Veiligheid en werkzaamheid van natriumnitriet bij sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

Onderwerpen die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor toelating tot het onderzoek:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon tussen 8 en 23 jaar; alleen patiënten tot 23 jaar zullen worden bestudeerd in het Childrens Hospital Los Angeles
2. Elektroforetische diagnose van sikkelcelziekte;
3. Plotseling optreden van acute pijn op >=1 plaatsen die typerend zijn voor vaso-occlusieve crisis (vaso-occlusieve crisis wordt gedefinieerd als acute, ernstige pijn in de ledematen, borst, buik of rug die niet kan worden verklaard door andere complicaties van sikkelcelanemie of door een andere oorzaak dan sikkelcelziekte.);
4. Ernstige pijn die parenterale analgetica en ziekenhuisopname vereist.
5. Geïnformeerde toestemming verkregen van een wettelijke vertegenwoordiger of van proefpersonen van 18 jaar of ouder vóór inschrijving;
6. Bereid en in staat zijn om minimaal 30 dagen gevolgd te worden voor evaluatie.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen die een van de volgende symptomen vertonen, worden niet in het onderzoek opgenomen:

1. Klinisch significante bloeding;
2. Huidig ​​drugsmisbruik of deelname aan methadonprogramma;
3. Episode van pijn die ziekenhuisopname vereist binnen 2 weken voorafgaand aan de huidige opname;
4. Andere complicaties van sikkelcelanemie, waaronder cerebrovasculair accident, pulmonale hypertensie of toevallen;
5. Zwangerschap (bevestigd door een serum humaan choriongonadotrofine zwangerschapstest) of borstvoeding;
6. bloeddruk lager dan 25e percentiel voor de leeftijd en het geslacht van de proefpersoon bij opname of op het moment van screening;
7. Methemoglobinemie >3%;
8. Bloedarmoede met een hemoglobinegehalte van minder dan 6 g/dl;
9. Rode bloedcel G6PD-deficiëntie, door laboratoriumtests voorafgaand aan inschrijving;
10. Geschiedenis van allergie voor nitrieten of allergie voor andere stoffen gekenmerkt door kortademigheid en cyanose;
11. Behandeling met allopurinol, een medicijn dat het nitrietmetabolisme kan verstoren, in de afgelopen 30 dagen vóór de screening;
12. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen;
13. significante acute of chronische bijkomende ziekten (waaronder nier-, lever-, cardiovasculaire, long- of oncologische ziekte, sepsis, longoedeem, longembolie) die onverenigbaar zouden zijn met overleving gedurende ten minste 6 maanden;
14. Elk onderwerp dat door de klinische onderzoeker of onderzoeksmanager als ongeschikt voor het onderzoek wordt beschouwd.