Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trientin Tetrahydroklorid Administrert Én Gang Om Dagen for Førstelinjebehandling av Wilsons Sykdomspasienter. (TRADITiONAL)

4. august 2026 oppdatert av: Orphalan

Trientin tetrahydroklorid administrert en gang daglig for førstelinjebehandling av pasienter med Wilsons sykdom.

Målet med denne kliniske studien er å finne ut om en ny trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl)-formulering som administreres én gang daglig, sammenlignet med d-Penicillamin (DPA) som førstevalgsbehandling for personer som lever med Wilsons sykdom (WD), er effektiv og trygg. Studien inkluderer barn i alderen 8 år og eldre som veier minst 55 lb (25 kg) og voksne med en nylig diagnose av WD. Personer som nylig er diagnostisert med WD, kan være kvalifisert for studien hvis de enten ikke har startet kobberkjelende behandling (som DPA eller trientin) eller har tatt sinksalter i mindre enn 28 dager. Deltakere vil bli tilfeldig tildelt (som å kaste en mynt) til å motta enten DPA eller TETA 4HCL i 48 uker. I løpet av denne perioden vil deltakerne ha opptil 12 besøk for helsesjekker og vurderinger, inkludert blod- og urinprøver. I tillegg kan deltakerne på noen besøk bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer om behandlingstilfredshet og generell velvære.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Wilsons sykdom (WD) er en sjelden, autosomal recessiv genetisk forstyrrelse i kobbermetabolismen som fører til progressiv kobberakkumulering primært i leveren og hjernen.
Kelatorer er legemidler som binder og fjerner kobber fra kroppen via urinen.
d-Penicillamin (DPA) er for tiden det eneste godkjente førstelinje-kelatoren for behandling av WD, mens trientin, et alternativt kobberkelator, kun er indikert for annenlinjebruk.
DPA er assosiert med mange bivirkninger som kan føre til legemiddelavbrudd hos omtrent 30 % av personer som lever med WD.
Trientin brukes etter intoleranse for DPA.
Alle nåværende WD-terapier må inntas flere ganger daglig.
Dette kan være utfordrende for personer som lever med WD, som må ta behandling hver dag og livet ut.

En ny formulering av trientin tetrahydroklorid (TETA 4HCl) er utviklet for å administreres en gang daglig.

Nylig diagnostiserte, samtykkende personer med WD vil gå inn i en 28-dagers screeningperiode (som kreves for bekreftelse av WD-diagnose, detaljert nevrologisk evaluering og resultater av tester for kvalifikasjon) og en 48-ukers oppfølging etter randomisering.
Symptomatiske og asymptomatiske WD-pasienter 8 år og eldre med en kroppsvekt på minst 25 kg som enten er naive til alle WD-terapier (behandlingsnaive) eller naive til kelator-WD-terapi (kelatornaive), vil bli inkludert.

Deltakere vil motta behandling med enten DPA eller TETA 4HCl i løpet av 48-ukersperioden etter randomisering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Jon Rice
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale University School Of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Michael Schilsky
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-2029
        • University of Michigan Medical Centre
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Fred Askari
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
        • Beijing Friendship Hospital,Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100000
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Zhengjiang Province
      • Hangzhou, Zhengjiang Province, Kina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Pakistan
      • Islamabad, Pakistan
      • Islamabad, Pakistan, 44000
      • Lahore, Pakistan, 54000
        • Children's Hospital & Institute of Child Health
        • Ta kontakt med:
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er 8 år eller eldre og er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien, eller av en forelder/juridisk autorisert representant (LAR) og samtykke er innhentet (i henhold til lokale forskrifter) for enhver deltaker under myndighetsalderen (f.eks. under 18 år, avhengig av lokale krav).
  2. Deltakeren har en kroppsvekt på minst 25 kg ved screening.
  3. Deltakeren har en diagnose på WD, definert av en Leipzig-score større enn eller lik 4. Merk at historiske testresultater kan brukes for diagnosen.

  4. Deltakeren har enten:

    1. Ikke mottatt tidligere foreskreven terapi [a] for behandling av WD (behandlingsnaiv), eller
    2. Ikke mottatt foreskreven kjelatortherapi [a] for behandling av WD (kjelatornaiv); sinksalter er tillatt i ikke mer enn 28 dager før starten av screeningvurderingene, og disse deltakerne må være symptomatiske.

    [a] foreskreven terapi for WD refererer til autoriserte kjelatorbehandlinger med trientin (TETA 2HCl eller TETA 4HCl) og DPA, eller sinksalter.

  5. I stand til og villig til å følge studieprosedyrer og krav, som beskrevet i det informerte samtykket.
  6. Tilstrekkelig venetilgang for å tillate innsamling av nødvendige blodprøver.
  7. Villig til å følge lav-kobberdiett i løpet av studieperioden.
  8. Deltakeren krever behandling for WD, etter forskerens vurdering.
  9. Deltakeren er i stand til å ta studiemedikamentet som foreskrevet, etter forskerens vurdering.

Eksklusjonskriterier:

  1. Eventuelle kjente kontraindikasjoner for behandling med DPA.
  2. Eventuelle kjente kontraindikasjoner for behandling med TETA 4HCl.
  3. Ikke i stand til å svelge tabletter/kapsler uavhengig eller ansett som høy risiko for aspirasjon, etter forskerens vurdering.
  4. Akutt leverfall (ALF) eller med høy risiko for ALF, etter forskerens vurdering.
  5. De kompensert levercirrhose, etter forskerens vurdering.
  6. Deltakere 12 år eller eldre ved screening, Model for End stage Liver Disease (MELD) score større enn eller lik 12.
  7. Deltakere 8 til 11 år ved screening, Model for Pediatric End stage Liver Disease (PELD) større enn eller lik 10.
  8. Hemoglobin på mindre enn eller lik 9 g/dL.
  9. Estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) på mindre enn 30 mL/min/1,73m².
  10. Nefritt eller nefrotisk syndrom, etter forskerens vurdering.
  11. Alaninaminotransferase større enn 5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  12. Alvorlig lungesykdom som krever hjemmenebulisering og/eller hjemmesauerstoffterapi.
  13. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning innen de siste 6 månedene.
  14. Neurologisk sykdom som krever enten nasogastrisk ernæring eller intensiv inneliggende medisinsk behandling.
  15. Aktiv eller historie med kramper som krever antiepileptika innen 6 måneder før informert samtykke.
  16. Aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (positiv hepatitt B overflateantigen) eller C-virus eller seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV).
  17. Stor systemisk sykdom eller annen sykdom som etter forskerens vurdering vil kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultatene.
  18. Kvinnelige deltakere i fruktbar alder, som for tiden er gravide, ammer eller planlegger graviditet i studieperioden.
  19. Kvinnelige deltakere i fruktbar alder, som ikke er i stand til eller ikke er villige til å bruke en pålitelig form for prevensjon gjennom hele studien.
  20. Mannlige deltakere, som ikke er i stand til eller ikke er villige til å bruke en pålitelig form for prevensjon gjennom hele studien.
  21. Deltakeren er ikke villig til å følge de forbudte legemiddelkravene for studien.
  22. Etter forskerens vurdering er deltakeren sannsynligvis ikke kompatibel eller samarbeidsvillig for de nødvendige studiebesøkene eller studievurderingene, eller har noen sykdom, funksjonshemming, sykdom eller unormale laboratorieverdier som kan kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TETA 4HCl-formulering
Deltakerne er planlagt å motta TETA 4HCl i 48-ukers perioden etter randomisering.
Legemiddel: TETA 4HCl-formulering

Den nye formuleringen av TETA 4HCl vil bli administrert én gang daglig. Hver filmbelagt tablett er delbar for å muliggjøre halvering, om nødvendig.

Randomiserte deltakere er planlagt å motta TETA 4HCl i 48-ukers perioden etter randomisering.
Aktiv komparator: Standardbehandling d-Penicillamin (DPA)
Deltakerne er planlagt å motta DPA i den 48-ukers perioden etter randomisering.
Legemiddel: D-Penicillamin
Standardbehandling med DPA skal brukes, i henhold til sentrenes og behandlende leges vanlige praksis.
Skal administreres i samsvar med produktets merking og/eller institusjonens behandlingsretningslinjer.
Randomiserte deltakere er planlagt å motta DPA i 48-ukers perioden etter randomisering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt verdi av serum NCC ved uke 48 vurdert ved bruk av NCC-spesieringsanalyse (serum NCC-Sp)
Tidsramme: Uke 48
Uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serum NCC-Sp
Tidsramme: Uke 48
Endring fra utgangspunkt, innenfor spesifiserte terskler [>200, ≤ 200, ≤ 150, ≤ 100, ≤ 80, ≤ 50 μg/L og 50 til 80 μg/L]
Uke 48
24-timers UCE
Tidsramme: Uke 48
Absolutt verdi, endring fra utgangspunkt, innenfor spesifiserte terskler [< 100, <200, > 500, 150 til 500, og 200 til 500 μg/24h]
Uke 48
Forskerens vurdering av tegn og symptomer
Tidsramme: Uke 48
Vurdering av tegn og symptomer på WD ved bruk av GAS for WD, bestående av en 4-punkts Global Funksjonshemming (Tier 1) og en 10-punkts Nevrologisk Vurdering (Tier 2). Total score, Tier 1 score, Tier 2 score, hvert enkelt punkts score.
Uke 48
Klinisk global vurdering av endring
Tidsramme: Uke 48
Forskerens vurdering av endring i pasientens WD i forhold til forrige klinikkbesøk på en 7-punkts skala ved å svare på følgende utsagn "Vennligst vurder endringen i den generelle alvorlighetsgraden av pasientens Wilsons sykdom sammenlignet med forrige klinikkbesøk".
Uke 48
Klinisk stabilitet
Tidsramme: Uke 48
Som vurdert av uavhengig bedømmelseskomité, inkludert endelig fastsettelse av endepunktet for klinisk stabilitet (ja/nei), inkludert vellykket avkobbering (hvis aktuelt).
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Orphalan

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ORPH-131-017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere