Litium i inklusjonskroppsmyositt (IBM) (Li-IBM)

Prøvestatus Åpen for påmelding

Hva er hensikten med denne studien? Det er foreløpig ingen effektiv behandling for IBM, og patogenesen er fortsatt usikker. Denne studien er designet for å teste hypotesen om at behandling av pasienter med IBM med litium kan forbedre muskelstyrken og redusere markørene for sykdomsaktivitet som antas å være viktig i sykdomspatogenesen.

Hvem er kvalifisert til å delta? Pasienter diagnostisert med Inclusion Body Myositis over 30 år som har tilstrekkelig muskelfunksjon for kvantitativ muskeltesting og som har en FVC >50 %. Pasienter som har ukontrollert diabetes, nyresvikt, kongestiv hjertesvikt, kreft, hypotyreose, nåværende bruk av immundempende medisiner, på warfarin eller en hvilken som helst kjent blødningsforstyrrelse er ekskludert.

Hva er involvert i denne studien? Dette er en åpen prøve som ser på effekten av Li på muskelstyrken. Prosedyrer består av en baseline muskelbiopsi, blodarbeid og andre screeningprosedyrer. Etter muskelbiopsien startes pasienter på Li ved 300 mg/d. Litiumdoser er avhengig av tolerabilitet og mållitiumnivåer. Månedlige besøk består av EKG-er, laboratorier på Li-nivå, spørreskjemaer og muskelstyrketesting. Ved måned 6 vil pasientene få en ny muskelbiopsi. Muskelbiopsiene utføres for å analysere p-tau-nivåer i muskelen.

Hvor lang er studien? Den er omtrent 6 måneder lang; pasienter har imidlertid muligheten til å forbli i studien i ytterligere 6 måneder.