Lithium i Inclusion Body Myositis (IBM) (Li-IBM)

Prøvestatus Åben for tilmelding

Hvad er formålet med denne undersøgelse? Der er i øjeblikket ingen effektiv behandling for IBM, og dens patogenese er fortsat usikker. Denne undersøgelse er designet til at teste hypotesen om, at behandling af patienter med IBM med Lithium kan forbedre muskelstyrken og reducere de markører for sygdomsaktivitet, der menes at være vigtige i sygdomspatogenesen.

Hvem er berettiget til at deltage? Patienter diagnosticeret med Inclusion Body Myositis over 30 år, som har tilstrækkelig muskelfunktion til kvantitativ muskeltestning, og som har en FVC >50 %. Patienter, der har ukontrolleret diabetes, nyreinsufficiens, kongestiv hjertesvigt, cancer, hypothyroidisme, aktuel brug af immunsuppressiv medicin, i øjeblikket på warfarin eller en hvilken som helst kendt blødningsforstyrrelse er udelukket.

Hvad er involveret i denne undersøgelse? Dette er et åbent forsøg, der ser på virkningerne af Li på muskelstyrken. Procedurer består af en baseline muskelbiopsi, blodarbejde og andre screeningsprocedurer. Efter muskelbiopsien påbegyndes patienter med Li ved 300 mg/d. Lithiumdoser afhænger af tolerabilitet og mållithiumniveauer. Månedlige besøg består af EKG'er, laboratorier på Li-niveau, spørgeskemaer og test af muskelstyrke. Ved 6. måned får patienterne endnu en muskelbiopsi. Muskelbiopsierne udføres for at analysere p-tau niveauer i musklen.

Hvor lang er undersøgelsen? Den er cirka 6 måneder lang; dog har patienterne mulighed for at blive i undersøgelsen i yderligere 6 måneder.