Litio nella miosite da corpi inclusi (IBM) (Li-IBM)

Stato di prova Aperto per l'iscrizione

Qual'è lo scopo di questo studio? Attualmente non esiste un trattamento efficace per l'IBM e la sua patogenesi rimane incerta. Questo studio è progettato per testare l'ipotesi che il trattamento di pazienti con IBM con litio possa migliorare la forza muscolare e ridurre i marcatori dell'attività della malattia ritenuti importanti nella patogenesi della malattia.

Chi è idoneo a partecipare? Pazienti con diagnosi di miosite da corpi inclusi di età superiore ai 30 anni che hanno una funzione muscolare adeguata per il test muscolare quantitativo e che hanno una FVC >50%. Sono esclusi i pazienti con diabete non controllato, insufficienza renale, insufficienza cardiaca congestizia, cancro, ipotiroidismo, uso corrente di farmaci immunosoppressivi, attualmente in trattamento con warfarin o qualsiasi disturbo emorragico noto.

Che cosa è coinvolto in questo studio? Questo è uno studio in aperto che esamina gli effetti di Li sulla forza muscolare. Le procedure consistono in una biopsia muscolare di base, analisi del sangue e altre procedure di screening. Dopo la biopsia muscolare i pazienti iniziano con Li a 300 mg/die. Le dosi di litio dipendono dalla tollerabilità e dai livelli target di litio. Le visite mensili consistono in ECG, laboratori di livello Li, questionari e test di forza muscolare. Al mese 6, i pazienti riceveranno un'altra biopsia muscolare. Le biopsie muscolari vengono eseguite per analizzare i livelli di p-tau nel muscolo.

Quanto dura lo studio? Dura circa 6 mesi; tuttavia i pazienti hanno la possibilità di rimanere nello studio per altri 6 mesi.