETA 4HCl-formulering

Den nye formuleringen av TETA 4HCl vil bli administrert én gang daglig. Hver filmbelagt tablett er delbar for å muliggjøre halvering, om nødvendig.

Randomiserte deltakere er planlagt å motta TETA 4HCl i 48-ukers perioden etter randomisering.
Aktiv komparator: Standardbehandling d-Penicillamin (DPA)
Deltakerne er planlagt å motta DPA i den 48-ukers perioden etter randomisering.
Legemiddel: D-Penicillamin
Standardbehandling med DPA skal brukes, i henhold til sentrenes og behandlende leges vanlige praksis.
Skal administreres i samsvar med produktets merking og/eller institusjonens behandlingsretningslinjer.
Randomiserte deltakere er planlagt å motta DPA i 48-ukers perioden etter randomisering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Absolutt verdi av serum NCC ved uke 48 vurdert ved bruk av NCC-spesieringsanalyse (serum NCC-Sp)
Tidsramme: Uke 48
Uke 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serum NCC-Sp
Tidsramme: Uke 48
Endring fra utgangspunkt, innenfor spesifiserte terskler [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L og 50 til 80 μg/L]
Uke 48
24-timers UCE
Tidsramme: Uke 48
Absolutt verdi, endring fra utgangspunkt, innenfor spesifiserte terskler [< 100, <200, > 500, 150 til 500, og 200 til 500 μg/24h]
Uke 48
Forskerens vurdering av tegn og symptomer
Tidsramme: Uke 48
Vurdering av tegn og symptomer på WD ved bruk av GAS for WD, bestående av en 4-punkts Global Funksjonshemming (Tier 1) og en 10-punkts Nevrologisk Vurdering (Tier 2). Total score, Tier 1 score, Tier 2 score, hvert enkelt punkts score.
Uke 48
Klinisk global vurdering av endring
Tidsramme: Uke 48
Forskerens vurdering av endring i pasientens WD i forhold til forrige klinikkbesøk på en 7-punkts skala ved å svare på følgende utsagn "Vennligst vurder endringen i den generelle alvorlighetsgraden av pasientens Wilsons sykdom sammenlignet med forrige klinikkbesøk".
Uke 48
Klinisk stabilitet
Tidsramme: Uke 48
Som vurdert av uavhengig bedømmelseskomité, inkludert endelig fastsettelse av endepunktet for klinisk stabilitet (ja/nei), inkludert vellykket avkobbering (hvis aktuelt).
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Orphalan

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ORPH-131-017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger