Bezpieczeństwo i skuteczność azotynu sodu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Kryteria przyjęcia:

Osoby spełniające wszystkie poniższe kryteria będą brane pod uwagę przy przyjęciu do badania:

1. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 8 do 23 lat; tylko pacjenci w wieku do 23 lat będą badani w Szpitalu Dziecięcym w Los Angeles
2. Diagnostyka elektroforetyczna anemii sierpowatokrwinkowej;
3. Nagły początek ostrego bólu obejmującego >=1 miejsc typowych dla przełomu naczyniowo-okluzyjnego (przełom naczyniowo-okluzyjny definiuje się jako ostry, silny ból kończyn, klatki piersiowej, brzucha lub pleców, którego nie można wytłumaczyć innymi powikłaniami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej lub z przyczyny innej niż niedokrwistość sierpowatokrwinkowa.);
4. Silny ból wymagający pozajelitowych środków przeciwbólowych i hospitalizacji.
5. Świadoma zgoda uzyskana od przedstawiciela prawnego lub osób, które ukończyły 18 lat przed rejestracją;
6. Bycie chętnym i zdolnym do obserwowania przez co najmniej 30 dni w celu oceny.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, u których wystąpi którykolwiek z poniższych objawów, nie zostaną uwzględnieni w badaniu:

1. Klinicznie istotne krwawienie;
2. Aktualne nadużywanie narkotyków lub udział w programie metadonowym;
3. Epizod bólu wymagający hospitalizacji w ciągu 2 tygodni przed obecnym przyjęciem;
4. Inne powikłania niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w tym incydent naczyniowo-mózgowy, nadciśnienie płucne lub drgawki;
5. Ciąża (potwierdzona testem ciążowym ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej) lub karmienie piersią;
6. Ciśnienie krwi poniżej 25 percentyla dla wieku i płci pacjenta przy przyjęciu lub w czasie badania przesiewowego;
7. methemoglobinemia >3%;
8. niedokrwistość z poziomem hemoglobiny poniżej 6 g/dl;
9. Niedobór G6PD w krwinkach czerwonych, na podstawie badań laboratoryjnych przed włączeniem;
10. Historia alergii na azotyny lub uczulenie na inne substancje charakteryzujące się dusznością i sinicą;
11. Leczenie allopurinolem, lekiem, który może wpływać na metabolizm azotynów, w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym;
12. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni;
13. współistniejące istotne ostre lub przewlekłe choroby (w tym choroby nerek, wątroby, układu sercowo-naczyniowego, płuc lub onkologiczne, posocznica, obrzęk płuc, zatorowość płucna), które uniemożliwiałyby przeżycie przez co najmniej 6 miesięcy;
14. Każdy uczestnik uznany przez badacza klinicznego lub kierownika badania za nieodpowiedni do udziału w badaniu.