Lithium v ​​inkluzní myositidě (IBM) (Li-IBM)

Stav zkušební verze Otevřeno pro registraci

Jaký je účel této studie? V současné době neexistuje účinná léčba IBM a její patogeneze zůstává nejistá. Tato studie je navržena tak, aby ověřila hypotézu, že léčba pacientů s IBM pomocí lithia může zlepšit svalovou sílu a snížit markery aktivity onemocnění, o kterých se předpokládá, že jsou důležité v patogenezi onemocnění.

Kdo je způsobilý k účasti? Pacienti s diagnózou myositidy s inkluzními tělísky ve věku nad 30 let, kteří mají dostatečnou svalovou funkci pro kvantitativní svalové testování a kteří mají FVC > 50 %. Pacienti s nekontrolovaným diabetem, renální insuficiencí, městnavým srdečním selháním, rakovinou, hypotyreózou, současným užíváním imunosupresivních léků, současně užívající warfarin nebo jakoukoli známou krvácivou poruchou jsou vyloučeni.

Co je součástí této studie? Toto je otevřená studie sledující účinky Li na svalovou sílu. Postupy se skládají ze základní svalové biopsie, krevního testu a dalších screeningových postupů. Po svalové biopsii je pacientům zahájena léčba Li v dávce 300 mg/den. Dávky lithia jsou závislé na snášenlivosti a cílových hladinách lithia. Měsíční návštěvy se skládají z EKG, laboratoří na úrovni Li, dotazníků a testování svalové síly. V 6. měsíci pacienti dostanou další svalovou biopsii. Svalové biopsie se provádějí za účelem analýzy hladin p-tau ve svalu.

Jak dlouhá je Studie? Trvá přibližně 6 měsíců; pacienti však mají možnost zůstat ve studii dalších 6 měsíců.