Lit w zapaleniu ciałek wtrętowych (IBM) (Li-IBM)

Status wersji próbnej Otwarty do rejestracji

Jaki jest cel tego badania? Obecnie nie ma skutecznego leczenia IBM, a jego patogeneza pozostaje niepewna. To badanie ma na celu przetestowanie hipotezy, że leczenie pacjentów z IBM za pomocą litu może poprawić siłę mięśni i zmniejszyć markery aktywności choroby, które uważa się za ważne w patogenezie choroby.

Kto jest uprawniony do uczestnictwa? Pacjenci z rozpoznaniem wtrętowego zapalenia mięśni w wieku powyżej 30 lat, którzy mają odpowiednią funkcję mięśni do ilościowego badania mięśni i którzy mają FVC > 50%. Wykluczeni są pacjenci z niewyrównaną cukrzycą, niewydolnością nerek, zastoinową niewydolnością serca, nowotworem, niedoczynnością tarczycy, aktualnie stosującymi leki immunosupresyjne, aktualnie przyjmującymi warfarynę lub jakąkolwiek znaną skazą krwotoczną.

Co obejmuje to badanie? Jest to otwarta próba badająca wpływ Li na siłę mięśni. Procedury składają się z podstawowej biopsji mięśnia, badań krwi i innych procedur przesiewowych. Po biopsji mięśnia pacjenci otrzymują Li w dawce 300 mg/d. Dawki litu zależą od tolerancji i docelowych poziomów litu. Comiesięczne wizyty obejmują EKG, laboratoria poziomu Li, kwestionariusze i testy siły mięśni. W 6. miesiącu pacjenci otrzymają kolejną biopsję mięśnia. Biopsje mięśni są wykonywane w celu analizy poziomów p-tau w mięśniach.

Jak długo trwa Studium? Ma około 6 miesięcy; jednak pacjenci mają możliwość pozostania w badaniu przez dodatkowe 6 miesięcy.