Sikkerhet og effekt av natriumnitritt ved sigdcellesykdom

Inklusjonskriterier:

Emner som oppfyller alle følgende kriterier vil bli vurdert for opptak til studiet:

1. Mann eller kvinne i alderen 8 til 23 år; bare pasienter opp til 23 år vil bli studert ved barnesykehuset Los Angeles
2. Elektroforetisk diagnose av sigdcellesykdom;
3. Plutselig innsettende akutt smerte som involverer >=1 steder typisk for vaso-okklusiv krise (Vaso-okklusiv krise er definert som akutte, alvorlige smerter i ekstremiteter, bryst, mage eller rygg som ikke kan forklares av andre komplikasjoner av sigdcellesykdom eller av en annen årsak enn sigdcellesykdom.);
4. Alvorlige smerter som krever parenterale analgetika og sykehusinnleggelse.
5. Informert samtykke innhentet fra en juridisk representant eller fra personer 18 år eller eldre før påmelding;
6. Å være villig og i stand til å bli fulgt i minst 30 dager for evaluering.

Ekskluderingskriterier:

Emner som presenterer noe av følgende vil ikke bli inkludert i studien:

1. Klinisk signifikant blødning;
2. Nåværende narkotikamisbruk eller deltakelse i metadonprogram;
3. Episode av smerte som krever sykehusinnleggelse innen 2 uker før nåværende innleggelse;
4. Andre komplikasjoner av sigdcellesykdom, inkludert cerebrovaskulær ulykke, pulmonal hypertensjon eller anfall;
5. Graviditet (bekreftet av en serumgraviditetstest for humant koriongonadotropin) eller amming;
6. Blodtrykk mindre enn 25. persentil for forsøkspersonens alder og kjønn ved innleggelse eller på tidspunktet for screening;
7. Methemoglobinemi >3%;
8. Anemi med hemoglobinnivå mindre enn 6 g/dL;
9. G6PD-mangel på røde blodlegemer, ved laboratorietesting før påmelding;
10. Anamnese med allergi mot nitritt eller allergi mot andre stoffer preget av dyspné og cyanose;
11. Behandling med allopurinol, en medisin som kan forstyrre nitrittmetabolismen, i løpet av de siste 30 dagene før screening;
12. Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene;
13. Betydelige akutte eller kroniske samtidige sykdommer (inkludert nyre-, lever-, kardiovaskulær, lunge- eller onkologisk sykdom, sepsis, lungeødem, lungeemboli) som ville være inkonsistent med overlevelse i minst 6 måneder;
14. Ethvert emne som av den kliniske etterforskeren eller studielederen vurderes å være upassende for studien.